UniQureとModernaの承認に関するFDAの取り消しは投資家を不安にさせる

米国食品医薬品局による最近の一連の拒否を受けて、投資家は治療困難な疾患に対する複数の実験薬の運命に懸念を抱いている。

RTWインベストメンツによると、FDAは過去1年間に少なくとも8種類の医薬品の申請を拒否または差し止めた。 ハンチントン病の遺伝子治療 から ユニキュア、ハンター症候群の遺伝子治療 リジェンクスビオ 血液疾患の治療薬 ディスクメディスン。代理店は当初審査を拒否した モダンなのインフルエンザ予防接種 進路を逆転する前に。

いずれの場合も、FDAは企業が申請を裏付けるために使用していた証拠を問題視した。一部の研究では、薬をプラセボと比較してテストしませんでした。一部の企業は、薬の有効性を直接測定せず、代わりにバイオマーカーなどの他の要素に依存して、治療がどの程度効果があるかを予測しました。

そしていずれの場合も、企業はFDAが以前の指針を撤回したと非難している。このため投資家らは、FDAの予測不可能性がさらに高まることで、治療困難な疾患に対する他の治療法の将来が危うくなる可能性があると警戒している。

ＲＢＣキャピタル・マーケッツのアナリスト、ルカ・イッシ氏は「投資家や主要な関係者がＦＤＡに期待しているのは一貫性だが、現時点ではそれが欠けているように感じられる」と述べた。

近年、FDAは、ゴールドスタンダードのランダム化二重盲検プラセボ対照試験よりも厳密性の低い研究で有望性が示された希少疾患の治療薬を受け入れる用意があるようだ。それは、時間が経つと歩行や会話などの機能が失われ、場合によっては死に至る可能性がある状態にある患者に対して、より迅速な治療を提供できるようにすることを意味しました。また、この政策は患者に誤った希望をもたらすとして批評家からも論争を巻き起こした。

FDAの最近の決定により、投資家はパイプライン中の他の医薬品に対するFDAの基準が変更されたのではないかと疑問を抱いている。 UniQureの場合、FDAは同社に対し、その治療法をプラセボと直接比較する新たな研究を実施するよう要請した。ユニキュア社は、これはユニキュア社の治療法をハンチントン病患者の外部データベースと比較した治験データをもとに承認を求めることができるという当局の過去のガイダンスに矛盾すると述べた。

匿名を条件にCNBCに自由に語ったある元FDA職員は、企業はあることを言われ、その後別のことを経験していると述べているため、これは最悪の種類の規制上の不確実性であると述べた。

FDAの広報担当者は声明で、「規制上の不確実性はない」と述べ、FDAは「証拠に基づいて決定を下しているが、結果について保証はしていない」と付け加えた。広報担当者は、FDAは「厳格で独立した審査を行っており、押しつけの承認を行っているわけではない」と述べた。

アナリストらは他にも注目している企業をいくつか挙げている。 ダイン・セラピューティクス、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬を開発中です。 タイシャ遺伝子治療、レット症候群の遺伝子治療を開発しています。 波動生命科学、肝臓疾患の治療に取り組んでいます。そして レクシオ・セラピューティクス、フリードライヒ運動失調症の遺伝子治療を開発しています。これらの企業の株価は今年すべて下落している。

ダインの広報担当者は、同社は過去18カ月間、一貫した審査担当者らと積極的で協力的な対話を頻繁に続けており、臨床結果の強さ、試験設計の厳格さ、FDAとの継続的な関与に基づいて開発戦略と今後の方向性に自信を持っていると述べた。タイシャ、ウェーブ、レクシオはコメントを控えた。

Stifel のアナリスト、ポール・マティス氏が追跡している差し迫った決定の 1 つは、 デナリ セラピューティクス ハンター症候群は、難聴や関節の問題などの身体的欠陥、さらには認知の問題を引き起こす稀な病気です。 同社の早期承認申請は、無作為化されていない試験と、この薬が症状に関連するバイオマーカーのレベルを低下させることを示すデータに基づいている。

マティス氏にとって、このデータセットは UniQure のデータセットよりも議論が難しく、使用されているテクノロジーには大きなリスクはありません。

「だから、彼らがそれを承認しないとしても、私にはわかりません」とマティス氏は語った。 「つまり、希少疾患の規制基準にはかなり大きな変化があったとすでに考えていますが、もしデナリが承認されなかったら、私が会社にいたとしたら、『本当に自信を持って非盲検試験を実施できるのか』と自分に言い聞かせるほどです。」

デナリ・セラピューティクスの最高経営責任者（CEO）ライアン・ワッツ氏はCNBCへの声明で、同社はFDAと建設的な協議を続けており、提出したデータパッケージの強度に自信を持っていると述べた。 FDAは申請の審査を3カ月遅らせ、現在は4月5日までに決定を下す予定だ。

ＲＢＣキャピタル・マーケッツのイッシー氏によると、一部の投資家はマーティ・マカリー長官らＦＤＡ指導者が公に約束している柔軟性とＦＤＡが下した最近の決定との間に矛盾を感じているという。このため、当局が受け入れるデータの柔軟性にある程度の柔軟性を持たせて市場へ参入する企業の成功の可能性を軽視する向きもある、とシュティフェルのマティス氏は述べた。

MPM BioImpact のマネージング パートナーであるクリスティアナ バードン氏は、データが単純明快な企業にとって、道は明らかだと述べています。彼女にとっての疑問は、満たされていないニーズが膨大な疾患に対して、できるだけ迅速に医薬品を患者に提供するプロセスをFDAがどの程度加速すべきかということだ。

あるFDA高官は、 記者に話す 同氏は木曜日、匿名で自由に発言できることを条件に、有効性を予測する可能性が合理的に高いバイオマーカーは早期承認が可能であり、今後も承認される可能性があり、非ランダム化データは完全な承認を得ることができるという立場をFDAは変えていないと述べた。この関係者にとって、ハードルは明らかだ。

「アルツハイマー病やハンチントン病の治療薬を作り、重篤な病気の人を受け入れてその治療を施すと、彼らはすぐに劇的に良くなり始める」と当局者は語った。 「アルツハイマー病の人を老人ホームに入院させてからそこから出てきたり、あるいは末期ハンチントン病の人を突然ハンチントン病の症状がなくなった場合、患者が2人か3人であれば規制当局の完全な承認が得られるでしょう。

同関係者は、「症状が不均一である場合、信じる意志が強い場合、治療法が侵襲的または潜在的に有害である場合、効果量の検出が難しい場合、そして自分自身をだましている可能性が高い場合にのみ、ランダム化されたデータを求める」と付け加えた。