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2025-02-17 16:01:00
研究は、CAS12A酵素を使用した遺伝子操作を通じて、がんと医学研究の遺伝子編集能力を進歩させます
オーストラリアのがん研究者は、ヒト疾患をモデリングと尋問するための新しい遺伝子編集ツールを確立した最初の人物です。
CAS12Aと呼ばれる新しいゲノムエンジニアリング酵素の強化バージョンを表現する前臨床モデルは、Olivia Newton-John Cancer Research Institute(ONJCRI)、Wehi、およびRocheグループ会社のGenentechの研究者によって生成されました。
CAS酵素は、腫瘍学研究に使用される遺伝子編集ツールであるCRISPR実験中にDNAまたはRNAの特定のセクションを切断するために使用され、最近患者に臨床応用を提供し始めました。 2023年末のMHRA、FDA、EMAによって。
過去10年間で、最も広く使用されているCAS酵素であるCAS9は、医学研究における多くの重要な発見をもたらしました。
この研究では、チームは、一意のCAS12A互換マウス全ゲノムCRISPR「ライブラリ」を使用することにより、臨床モデルのリンパ腫の成長を促進する遺伝子を特定することができました。
この新しい研究は、CRISPRテクノロジーの限界をよりよく理解することに貢献し、患者のがん治療の実行可能な選択肢になるという究極の目標を持っています。
「CAS12Aが臨床前モデルで使用されたのはこれが初めてであり、これにより、ゲノムエンジニアリング能力が大幅に向上します。 CAS9とは対照的に、CAS12Aは非常に高い効率で複数の遺伝子を同時に削除できます」と、ONJCRIおよびWehiのポスドク研究者であるEddie La Marca博士は述べています。ラマルカ博士は、この論文の共同リード作家です。
研究者はまた、CAS12Aを他のゲノム工学ツールと組み合わせて使用し、「多重化された」遺伝子操作を可能にしました。共同リードの著者であるWei JinとYexuan Deng博士(OnjcriおよびWehi)はこれについて詳しく説明しました。
「CAS9の動物モデルをCAS9の変更バージョンを表現するモデルで交差し、異なる遺伝子を同時に削除およびアクティブ化できるようにしました。これにより、研究者はこのツールを使用して複雑な遺伝的障害をモデル化および尋問することができます。」
LAトローブ大学癌医学部の責任者であり、ONJCRIのCEOであるMarco Herold教授は、次のように述べています。
「この作業は、他の研究チームがこのCAS12A前臨床モデルを使用することを奨励することを確信しています。これは、スクリーニングライブラリと組み合わせて、多くの異なる癌の背後にあるメカニズムの理解を向上させるための強力な新しい遺伝子編集ツールのスイートであることを確信しています。 。」
OnjcriのHerold教授のチームは、CAS12Aなどの遺伝子編集ツールの重要性の高まりを強調して、CRISPRベースの治療法を患者に投与する方法の開発に焦点を当てています。
ヘロルド教授は次のように述べています。「このCAS12A事前臨床モデルは、CRISPRツールを臨床使用にどのように翻訳できるかについての理解を深めるのに役立つでしょう。」
詳細については、ご覧ください: 10.1038/s41467-025-56282-2
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