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2024-03-08 12:30:00
– 前臨床データは、ARO-DM1 が筋肉の DMPK 発現を減少させ、スプライセオパチーを修正し、筋力と機能の改善につながる可能性があることを示しています
カリフォルニア州パサデナ、2024 年 3 月 8 日 –(ビジネスワイヤー)–アローヘッド ファーマシューティカルズ社 (NASDAQ: ARWR) は本日、第 1/2a 相二重盲検プラセボ対照用量漸増研究で最初の被験者に投与したと発表しました (NCT06138743）1型筋強直性ジストロフィー（DM1）の最大48人の被験者を対象に、同社の治験中のRNA干渉（RNAi）治療薬であるARO-DM1の単回および複数回の漸増用量を評価する。 DM1 は最も一般的な成人発症型筋ジストロフィーです。
DM1 の患者には筋力低下と衰弱、筋緊張症、白内障があり、心臓伝導異常を発症することがよくあります。 さらに、患者は身体障害を負い、寿命が短くなる可能性があります。 現在、DM1 に対する承認された疾患修飾療法はありません。 治療は、理学療法、運動、足首装具、車椅子などの補助器具などの対症療法に重点を置いています。
ARO-DM1 は、筋肉におけるジストロフィー筋緊張性プロテインキナーゼ (DMPK) 遺伝子の発現を低減するように設計されています。 DM1 の発症は、DMPK 転写物の 3′ 非翻訳領域にある拡張された CUG トリヌクレオチド リピートによって引き起こされます。 これらの異常な転写物は、DM1 の臨床症状に直接関係する特定のメッセンジャー RNA に対して、スプライセオパシーとして知られるスプライシングの誤った制御を引き起こします。
2024年筋ジストロフィー協会（MDA）臨床科学会議で最近発表された前臨床データは、非ヒト霊長類において、ARO-DM1が骨格筋におけるDMPKの80％を超えるサイレンシングを達成し、それが85日以上維持されたことを示した。 病原性 DMPK 導入遺伝子を保有する DM1 のマウス モデルでは、ARO-DM1 の種特異的改変バージョン (S-ARO-DM1) が DMPK-CUG 発現を減少させ、スプライセオパシーを修正しました。
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アローヘッド・ファーマシューティカルズについて
アローヘッド・ファーマシューティカルズは、難病の原因となる遺伝子を抑制することで難病を治療する薬を開発している。 アローヘッド療法は、RNA 化学の幅広いポートフォリオと効率的な送達モードを使用して、RNA 干渉メカニズムを引き起こし、標的遺伝子の迅速、深く、持続的なノックダウンを誘導します。 RNA 干渉 (RNAi) は、特定の遺伝子の発現を阻害し、それによって特定のタンパク質の生成に影響を与える生細胞に存在するメカニズムです。 アローヘッドの RNAi ベースの治療薬は、遺伝子サイレンシングのこの自然な経路を活用しています。
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出典: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
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#アローヘッドファーマシューティカルズ1型筋強直性ジストロフィー治療のためのARODM1の第12a相試験を開始