なぜヨーロッパは新しいアルツハイマー病治療薬を承認しないのか？

「認知症全般、特にアルツハイマー病は、患者と介護者の両方にとって、死亡率だけでなく、罹患率や生活の質の低下という点でも、壊滅的な結果をもたらします。世界中で、アルツハイマー病は、病気による障害を抱えて生きる全年数の12%を占めています。さらに、介護者の約60%も、介護の負担の直接的な結果として、不安やうつ病などの主に精神疾患に苦しんでいます」と彼女はコメントしています。 レイチェル・サンチェス・デル・ヴァレ行動と認知症に関するSEN研究グループのコーディネーター。

診断の改善は確かに優先事項ですが、治療も同様に重要です。現在100以上の新しい化合物が研究されており、20年間新しい開発がなかった後、昨年、米国や 英国、日本、中国、イスラエル患者の脳内に蓄積するアミロイドタンパク質を標的とした薬剤はすでに承認されており、この病状の進行を初期段階で遅らせることができる。

アルツハイマー病の進行を遅らせることを目的としたこれらの新薬には、アデュカヌマブ（アデュヘルム）、レカネマブ（レクエンビ）、ドナネマブなどがある。これらは抗アミロイドと呼ばれる薬剤のクラスに属し、アルツハイマー病の特徴である脳内のアミロイドプラークを減らすことを目的としている。期待が持てるにもかかわらず、これらは大きな論争を巻き起こしている。

不利なリスクと利益のバランス

しかし、スペインにはまだ到着していない。 欧州医薬品庁 欧州医薬品庁（EMA）は、リスクとベネフィットのバランスが不利であると判断し、レカネマブとアデュカヌマブの2つの薬剤を欧州連合で承認しないよう勧告した。

EMAがこれらの薬を承認しなかったため、欧州連合の患者はこれらの薬を受け取ることができなくなった。

アルツハイマー病の治療におけるこの革命は、20年以上も大きな進歩がないままに終わった。これまでは症状の治療を目的とした薬しかなかったが、新世代の薬は病気の進行を遅らせるために病気の原因を初期段階で攻撃することを目的としている。

アデュカヌマブ: 2021年にFDAに承認されたこの薬は、アミロイドレベルでアルツハイマー病を標的とする約20年ぶりの薬でした。しかし、臨床試験の結果が矛盾していたため、承認には懐疑的な見方もありました。アミロイドプラークを減らす効果は示されましたが、プラークの減少と実際の認知機能の改善との相関関係は確立されていませんでした。さらに、この薬は脳の炎症や微小出血などの深刻な副作用を伴うため、安全性に対する懸念が生じています。

レカネマブ: 2023年に米国で承認されるこの薬は、初期段階のアルツハイマー病患者の認知機能低下を遅らせる上で、より一貫した結果を示しています。また、アミロイドプラークにも作用し、研究ではわずかな効果があることが示されていますが、脳の炎症や出血に対する懸念は残っています。

ドナネマブこの薬はまだ研究段階だが、より広範な承認を得る可能性が高く、アミロイドプラークを標的とするレカネマブと同様の作用を示す。他の薬と同様に、脳の腫れや出血のリスクがあり、特に脆弱な集団での使用については倫理的な疑問が生じている。

EMAは現在、イーライリリー社が開発した薬剤ドナネマブを審査中だ。

これらの薬剤をめぐる論争は、そのわずかな臨床的利点と重大な安全リスクとのバランスを取る必要があることに起因しています。さらに、リスクを軽減するための遺伝子検査や画像検査の必要性を含め、医療システムがこれらの治療を安全に実施できるかどうかも、もう 1 つの重要な問題です。

なぜこれらの薬は米国では承認されているのに、ヨーロッパでは承認されていないのでしょうか?

この質問は、アルツハイマー病の患者やその家族のほとんどから尋ねられます。

ヨーロッパにおける医薬品の承認は、いくつかの重要な理由により米国とは異なります。

効果EMA などの欧州規制当局は、臨床効果の評価において通常より厳格です。これらの規制当局は、薬剤がアミロイドプラークなどのバイオマーカーを減少させるだけでなく、患者の認知機能と生活の質を著しく持続的に改善するという強力な証拠を要求することがよくあります。アデュカヌマブなどの薬剤は、アミロイドの減少を示す限られたデータに基づいて米国で承認されましたが、欧州の規制当局は、直接的な臨床的利点に関するより決定的な証拠を求めています。

安全脳の炎症や出血などの重篤な副作用が大きな懸念事項となっている。EMAは、特に高齢者などの脆弱な集団におけるこれらの治療に伴うリスクについて警告を表明している。

より厳格な承認プロセス: ヨーロッパでは、新薬の承認に対してより保守的で厳しいアプローチを取る傾向があり、製造業者はより広範なデータを提供し、ヨーロッパの規制基準を満たすために追加の研究を実施する必要がある。これは、米国で時々使用される迅速承認プロセスとは対照的である。「迅速承認FDAから。

つまり、有効性と安全性に関する懸念と、より厳しい規制プロセスが相まって、これらの薬がまだ米国と同じ割合で欧州で承認されていない理由が説明できるのです。

しかし、アルツハイマー病に苦しむ人々は、この混乱ができるだけ早く解決されることを望んでいます。 ACE財団 (エース・アルツハイマー・センター・バルセロナ) 欧州の規制当局は、アルツハイマー病のこれらの新しい治療法の地位をまもなく決定すると予想されています。

「欧州市民は、この治療法の恩恵を受けることができるかどうかをできるだけ早く知るべきだ。」 感染者やその家族と接触する医師も 「私たちは、長年にわたって得られた知識と蓄積された経験を臨床現場に導入するために適切な戦略を展開する必要があるかどうかをできるだけ早く知りたいのです」と彼らは言う。

また、欧州の医療制度がこれらの治療法を正しく実施できるよう準備することの重要性を強調し、これらの治療法の使用に関する実際のデータを生成するための研究の実施を提案するとともに、欧州がこれらの治療法を利用できない場合、これらの治療法がすでに利用可能である他の地域と比較して欧州市民が不利になる可能性があるという不平等のリスクについて警告している。

治療法はあるのでしょうか？

アルツハイマー病の治療法はまだ遠い。なぜなら、現時点ではニューロンを「復活」させることは不可能だからだ。短期から中期的には、その進行を遅らせることが目標だ。だからこそ、できるだけ早く行動して、障害をできるだけ減らすことが重要なのだ。

それ以外では 抗アミロイド薬TAUタンパク質に対する治療法や遺伝子治療に関する研究は他にもあるため、相談した専門家は皆、この病気の治療の将来については慎重ながらも楽観的だ。