国立健康とケアエクセレンス研究所（NICE）は、12歳以上の人のレーバー遺伝性視神経障害（LHON）の視覚障害を治療するために、イデベノン（Raxone、Chiesi Pharmaceuticals）を推奨する最終ドラフトガイダンスを発行しました。
この遺伝的眼状態の根本的な原因をターゲットにするために、イングランドのNHSで使用するための認可された薬をNiceが推奨したのはこれが初めてです。イギリスの約250人の個人が治療の対象となる場合があります。
まれなミトコンドリア障害
Lhonは、網膜細胞が正常に機能するのに十分なエネルギーを生成するのを防ぐ遺伝子変異によって引き起こされるまれなミトコンドリア遺伝障害です。これは、網膜神経節細胞の機能障害につながります。
この状態は通常、中心視の痛みのないぼやけから始まり、数ヶ月以内に二国間失明に進む可能性があります。それは主に男の子と若い男性に影響します。
これまで、標準的なケアは、栄養補助食品、カウンセリング、ライフスタイル管理などの支持手段に限定されていましたが、疾患の基礎となる病態生理に対処するための認可された薬はありませんでした。
薬の仕組み
イデベノンは、エネルギーを生成する細胞の能力を回復すると考えられている合成ショートチェーンベンゾキノンです。これにより、非アクティブな網膜細胞が再び機能し、視力を改善する可能性があります。
いいです おすすめ 主にからの結果に基づいていました ロードス 14歳以上の85人の患者をランダム化して、900 mg/日のイデベノンまたはプラセボを24週間ランダム化しました。
6か月で、イデベノンは、特にベースラインでの眼の視力が異なる患者で、視力の臨床的に意味のある改善をもたらしました。プラセボ群の10％と比較して、治療患者の30％で視覚回復が発生しました。早くも1か月で見られる改善。
安全性と可用性
イデベノンは一般的に忍容性が高く、有害事象はプラセボと同様の速度で発生しました。報告された副作用は通常軽度で、含まれていました 頭痛鼻咽頭炎、咳。
この薬は150 mgの錠剤として利用できます。推奨用量は、食物と1日3回撮影された2錠です。
ケンブリッジ大学の素敵な委員会メンバーであり眼科教授であるパトリック・ユ・ワイマン教授は、この勧告は「Lhonコミュニティにとって大きな救済として来る」と述べた。
この治療は、NHSに割引を提供する患者アクセススキームを備えた機密商業協定を通じて提供されます。 NHSイングランドは、最終的なガイダンスを公開してから3か月以内に治療を利用できるようにします。
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#まれな眼疾患は最初のNHS薬物の推奨事項を取得します
2025-08-08 13:17:00