健康

アレン細胞科学研究所が初の疾患特異的細胞株コレクションを開始

新しい細胞株により、一般的な遺伝性心臓疾患の研究が前進するだろう。シアトル、2024年6月4日 /PRNewswire/ -- アレン細胞科学研究所 世界で最も一般的な遺伝性心臓疾患である肥大型心筋症（HCM）の研究を加速するための一連のツールを発表しました。 6つの新しい細胞株コレクションそれぞれHCMに関連する異なる変異を有しています。HCM は主に、心筋を厚くする突然変異によって引き起こされ、まれに心不全や心停止につながることがあります。新しい細胞株コレクションは、心臓の収縮を促すタンパク質であるミオシンの特定の突然変異が心臓機能に与える影響を科学者が調査するのに役立ちます。 それぞれ異なる変異を持つ6つの新しい細胞株は、研究者が新しい治療法や療法を見つけるのに役立つことを目指しています。 これを投稿する 同研究所はまた、ミオシン変異に関連する骨格筋疾患や、細胞核を維持するタンパク質の変異によって引き起こされる稀な疾患であるラミノパシーを対象とした細胞株コレクションも公開した。 「研究者にこれらの強力なツールを提供することで、新しい治療法の発見や病気の進行に関する洞察への道が開かれます」と、 ル・グナワルダネアレン細胞科学研究所の所長、Ph.D.。「これらの細胞株は、私たちの専門知識と、病気に取り組む一流の科学者の努力をつなぐ完璧な架け橋です。」遺伝子編集ツールの アレンセルカタログの最新の製品は、ヒト人工多能性幹細胞として知られています。これは、幹細胞の形に再プログラムされた皮膚細胞です。アレン研究所の科学者は、CRISPR/Cas9 技術を使用して、これらの細胞に疾患関連の変異と、心臓の収縮を引き起こす構造を照らす蛍光タグを導入しました。研究者はこれらの細胞を使用して心筋細胞を生成し、心臓疾患の複雑な生体力学を調査するための動的モデルを提供できます。HCMツールの開発は、DNAの1塩基対を変更するという新しい技術を試す機会を提供しました。これらの遺伝子編集方法を組み合わせることで、アレン研究所の科学者は一連の疾患特異的細胞株を迅速に作成することができました。 ブロック・ロバーツアレン研究所の科学者で、博士号を持つ同氏は、「これは人間の健康における新たな時代の始まりであり、手術用のメスや器具が分子レベルになった」と語る。「患者に定期的に手術を施すにはまだ遠いが、これはヒト細胞研究の初期段階に入る刺激的な機会だった」臨床での進歩のために研究室で協力する本日の HCM 細胞株の公開は、ワシントン大学、スタンフォード大学、カリフォルニア大学サンタバーバラ校の科学者の共同研究から生まれたものです。彼らの目標は、HCM に関連する変異が患者にさまざまな症状を引き起こす理由を調査することでした。症状がほとんどまたはまったく出ない患者もいれば、同じ家族であっても重篤な病気に苦しむ患者もいます。研究チームはアレン細胞科学研究所に協力を依頼し、同研究所は 10 年にわたる遺伝子編集幹細胞株の作成経験を活かして、この繊細な研究に使用できる堅牢な細胞群を生成しました。「アレン細胞科学研究所と協力することで、高品質の幹細胞が得られることがわかった」とスタンフォード大学の ダニエル・バーンスタインMD は、「これを自分たちだけでやっていたとしたら、数年かかり、莫大な費用がかかり、NIH から得ていた助成金の予算の大部分を食いつぶしていたでしょう」と語った。これらの細胞株は、分子レベル、細胞レベル、組織レベルにわたるミオシン変異を研究するためのプラットフォームとして機能し、心臓機能への影響を包括的に理解するのに役立ちます。研究者の最初の 勉強 特定のまれな突然変異があらゆる生物学的レベルで心臓機能の異常を引き起こすことを確認し、その臨床的意義に関するこれまでの懐疑論を覆した。「一部の心臓専門医は、この突然変異が本当に病気の原因であるかどうか疑問視し始めていたため、シャーレ内でこれを研究できることは非常に重要だった」と、この研究の主任著者であるバーンスタイン氏は述べた。細胞株はまた、病気が時間とともにどのように進行するかを観察する機会を提供し、標的を絞った介入によって進行を変えたり止めたりできる重要な段階を明らかにする可能性がある。「人間の組織で行う研究のほとんどは、病気の末期段階です」と、 マイケル・レニエこの研究に携わったワシントン大学の生物工学教授で、博士号を持つ研究者は次のように述べている。「しかし、私たちが本当に知りたいのは、病気がどのように始まり、時間とともにどのように進行するかということです。これらの細胞株はそれを可能にします。」「貴重なリソース」本日の発表では、アレン細胞カタログに初めて疾患特異的細胞株が紹介され、今後さらに増えることを期待している、と同氏は述べた。 ジャクリーン・スミス上級研究員のスミス氏は、「研究所として、私たちは正常細胞がどのように機能するかに非常に重点的に取り組んできました。現在、私たちは病気の状態の細胞を調査し、これらの遺伝的状態についての理解を深め、新しい治療法につながることを期待しています」と語った。「アレン細胞科学研究所の細胞株から得られた心筋細胞の研究により、これらの分子変化が筋節レベルと細胞レベルでどのように現れるかを理解することができます」と、 キャスリーン・ルッペルスタンフォード大学の小児心臓専門医および研究者である医学博士。「これらの系統は心筋コミュニティにとって非常に貴重なリソースであり、肥大型心筋症に関する重要な洞察につながるでしょう。」アレン研究所について アレン研究所は、慈善家であり先見の明のある故ポール・G・アレン氏によって設立された独立した501(c)(3)非営利研究組織です。アレン研究所は、バイオサイエンスにおける最大の疑問のいくつかに答え、世界中の研究を加速させることに専念しています。研究所は、オープンサイエンスモデルにコミットした大規模研究のリーダーとして認められています。その研究機関とプログラムには、2003年に設立されたアレン脳科学研究所、2014年に設立されたアレン細胞科学研究所、2018年に設立されたアレン免疫学研究所、2021年に設立されたアレン神経ダイナミクス研究所などがあります。2016年、アレン研究所は、知識の境界を広げて世界をより良くするための新しいアイデアを持つ先駆者を発掘するポール・G・アレン・フロンティア・グループを設立し、その範囲を拡大しました。詳細については、 オルグ。メディア連絡先 ピーター・キム、シニア・マネージャー、メディア・リレーションズ 206-605-9884 | [email protected] 出典：アレン研究所 1717503851 #アレン細胞科学研究所が初の疾患特異的細胞株コレクションを開始…