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TGAは、新しいアルツハイマー病薬を承認します – ニュース

それで、ドナネマブとは何ですか、そして誰がオーストラリアでそれにアクセスできるでしょうか？ドナネマブはどのように機能しますか？認知症には100を超える異なる原因がありますが、アルツハイマー病だけではこれらの約70％を占めているため、最も一般的な認知症です。この疾患は、2つの異常なタンパク質、アミロイドとタウの脳の蓄積によって引き起こされると考えられています。 1つ目は特に重要であると考えられており、アミロイドがアルツハイマー病の重要な原因であることを示唆する「アミロイド仮説」は長年にわたって研究を促進してきました。ドナネマブは「モノクローナル抗体」治療です。抗体は、免疫系が生成するタンパク質であり、体内または標的の有害な外国の「侵略者」に結合します。モノクローナル抗体には1つの特定の標的があります。ドナネマブの場合、それはアミロイドタンパク質です。ドナネマブは、脳内のアミロイドタンパク質堆積物（プラーク）に結合し、私たちの体がそれらを除去できるようにします。ドナネマブは、静脈内注入を介して毎月与えられます。証拠は何と言っていますか？オーストラリアのドナネマブの承認は、2023年に出版された1736人が関与する臨床試験の結果としてもたらされました。この試験により、ドナネマブは、アルツハイマー病の病理の兆候を伴う初期のアルツハイマー病または軽度の認知障害のいずれかを患っていた患者のグループで、疾患の進行を大幅に遅らせたことが示されました。試験に入る前に、すべての患者は、PETスキャンを介して検出されたアミロイドタンパク質の存在がありました。参加者は無作為化され、半分はドナネマブを受け取り、残りの半分は18か月以上プラセボを受け取りました。活性薬を投与された人にとって、彼らのアルツハイマー病は、プラセボを投与された人と比較して18か月で35％ゆっくりと進行しました。研究者は、認知と機能を測定する統合されたアルツハイマー病評価尺度を使用してこれを確認しました。ドナネマブを受けた人は、脳内のアミロイドのレベルの大幅な減少を示しました（PETスキャンで測定）。大多数は、裁判の終わりまでに、アルツハイマー病の存在を通常示すしきい値を下回っていると考えられていました。とはいえ、この研究の患者は認知や機能の点で改善しませんでした。彼らは、治療されていない人よりもかなり遅い速度であるにもかかわらず、衰退し続けました。実際の臨床的意義は議論のトピックでした。一部の専門家は、患者に対するこの結果の意味が潜在的なリスクに見合う価値があるかどうかを疑問視しています。脳組織におけるアミロイドプラークの蓄積は、アルツハイマー病の特徴です。画像：AAP 薬は安全ですか？薬物を受けた試験参加者の約24％が脳の腫れを経験しました。 APOE4と呼ばれる遺伝子の2つのコピーを所有している人では、レートは40.6％に上昇しました。これらのリスクには、薬物が投与されている間、MRIスキャンによる定期的な監視が必要です。ドナネマブを受けた人の約26.8％は、プラセボを服用している人の12.5％と比較して、脳に小さな出血を経験しました（微量出血）。コストは障壁ですレポートによると、ドナネマブはオーストラリアで毎年40,000〜80,000ドルの費用がかかる可能性があることが示されています。これは、それから利益を得るかもしれない多くの人の手の届かないところにそれを置きます。 Donanemabの製造業者であるEli Lillyは、おそらく数か月以内に決定が保留されているため、医薬品の福利厚生制度にこの薬をリストすることを申請しました。これにより、この薬は患者にとって実質的に手頃な価格になりますが、納税者にとって大きなコストを表します。薬のコストは、その安全性と有効性（医師の訪問、MRI、PETスキャンなど）を確保するために必要な監視に関連するコストに追加されます。誰がそれにアクセスできるでしょうか？この薬は、初期のアルツハイマー病型認知症の人々にとってのみ有益であるため、アルツハイマー病のすべての人がそれにアクセスできるわけではありません。裁判に参加するためにスクリーニングされた人のほぼ80％は、進行するのに適していないことが判明しました。 TGAの承認の条件は、潜在的な患者が最初に脳内に特定のレベルのアミロイドタンパク質を持っていることが判明する必要があることを指定します。これは、PETスキャンまたは脊髄液の腰椎穿刺サンプリングのいずれかによって確認されます。また、APOE4遺伝子の2つのコピーを持つ患者は、薬物を投与するのに不適切であると判断されています。 TGAは、このグループのリスク/利益プロファイルを不利であると判断しました。この遺伝的プロファイルは、一般集団の2％のみを占めていますが、アルツハイマー病患者の15％を占めています。診断と抑制の期待の改善 40万人以上のオーストラリア人が認知症を患っていると推定されています。しかし、認知症の人の13％のみが、現在症状を発症してから1年以内に診断を受けています。非常に早い病気のある人は、この治療から最も恩恵を受けるために、認知症の診断サービスを大幅に拡大する必要があります。最後に、この薬が合理的に達成できることについて期待する必要があります。これは治療法ではないことに注意することが重要です。 Steve MacFarlane、認知症サポートオーストラリアの臨床サービス責任者、およびモナッシュ大学精神医学准教授 #TGAは新しいアルツハイマー病薬を承認します #ニュース

