CNBC Cures はどのようにして希少疾患の話を全国の視聴者に届けているのか
1774216727 2026-03-20 10:10:00 去年の夏、妹のベッキーが私にアイデアを持ちかけました。 彼女は、CNBC で希少疾患とともに生きる 3,000 万人のアメリカ人にスポットライトを当てるプラットフォームを構築するのに私に協力してほしいと考えていました。 ベッキーは、そうすることで、医療界から見落とされがちな、私たちのほとんどが聞いたこともない病気に苦しむ何百万人もの人々に声を届けることになればと願った。 彼女のビジョンは、 それ コミュニティーは、希少疾患擁護団体がすでに行っている素晴らしい取り組みと人々を結びつけるスペースであり、CNBC のユニークな視聴者、つまり希少疾患の患者とその家族に変化をもたらす力と影響力を持つ視聴者にもリーチすることで、それをさらに発展させていくスペースです。 私はその挑戦に怖気づいた。それは、立ち上げの期限に間に合うようにするために必要な作業量がわかっていたからだけではなく、それをうまくやり遂げるには、ある程度の共感と責任感が必要であるとわかっていたからでもあります。私にその任務を遂行できるかどうかわかりませんでした。 ありがたいことに、ベッキーと私は一人ではありませんでした。 数十人の同僚がCNBC Curesの支持に結集しました。彼らは自分の時間と才能を、それに関わるすべての人にインスピレーションを与える何かに捧げました。 そして彼らの努力のおかげで、CNBC Cures は初期の段階である程度の成功を収めました。 1 月 8 日の放送開始以来、希少疾患コミュニティに焦点を当てた 12 件を超える記事が放送されてきました。 20,000 人を超える購読者が登録しています CNBC キュアーズ ニュースレター、これはネットワークがこれまでに開始したニュースレターの中で最も急速に成長しているニュースレターの1つです。 何千人ものリスナーが次のエピソードをストリーミングしてきました。 ベッキー・クイックとの道、ベッキーが希少疾患とともに生きる人々の個人的で感情的なストーリーを共有するCuresポッドキャストシリーズを立ち上げました。 ソーシャル メディアでも注目を集めており、Cure のビデオは Facebook、TikTok、Instagram、LinkedIn で合わせて 100 万回再生されました。 初の年次CNBCキュアーズサミット、ウォーレン・バフェット氏と握手するライブイベント ブーマー・エシアソン リジェネロン CEO レナード・シュライファー、登録開始後すぐに完売しました。また、イベントの無料ライブストリームの視聴回数は 8,000 回を超えました。 木曜日には、1時間のドキュメンタリー「CNBC Cures: Defying Rare Medicine」を放送しました。この特別番組では、ベッキーがアンカーデスクの後ろから出てきて、家族のプライベートを共有しました 稀な病気との戦い、そして娘のケイリーのSYNGAP-1診断についてオープンにしました。ベッキーは、自身のストーリーや同様のストーリーを通じて、画期的な科学の進歩と、資金、アクセス、サポートにおける根強いギャップの間で板挟みになっている患者たちの厳しい現実を明らかにした。 私たちは Cures […]
米国のバイオテクノロジーが中国よりも先を行くことが希少疾患患者を助ける可能性がある：専門家
1768748514 2026-01-16 14:58:00 中国のバイオテクノロジー部門の成長は驚異的です。中国政府は業界に資金を注入し、研究活動を支援し、国内での研究室やインキュベーターの新たな波の立ち上げを支援している。これは米国のバイオテクノロジー業界にとって問題であり、治療法を待っている希少疾患患者にも影響を与える。 バイオテクノロジー分野における中国の影響力拡大に反対する専門家の中には、ロビー団体「バイオテクノロジー革新機構」（BIO）の最高経営責任者（CEO）ジョン・クロウリー氏もいる。 クロウリーは、希少疾患コミュニティにおけるロックスターのような存在です。彼の物語は信じられないほど感動的です。 クロウリーと妻は、彼の2人の幼い子供が致命的な遺伝性疾患であるポンペ病に罹患していると告げられたとき、クロウリーは治療法を見つけるためにマーケティングの仕事を辞めた。彼はポンペに取り組んでいた研究者と提携して会社を設立し、最終的には彼の子供たちと他の何千人もの命を救う治療法を開発しました。 映画のプロットのように聞こえるかもしれませんが、その通りです。ピューリッツァー賞受賞ジャーナリストのジータ・アナンドはクロウリーの物語について本を書き、後にハリソン・フォードとブレンダン・フレイザー主演のハリウッド映画『臨時措置』となった。 ジョン・クロウリー氏、バイオテクノロジーイノベーション機構CEO バイオテクノロジー革新機構 クロウリー氏は確かにバイオテクノロジー分野で足跡を残している。