世界

この COPD 治療は手の届かないものなのでしょうか?

エンシフェントリン（オトヴァイレ）は、慢性閉塞性肺疾患（慢性閉塞性肺疾患）は、米国食品医薬品局によって最近承認されたが、COPDの悪化を減らし、患者の生活の質を向上させる可能性があることが示されているが、これらの潜在的な利点は不当に高い年間コストを伴うと、費用対効果分析言う。エンシフェントリンは、ホスホジエステラーゼ 3 (PDE-3) と PDE-4 の両方に対する、クラス初の選択的二重阻害剤であり、気管支拡張作用と非ステロイド性抗炎症作用の両方を 1 つの分子に組み合わせています。この薬剤は、標準的なジェット噴霧器を通じて投与されます。ではフェーズ3 ENHANCE 1および2試験エンシフェントリンでは、プラセボと比較して、投与後0～12時間以内の1秒間の平均努力呼気量（FEV1）を主要評価項目として肺機能が有意に改善しました。さらに、患者は吸入治療によく耐え、エンシフェントリンとプラセボを割り当てられた患者で治療中に発生した有害事象を報告した割合は同程度でした。治療中に発生した最も一般的な有害事象は、鼻咽頭炎、高血圧、そして腰痛、報告された高コスト障壁しかし、ボストンに拠点を置く臨床経済レビュー研究所（アイサー）によると、エンシフェントリンの治療効果は、製造元であるバーノナ・ファーマが設定した年間卸売購入コスト 35,400 ドルによって相殺され、ICER によると、これは推定健康効果価格 7,500 ドルから 12,700 ドルを大幅に上回っています。ICER は、処方薬、その他の治療法、診断テストなどの医療介入について、証拠に基づくレビューを実施する独立した非営利研究機関です。「現在の証拠では、エンシフェントリンをいくつかの現在の吸入療法と併用するとCOPDの悪化が減少することが示されているが、研究されていない吸入療法の組み合わせにどの程度の効果があるかは不確実である」とICERの最高医療責任者であるデビッド・リンド医学博士は声明で述べた。インタビューでリンド氏は、エンシフェントリンの価格が高いため、保険者が、本来は有望な新治療法へのアクセスを制限する可能性があると指摘した。「明らかに、米国の多くの薬は高すぎるが、この薬も高すぎるようだ。このため、個々の患者に継続的な経済的負担が生じ、米国の医療制度全体に問題が生じる。なぜなら、薬に高すぎるお金を払うと、他のことに使えるお金がなくなるからだ。だから、この薬がもたらす利益に比べて、この薬の価格が高すぎるという事実を心配している」と同氏は述べた。以前に報告した通り米国では、COPD 患者の 6 人に 1 人が、薬剤費の高さのために COPD 薬の服用を忘れたり、遅らせたりしている。「彼らが選んだ価格設定は、人々が薬を入手するのに多くの障壁を引き起こし、保険会社が障壁を張ることになると思います。私のようなかかりつけ医は、このような薬の承認を得ようとさえしません。なぜなら、私たちが乗り越えなければならないハードルを考えると、この薬を手に入れる人の数は減るからです」とリンド氏は述べた。彼は、卸売りの調達コストが下がれば、販売量が増え、製薬会社はコストが高く販売量が少ないオプションと同等の利益を得ることができると指摘した。良い薬だが値段が高いICER の独立評価委員会は、「維持療法単独と比較して、維持療法にエンシフェントリンを追加した場合の純粋な健康上の利益を実証するには、現在の証拠が十分である」と判断しました。しかしICERは、アクセスと手頃な価格に関する警告も発し、「新しいサービスに関連する医療費の増加額は、他の必要なサービスを置き換えることなく、医療制度が短期的に吸収することが難しい可能性があることを関係者と政策立案者に知らせる」ことを提案した。ICERは、支払者が禁煙治療を保険対象に含めるべきであり、製薬会社が「価格を患者中心の治療価値に合わせることで、すべての患者にとって手頃な価格とアクセスの良さを促進する価格を設定する」ことを推奨している。「これはかなり良い薬のようです」とリンド氏は言う。「かなり安全そうですし、特に頻繁に症状が悪化する患者には、既存の治療法が限界に達した後、あるいはそれより早い段階で、この薬が適していると思います。そして、患者と医療従事者が実際に利用できる程度まで価格が下がれば、人々はこれを潜在的な治療法として真剣に検討するべきです。」薬はまだ入手できない？しかし、医療従事者はまだこの新薬を評価する経験がありません。「まだ処方できていません」と、コロラドスプリングス肺専門医の高度実践医療従事者および臨床サービス担当ディレクターであり、肺高度実践医療従事者協会の会長兼創設者でもあるコリン・ヤング氏（MSN、FNP-C、FCCP）は言います。彼女は、「2024年第3四半期に一部の専門薬局に発売される予定でした。しかし、私たちが電話した薬局はすべてこの薬を持っておらず、誰が持っているかは誰も知りません。私のエリアには担当者が派遣されていないので、私たちにも連絡先がありません」と語りました。ヴェローナ・ファーマは、エンシフェントリンが「認定された専門薬局の独占ネットワークを通じて」2024年第3四半期に入手可能になると予想していると述べた。…