執筆 nipponese 更新 2025年5月26日

それで、ドナネマブとは何ですか、そして誰がオーストラリアでそれにアクセスできるでしょうか？

ドナネマブはどのように機能しますか？

認知症には100を超える異なる原因がありますが、アルツハイマー病だけではこれらの約70％を占めているため、最も一般的な認知症です。

この疾患は、2つの異常なタンパク質、アミロイドとタウの脳の蓄積によって引き起こされると考えられています。 1つ目は特に重要であると考えられており、アミロイドがアルツハイマー病の重要な原因であることを示唆する「アミロイド仮説」は長年にわたって研究を促進してきました。

ドナネマブは「モノクローナル抗体」治療です。抗体は、免疫系が生成するタンパク質であり、体内または標的の有害な外国の「侵略者」に結合します。モノクローナル抗体には1つの特定の標的があります。ドナネマブの場合、それはアミロイドタンパク質です。ドナネマブは、脳内のアミロイドタンパク質堆積物（プラーク）に結合し、私たちの体がそれらを除去できるようにします。

ドナネマブは、静脈内注入を介して毎月与えられます。

証拠は何と言っていますか？

オーストラリアのドナネマブの承認は、2023年に出版された1736人が関与する臨床試験の結果としてもたらされました。

この試験により、ドナネマブは、アルツハイマー病の病理の兆候を伴う初期のアルツハイマー病または軽度の認知障害のいずれかを患っていた患者のグループで、疾患の進行を大幅に遅らせたことが示されました。試験に入る前に、すべての患者は、PETスキャンを介して検出されたアミロイドタンパク質の存在がありました。

参加者は無作為化され、半分はドナネマブを受け取り、残りの半分は18か月以上プラセボを受け取りました。

活性薬を投与された人にとって、彼らのアルツハイマー病は、プラセボを投与された人と比較して18か月で35％ゆっくりと進行しました。研究者は、認知と機能を測定する統合されたアルツハイマー病評価尺度を使用してこれを確認しました。

ドナネマブを受けた人は、脳内のアミロイドのレベルの大幅な減少を示しました（PETスキャンで測定）。大多数は、裁判の終わりまでに、アルツハイマー病の存在を通常示すしきい値を下回っていると考えられていました。

とはいえ、この研究の患者は認知や機能の点で改善しませんでした。彼らは、治療されていない人よりもかなり遅い速度であるにもかかわらず、衰退し続けました。

実際の臨床的意義は議論のトピックでした。一部の専門家は、患者に対するこの結果の意味が潜在的なリスクに見合う価値があるかどうかを疑問視しています。

脳組織におけるアミロイドプラークの蓄積は、アルツハイマー病の特徴です。画像：AAP

薬は安全ですか？

薬物を受けた試験参加者の約24％が脳の腫れを経験しました。 APOE4と呼ばれる遺伝子の2つのコピーを所有している人では、レートは40.6％に上昇しました。

これらのリスクには、薬物が投与されている間、MRIスキャンによる定期的な監視が必要です。

ドナネマブを受けた人の約26.8％は、プラセボを服用している人の12.5％と比較して、脳に小さな出血を経験しました（微量出血）。

コストは障壁です

レポートによると、ドナネマブはオーストラリアで毎年40,000〜80,000ドルの費用がかかる可能性があることが示されています。これは、それから利益を得るかもしれない多くの人の手の届かないところにそれを置きます。

Donanemabの製造業者であるEli Lillyは、おそらく数か月以内に決定が保留されているため、医薬品の福利厚生制度にこの薬をリストすることを申請しました。これにより、この薬は患者にとって実質的に手頃な価格になりますが、納税者にとって大きなコストを表します。

薬のコストは、その安全性と有効性（医師の訪問、MRI、PETスキャンなど）を確保するために必要な監視に関連するコストに追加されます。

誰がそれにアクセスできるでしょうか？

この薬は、初期のアルツハイマー病型認知症の人々にとってのみ有益であるため、アルツハイマー病のすべての人がそれにアクセスできるわけではありません。

裁判に参加するためにスクリーニングされた人のほぼ80％は、進行するのに適していないことが判明しました。

TGAの承認の条件は、潜在的な患者が最初に脳内に特定のレベルのアミロイドタンパク質を持っていることが判明する必要があることを指定します。これは、PETスキャンまたは脊髄液の腰椎穿刺サンプリングのいずれかによって確認されます。

また、APOE4遺伝子の2つのコピーを持つ患者は、薬物を投与するのに不適切であると判断されています。 TGAは、このグループのリスク/利益プロファイルを不利であると判断しました。この遺伝的プロファイルは、一般集団の2％のみを占めていますが、アルツハイマー病患者の15％を占めています。

診断と抑制の期待の改善

40万人以上のオーストラリア人が認知症を患っていると推定されています。しかし、認知症の人の13％のみが、現在症状を発症してから1年以内に診断を受けています。

非常に早い病気のある人は、この治療から最も恩恵を受けるために、認知症の診断サービスを大幅に拡大する必要があります。

最後に、この薬が合理的に達成できることについて期待する必要があります。これは治療法ではないことに注意することが重要です。

Steve MacFarlane、認知症サポートオーストラリアの臨床サービス責任者、およびモナッシュ大学精神医学准教授

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