科学＆テクノロジー

アミリックス、治験失敗を受けてALS治療薬を市場から排除する

アミリックス・ファーマシューティカルズは、筋萎縮性側索硬化症の治療薬を市場から自主的に廃止すると発表したが、この致死性疾患に対するかつて有望視されていた治療法が効果がないことが臨床試験で示されてから1カ月も経たないうちに行われる異例の措置だ。マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置く同社は水曜日、米国では「レリブリオ」、カナダでは「アルブリオザ」と呼ばれる自社薬を規制当局と協力して削除する手続きを開始したと発表し、新規患者にはすぐには有効ではないが、既存患者には有効であると付け加えた。 「無料薬物プログラム」に移行する必要がある。 アミリックスは従業員を70パーセント削減する予定だ。「今はALSコミュニティにとって困難な時期ですが、私たちは影響を受ける関係者と協力し、ALSやその他の神経変性疾患とともに生きる人々への確固たる取り組みに沿って、この前進の道に到達しました。」とジョシュア・コーエン氏とジャスティン・クレー氏は述べた。同社の2人の最高経営責任者（CEO）は、ある文書でこう述べた。 声明。米国食品医薬品局が2022年にレリブリオを承認したことは、単一の臨床試験に基づいており、FDAスタッフや外部専門家がこの薬の有効性を疑問視していたため物議を醸した。 先月結果が発表された大規模な試験 示した 患者にとっての利益は、コイントスほど信頼できるものではありませんでした。 同社は即座に株式市場価値の 80% を失いました。米国では年間約6,000人がALS（ルー・ゲーリッグ病とも呼ばれる）と診断されており、体の動き、話し、最終的には呼吸する能力が徐々に失われ、死亡する。 既知の治療法はありません。Relyvrioを自主的に市場から排除するという同社の決定は異例だ。 日焼け FDA会議 2022年、FDAの専門家委員会のメンバーの1人は、FDAがその複雑さとその可能性を過小評価していたとして、効果がないと判明した場合にその薬を市場から撤去する可能性について懐疑的だった。ジョンズ・ホプキンス大学の内科医カレブ・アレクサンダー氏は当時、「率直に言って、これまでにこのようなことが行われたかどうかは定かではないが、まれなケースであることは確かだが、メーカー自身がそうする決定を下した」と当時語った。アミリックスは正しい決断をしたとアレクサンダー氏は語った 水曜日。 同氏は、「この事件は、市場アクセスに関するわれわれの基準と、科学的証拠以外の要因に基づいてこれらの基準を薄めるリスクを思い出させるものでもある」と述べた。ALS協会も水曜日の発表を賞賛した。 同団体は声明で、「ALS患者が効果があると信じればレリブリオを確実に入手できるようにしながら、レリブリオを市場から撤退させたアミリックス社を称賛する」と述べた。アミリックスは、クレーとコーエンがブラウン大学の学部生だったときに設立しました。 ありえない成功。 同社は、レリブリオがプラセボと比較して、歩行や会話などの活動の低下速度を遅らせることが判明した単一の試験を根拠に、2022年にFDAの承認を獲得した。 その後のデータ分析では、この薬を服用した参加者は対照群よりも平均で10カ月長生きしたことも判明した。Relyvrio の販売は昨年、約 3 億 8,000 万ドルの収益をもたらしました。 ある時点で、Amylyx の時価総額は 10 億ドルを超えていました。ほとんどの場合、FDA は医薬品を承認するために、より多くの証拠 (説得力のあるデータを提供する 2 つの試験) を必要とします。 しかし、病気の深刻さと既存の治療法の適切性を考慮して、ある程度の柔軟性も発揮します。アミリックスは水曜日、将来のALS研究に情報を提供するために、失敗に終わった大規模試験の結果を引き続き研究すると発表した。 同社は別のALS治療薬の開発を続けているが、現在の主要な治療薬候補は、糖尿病を引き起こす遺伝性疾患であるウルフラム症候群に対するものである。 #アミリックス治験失敗を受けてALS治療薬を市場から排除する