執筆 nipponese 更新 2024年8月15日

1723718600
2024-08-15 10:34:55

エンシフェントリン（オトヴァイレ）は、慢性閉塞性肺疾患（慢性閉塞性肺疾患）は、米国食品医薬品局によって最近承認されたが、COPDの悪化を減らし、患者の生活の質を向上させる可能性があることが示されているが、これらの潜在的な利点は不当に高い年間コストを伴うと、費用対効果分析言う。

エンシフェントリンは、ホスホジエステラーゼ 3 (PDE-3) と PDE-4 の両方に対する、クラス初の選択的二重阻害剤であり、気管支拡張作用と非ステロイド性抗炎症作用の両方を 1 つの分子に組み合わせています。この薬剤は、標準的なジェット噴霧器を通じて投与されます。

ではフェーズ3 ENHANCE 1および2試験エンシフェントリンでは、プラセボと比較して、投与後0～12時間以内の1秒間の平均努力呼気量（FEV1）を主要評価項目として肺機能が有意に改善しました。さらに、患者は吸入治療によく耐え、エンシフェントリンとプラセボを割り当てられた患者で治療中に発生した有害事象を報告した割合は同程度でした。治療中に発生した最も一般的な有害事象は、鼻咽頭炎、高血圧、そして腰痛、報告された

高コスト障壁

しかし、ボストンに拠点を置く臨床経済レビュー研究所（アイサー）によると、エンシフェントリンの治療効果は、製造元であるバーノナ・ファーマが設定した年間卸売購入コスト 35,400 ドルによって相殺され、ICER によると、これは推定健康効果価格 7,500 ドルから 12,700 ドルを大幅に上回っています。ICER は、処方薬、その他の治療法、診断テストなどの医療介入について、証拠に基づくレビューを実施する独立した非営利研究機関です。

「現在の証拠では、エンシフェントリンをいくつかの現在の吸入療法と併用するとCOPDの悪化が減少することが示されているが、研究されていない吸入療法の組み合わせにどの程度の効果があるかは不確実である」とICERの最高医療責任者であるデビッド・リンド医学博士は声明で述べた。

インタビューでリンド氏は、エンシフェントリンの価格が高いため、保険者が、本来は有望な新治療法へのアクセスを制限する可能性があると指摘した。「明らかに、米国の多くの薬は高すぎるが、この薬も高すぎるようだ。このため、個々の患者に継続的な経済的負担が生じ、米国の医療制度全体に問題が生じる。なぜなら、薬に高すぎるお金を払うと、他のことに使えるお金がなくなるからだ。だから、この薬がもたらす利益に比べて、この薬の価格が高すぎるという事実を心配している」と同氏は述べた。

以前に報告した通り米国では、COPD 患者の 6 人に 1 人が、薬剤費の高さのために COPD 薬の服用を忘れたり、遅らせたりしている。「彼らが選んだ価格設定は、人々が薬を入手するのに多くの障壁を引き起こし、保険会社が障壁を張ることになると思います。私のようなかかりつけ医は、このような薬の承認を得ようとさえしません。なぜなら、私たちが乗り越えなければならないハードルを考えると、この薬を手に入れる人の数は減るからです」とリンド氏は述べた。彼は、卸売りの調達コストが下がれば、販売量が増え、製薬会社はコストが高く販売量が少ないオプションと同等の利益を得ることができると指摘した。

良い薬だが値段が高い

ICER の独立評価委員会は、「維持療法単独と比較して、維持療法にエンシフェントリンを追加した場合の純粋な健康上の利益を実証するには、現在の証拠が十分である」と判断しました。

しかしICERは、アクセスと手頃な価格に関する警告も発し、「新しいサービスに関連する医療費の増加額は、他の必要なサービスを置き換えることなく、医療制度が短期的に吸収することが難しい可能性があることを関係者と政策立案者に知らせる」ことを提案した。ICERは、支払者が禁煙治療を保険対象に含めるべきであり、製薬会社が「価格を患者中心の治療価値に合わせることで、すべての患者にとって手頃な価格とアクセスの良さを促進する価格を設定する」ことを推奨している。

「これはかなり良い薬のようです」とリンド氏は言う。「かなり安全そうですし、特に頻繁に症状が悪化する患者には、既存の治療法が限界に達した後、あるいはそれより早い段階で、この薬が適していると思います。そして、患者と医療従事者が実際に利用できる程度まで価格が下がれば、人々はこれを潜在的な治療法として真剣に検討するべきです。」

薬はまだ入手できない？

しかし、医療従事者はまだこの新薬を評価する経験がありません。「まだ処方できていません」と、コロラドスプリングス肺専門医の高度実践医療従事者および臨床サービス担当ディレクターであり、肺高度実践医療従事者協会の会長兼創設者でもあるコリン・ヤング氏（MSN、FNP-C、FCCP）は言います。彼女は、「2024年第3四半期に一部の専門薬局に発売される予定でした。しかし、私たちが電話した薬局はすべてこの薬を持っておらず、誰が持っているかは誰も知りません。私のエリアには担当者が派遣されていないので、私たちにも連絡先がありません」と語りました。

ヴェローナ・ファーマは、エンシフェントリンが「認定された専門薬局の独占ネットワークを通じて」2024年第3四半期に入手可能になると予想していると述べた。

ICER報告書の資金は非営利財団から提供された。健康保険会社、薬局給付管理会社、ライフサイエンス企業からの資金提供はなかった。リンドはエンシフェントリンやヴェローナファーマに関連する開示を行っていなかった。ヤングは胸 医師編集委員会。