健康

UMCでの遺伝子治療後、患者は遺伝性疾患に悩まされなくなりました

アムステルダムUMCでの遺伝子治療などのおかげで、腫れの病気に苦しむ患者10人がほぼすべての症状から回復した。 これは、患者が参加できる治験を立ち上げていた病院にとって画期的な出来事だ。患者は全員血管浮腫を患っていた。 これは、DNA のエラーにより体のどこかに腫れが生じる遺伝性の病気です。 このような腫れは喉にも発生する可能性があり、患者は窒息や死亡の危険にさらされます。 UMC とオークランド大学とケンブリッジ大学での研究の結果、この病気には薬剤を使わない優れた治療法があることが判明しました。 タンパク質の減少 10人の患者（うち2人はUMCで治療を受けた）は、CRISPR-Cas-9点滴による2～4時間の1回限りの治療を受けた。 現在の研究では、この治療により腫れの原因となるタンパク質（カリクレイン）が 95% 減少することが示されています。 治療から 6 か月後、治療以来薬を一切使用していなかったにもかかわらず、参加した患者は全員、病気になっていないように見えました。 UMCの内科医ダニー・コーン氏は、「この治療法により、病気を完全にコントロールできるようにしたいと考えています」と話す。 「6か月経った今でも、患者たちは、残りの生涯にわたって服用し続けなければならないはずの薬を服用していません。」 その他の条件 同病院によると、1回の治療で腫れを永久に解決できるようだという。 「さらに、この結果は、他の遺伝性疾患を持つ患者に対する同様の治療法の開発に大きな可能性を秘めています」とコーン氏は言う。 長期的な影響を判断するため、患者は今後15年間にわたって綿密に監視される予定だ。 UMC によると、この治療法ではこれまでのところ重篤な、または長引く副作用は発生していません。 #UMCでの遺伝子治療後患者は遺伝性疾患に悩まされなくなりました