2026 年は、イタリアのアルツハイマー病研究にとって明るい兆しとともに始まります。教授 クリスティアン・リポリ、カトリック聖心大学ローマキャンパス医学部生理学正教授は、 2025年中堅賞 Airalzh Onlus とアルメニス・ハーバード財団が推進するこの融資は、神経変性疾患の分野における革新的なプロジェクトを支援することを目的とした 20 万ドルの融資です。この賞は、リポリグループによって数年前に開始され、すでに国内外の資金によって支援されており、現在決定的な段階に入っている一連の研究を表彰するものです。研究チームは、病気の原因ではなく結果に介入し、ニューロンの回復力を高めることを目的とした新しい治療アプローチを研究している。これらは、認知機能の低下に対抗するために薬物によって活性化する、または自己活性化することができる「インテリジェントな」タンパク質です。
病気の原因から結果まで
アルツハイマー病に対して現在試験されている治療戦略のほとんどは、脳内の有毒タンパク質の蓄積など、病態を引き起こすメカニズムに焦点を当てています。しかし、ローマのグループのアプローチは見方を変えます。 「アルツハイマー病は遺伝だけではないしかし、ほとんどが散発的であり、原因に介入することが常に可能であるとは限りません。これが、私たちが結果、特に認知障害の基礎となるシナプスの機能不全と神経可塑性の喪失に対処することを選択した理由です」とリポリ氏はインタビューで説明している。 医療情報。その目標は野心的であり、シナプスをより強く、より可塑性があり、弾力性があり、病的な状況下でも機能し続けることができるようにすることです。
「分子スイッチ」として設計されたタンパク質
プロジェクトの核心は、 人工タンパク質の開発、すでにニューロンに存在しますが、「コマンドで」活性化されるように変更されます。すでに知られており、安全で承認されている薬によってオンになる、一種の分子スイッチ。 「それは耐震性のある建物を設計するのと似ています。地震を予測したり回避したりすることはできませんが、衝撃に耐えられる構造を構築することはできます。同じように、ニューロンの病気に対する耐性を高めたいと考えています。」と研究者は言います。このタンパク質はまずインビトロで特性評価され、次にアデノ随伴ウイルスベクターを介してニューロンに移入され、全身投与後でも脳に到達することができます。並行して、グループは、 メッセンジャーRNA、抗Covidワクチンのために開発された技術を受けて。
予防から治療へ
このアプローチは、本格的な病気を伴う実験モデルと、いずれにしても病状が進行する運命にあるモデルの両方でテストされました。 「予防的に介入すると、症状はかなり遅れて、明らかに軽い形で現れます」とリポリ氏は強調する。もう 1 つの重要な側面はセキュリティです。 タンパク質は他の臓器に悪影響を及ぼさなかった、将来の臨床応用の見通しのための基本的なステップです。
「オンデマンド」の自己活性化への挑戦
新たな資金のおかげで、プロジェクトはさらに前進することができます。最も革新的な目的の 1 つは、ニューロンが苦しみの状態に入ったときにのみ活性化できる自律的な治療システムの開発です。 「私たちは、特定のセンチネル酵素が早期の損傷の信号を発したときに自ら作動するタンパク質を設計しています。これはオンデマンドの治療法です。変性が不可逆的になる前に、必要な瞬間にのみ、病気の細胞にのみ介入します」とリポリ氏は説明する。さらなるステップには、抗炎症薬によるタンパク質の活性化、単一の治療で複数の治療効果を組み合わせます。
基礎研究から臨床の視点まで
プロジェクトは次の日にも検証されます。 アルツハイマー病患者由来のニューロン、実験モデルでも同様です。臨床への道にはまだ時間がかかるという認識にもかかわらず、そのトランスレーショナルな可能性を強化するための重要なステップ。 Mid-Career Award は、独立した研究室を 5 年以上 12 年以内に率いた研究者を対象としており、まさに科学者としてのキャリアのこのデリケートな段階をサポートするために創設されました。これは、Airalzh とアルメニス・ハーバード財団が共有する取り組みであり、将来の治療法に不可欠な基盤として基礎研究に長年投資してきました。
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#インテリジェントなタンパク質とオンデマンド療法イタリアの研究はこうしてアルツハイマー病の治療を変えることを目指している