食品医薬品局（FDA）は、クローン疾患患者における腹膜fの治療のために、AVB-114に高速トラックの指定を許可しています。
AVB-114は、患者のf孔に挿入された生物吸着可能なプラグに播種された患者の脂肪組織から採取された幹細胞で構成されています。調査治療は、局所的な炎症を調節し、組織の治癒を促進することが期待されています。
高速トラックの指定は、単一腕のフェーズ1ストンプI試験からのデータによってサポートされていました。これは、複雑な単一因子クローン病患者の成人患者の幹細胞搭載バイオ吸着可能なf孔プラグの安全性と実現可能性を評価しました。 20人の患者が研究に登録されましたが、12か月の分析に含まれていたのは17人だけでした。
フェーズ2試験（Stomp-II; ClinicalTrials.gov識別子： NCT04847739）複雑なクローン周囲のfの治療におけるAVB-114の安全性と有効性の評価が現在進行中です。静止した直腸疾患の参加者とそのfが生物学的または従来の療法に反応できなかった研究者は、AVB-114または標準的なケア治療を受けるためにランダムに割り当てられました。主要エンドポイントは、治療された腹膜fの臨床的および放射線学的寛解を組み合わせた患者の割合です。この研究の結果は、2025年半ばに予想されます。
「私たちは、腹腔周囲のf孔がクローン病に伴う多くの患者にとって深刻な状態であり、AVB-114が自分の人生に意味のある改善をもたらす可能性があるというFDAの認識に感謝しています」 「高速トラックの指定を受けることで、FDAと緊密に連携して、今年後半にIIプライマリエンドポイントの結果を確認し、AVB-114の最も迅速な商業化経路を調整することができます。」
参考文献：
- Avobis Bioは、Crohnの腹膜fのAVB-114埋め込み可能な細胞療法のFDA高速トラック指定を受けています。ニュースリリース。アボビスバイオ。 2025年2月27日。 https://www.prnewswire.com/news-releases/avobis-bio-receives-fast-track-designation-for-avb-114-implantable-cell-therapy-for-crohns-perianal-fistulas-302386006.html。
- Dozois EJ、Lightner AL、Dietz AB、他 溶解可能なマトリックス上の自己間葉系幹細胞を使用した耐抵抗性fistulizing毛周囲のクローン病の患者における耐久性反応：マトリックスプラグ試験上のフェーズI幹細胞の結果。 結腸＆直腸の病気。 2023年2月にオンラインで公開。doi：10.1097/dcr.00000000002579
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