UCLスピンアウト会社であるAutolus Therapeuticsは、攻撃的な血液がんの成人を治療するために開発された次世代のCAR T細胞療法のために、英国医薬品およびヘルスケア製品規制機関（MHRA）から許可を受けています。
Obecabtagene Autoleucel（OBE-Cel）と名付けられ、Aucatzyl®として販売されている個別化療法は、再発または耐衝撃性のB細胞前駆体急性リンパ芽球性白血病（R/R B-ALL）を伴う成人患者（18歳以上）を対象としています。
これは、Biopharmaceutical Companyの最初のMHRA許可であり、この薬が英国で販売されることが許可されていることを意味します。ライセンスは、昨年11月に米国食品医薬品局（FDA）が下した同等の決定に従います。
Autolus Therapeuticsは、UCL Cancer Instituteに拠点を置くMartin Pule博士によって設立され、UCLの商業化会社であるUCL Business（UCLB）の支援を受けて2014年にスピンアウトされました。
それ以来、10億ドル以上を調達し、このほとんどは英国に投資され、最先端の製造施設であるStevenageの核の開発が含まれ、450人を雇用しています。
UCL BusinessのCEOであるAnne Lane博士は次のようにコメントしています。
「学者を支援して、学者が研究室から市場に偉大な研究を行うことは、人生を変える影響、雇用、成長、内向きの投資を生み出すことで、私たち全員に利益をもたらすことを示しています。また、大学のイノベーションが世界をリードするライフサイエンスエコシステムを促進し、患者の将来の経済成長を促進する方法の明確な実証でもあります。」
Autolusと協力して、UCLBはCAR-T OBE-CELテクノロジーのIPを保護し、投資を引き付けて、ビジネスが臨床試験を通じてAucatzyl®を採用できるようにしました。
Autolusの最高経営責任者であるChristian Itin博士は次のように述べています。「勢いを継続して、このMHRAライセンスはAutolusにとって重要なマイルストーンです。英国に拠点を置く科学的専門知識、運営、製造業は、当社にとって重要な成果です。」
米国とEUで毎年約8,400の新しい症例が診断されています。これらのうち、3,000人以上が再発するか、標準的な治療に反応しないかのいずれかです。 R/R ALLの成人患者の場合、予後は不十分で、全生存期間の中央値は8か月です。
OBE-CELは、R/R B-ALLの成人患者を対象としたマルチセンターAutolus Felix臨床試験の結果に基づいてMHRAによって承認されました。 ニューイングランドジャーナルオブメディシン 2024年11月、94人の患者の重要なコホートでは、77％が全体的な完全寛解を達成し、治療に応じて癌のすべての兆候の除去を表しています。
フェリックス研究の主任研究者であり、UCLがん研究所の血液学の准教授であるクレア・ロディ博士は、次のように述べています。
ロディ博士は次のように付け加えました。「私たちは今、薬の評価を完了して、NHSの適格な患者のオプションになる可能性があることを楽しみにしています。」
UCL Cancer InstituteのMartin Pule博士であり、Autolusの最高科学責任者兼創設者は次のように述べています。
Aucatzylは、StevenageにあるAutolusの商業製造サイトで製造され、世界中で治療を供給します。
Autolusは、2024年に国立衛生研究所（NICE）による評価のためにOBE-CEL/Aucatzyl®を提出し、NICEとNHSと協力して、イギリスの患者のアクセスを潜在的に達成しています。 NICEは、専門家や患者との証拠のレビューと相談の厳密なプロセスに基づいて、薬、治療、および技術の臨床的および費用対効果に関するイギリスのNHSにガイダンスを提供します。
成人R/ R B-AllのOBE-CEL/Aucatzyl®のマーケティング承認申請は、EUの規制当局ともレビュー中であり、2024年3月に欧州医薬品機関（EMA）に提出されました。
車T細胞療法とは何ですか？
CAR T細胞療法には、患者自身の白血球（T細胞、感染との闘いの原因となるT細胞）を収集し、癌細胞を求めて「戦う」ために「それらを再プログラミング」し、注入を介して患者に戻すことが含まれます。
Felix試験では、患者は、Obecabtagene AutoleucelまたはOBE-Celと呼ばれる新しいタイプの車で遺伝的にT細胞を修飾しました。
この治療は、免疫T細胞をプログラムして、表面にCD19キメラ抗原受容体（CAR）と呼ばれる人工タンパク質を作り、癌細胞を特異的に認識するように指示します。
OBE-CELは、「第一世代」の車T細胞療法に関連する2つの一般的な制約を克服するように設計されています。
1つの問題は、免疫系が過剰に活性化され、「サイトカイン放出症候群」と呼ばれる毒性反応を引き起こすことでした。もう1つの問題は、T細胞が患者の体に持続することができなかったことでした。
OBE-CEL/Aucatzyl®の開発
OBE-CELは、UCL Cancer InstituteのMartin Pule博士と科学者によって設計されました。 UCL Great Ormond Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospitalで、UCLHの臨床医からの追加サポートを受けています。 Pule博士は、UCL Car-T Cellプログラムをリードしています。これは、国立保健療法研究所UCLH生物医学研究センター（BRC）によってサポートされています。
OBE-CELの製造は、Royal Free Hospital、Gene＆Tissue Therapeuticsセンターで開発されました。成人B-ALLの臨床開発は、UCLとUCLHが率いるALLCAR19臨床研究に基づいて構築され、NIHRからの助成金資金によってサポートされています。
UCLH BRCのディレクターであるカールペッグス教授は次のように述べています。「学術研究所から業界主導の規制承認まで、命を救う可能性のある療法の進行を見るのは素晴らしいことでした。私は特に、英国内でCar-T療法を前進させたマーティン・プールにとっては、過去の予告標準時で承認されています。うまくいけば、この療法をNHS内の標準的なケアとして提供することを願っています。」
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「生物医学研究者は現代の研究室で実験を実施している」、 クレジット：ISTOCKのGorodenkoff
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