1759073665
2025-09-26 06:15:00
ゲンティントン病について話している。これはまれな遺伝性脳疾患であり、その症状は毎年進行します。これは、ハンティンティン属のDNA繰り返しの過剰な繰り返しによって引き起こされます。これは、脳をゆっくりと中毒する欠陥のあるタンパク質の生成につながります。科学者 見つけたその単一の遺伝的治療は、病気の進行を大幅に遅らせることができます。
ゲンティントン病は、協調と忘却の軽度の喪失から始まります。その後、この病気の担体は、手足の不本意な動き、鋭い気分変動、および記憶と思考の徐々に悪化します。現在、この病気の根本原因を排除する治療方法はありません。この突然変異を遺伝した人は、症状を緩和する薬物を服用するためだけに残っていました。
現在、遺伝子療法に特化したアムステルダムの医師は、ゲンティントン病の初期段階と診断された29人の参加を伴う研究を実施しました。彼らは、高用量の治療薬を脳に直接導入しました。その結果、いくつかの臨床指標でプラスの効果が見つかりました:たとえば、患者では、毒性タンパク質のレベルが低下しました。研究者によると、3年以上にわたって、病気の進行は対照群の参加者と比較して75%減速しています。
科学者は、この研究は、まれな遺伝性脳疾患のコースを変える可能性のある歴史の最初の治療への道を開くと言います。オハイオ大学のヴェクスナー医療センターの神経科医のサンドラ・コスティクは、遺伝子治療が病気の発症を遅らせ、ゲンティントン病の人々に何年もの独立した生活の数年を与えることができると考えています
何か話すことがありますか?私たちに書いてください Telegram-bot。これは匿名で高速です
#この致命的な病気は遺伝的治療を使用して減速しました