彼は希少疾患に焦点を当てた 2 つのバイオテクノロジー企業の設立に貢献しましたが、後に大手製薬会社に買収されました。つい最近では12月に、 バイオマリンはアミカス・セラピューティクスに50億ドル近くを支払ったは、クロウリーが 2005 年の 5 人のスタートアップ企業から、2024 年に退社したとき数十億ドル規模の企業に成長するのに貢献した会社です。クロウリーはアミカスを退社し、BIO の CEO になりました。 このポストに就任して以来、同氏は中国のバイオテクノロジー分野についてますます率直に発言するようになり、米国の競争力向上を主張している。 「中国のバイオテクノロジーへの依存を減らす必要がある」とクロウリー氏は語った。 「彼らが支配的なプレーヤーになったら、誰がどの薬や技術を手に入れるかを決定するでしょう。」 クロウリー氏は中国のバイオテクノロジーの成長を直接見てきた。 「ほんの10年前、中国で働いていた頃のことを思い出します。中国にはおそらく200社ほどの真の研究開発型バイオテクノロジー企業があったでしょう。私たちが数えたところ、現在は4,000社以上あります。」と彼は語った。 同時に、中国政府は中国で研究を行う製薬会社に対する規制のハードルを下げており、これは製薬会社が開発中の治療法をより迅速に臨床試験に入れることができることを意味している。これは、中国での医薬品開発が米国よりも早くて安価な選択肢であると考えている世界中の大手製薬会社と小規模研究者の両方にとって魅力的です。あ STATの最近の記事 中国のインキュベーターの 1 つである ATLATL の台頭を紹介し、同社が医薬品開発パイプライン全体にわたる顧客との関係をどのように構築できたかを強調しました。 元海軍情報将校であるクロウリー氏にとって、中国のバイオテクノロジーの台頭は、彼が代表する業界だけでなく、アメリカの大学からの希少疾患研究に頼る何百万もの患者にとっても脅威である。 「私たちの研究は偉大な学術機関に基づいています [is] 「これは米国にとって顕著な戦略的優位性だ。それが今日脅かされている」とクロウリー氏は語った。 「最大の脅威は中国と中国のバイオテクノロジーの台頭によってもたらされる」とクロウリー氏は語った。 「バイオテクノロジー分野で中国を勝たせるわけにはいかない」と同氏は語った。 懸念を抱いているのはクロウリーだけではない。元FDA長官でCNBCキュアーズ諮問委員会のメンバーであるスコット・ゴットリーブ氏は、近刊予定の著書『奇跡の世紀』の1章を中国のバイオテクノロジーの台頭に費やしている。ゴットリーブ氏は著書の中で、中国政府が画期的な治療法をより早く市場に投入するために規制当局の承認プロセスを簡素化したため、それらの技術への投資が米国から中国に流れているという事例を展開している。彼はこう書きました。 「この流れが続き、さらに多くの創薬が米国から中国に移れば、我が国のイノベーション能力が低下し始めるのが目に見えている。資金が中国企業に流れるにつれ、長らく画期的な科学の苗床であったボストンやサンフランシスコのような米国のバイオテクノロジー拠点が縮小する可能性がある。米国のエコシステムを回復するのは決して簡単ではないだろう。」 資本の移動は理論的なものではありません。それは起こっています。 に掲載された9月の記事 自然 の調査によると、2020年から2025年にかけて、大手製薬企業11社がアジア、主に中国で開発された資産へのアクセスを目的として1500億ドル以上の取引を行ったことが判明した。 そして、医師でライフサイエンス投資会社RTWインベストメンツの創設者兼マネージングパートナーであるロデリック・ウォン博士が近刊予定の別の著書『イノベーションは最良の医学』のために収集したデータによると、2013年から2025年にかけて中国が世界の臨床試験開始のシェアを3倍に増やしたことが示されている。 米国の政治シンクタンクや議員らが注目している。 11月、超党派の大西洋評議会は、医薬品を次のようなものであると特定する分析を発表した。 中国の次の貿易兵器、バイオテクノロジーのイノベーションの中国への移行を半導体チップ製造のオフショアリングに喩えています。 企業スパイ活動、機密の遺伝子データへのアクセス、そして新型コロナウイルスのパンデミック後に世界の医療供給業界が直面したサプライチェーンのボトルネックに関する懸念に刺激されて、議会は2025年後半にバイオセキュア法を可決し、後にドナルド・トランプ大統領が9,010億ドルという巨額の国防費法案の一部として署名して成立させた。 バイオセキュア法は、連邦資金を受け取っているバイオテクノロジー企業が、米国が「懸念されるバイオテクノロジー企業」に指定する企業と取引することを禁じている。米国のバイオテクノロジー企業が中国と行うすべてのビジネスを禁止するわけではなく、法律の文言は以前の法案より緩和されたが、法律は強制している。 米国に拠点を置く一部企業が中国との関係を再検討。 しかし、希少疾患を抱えて生きる人々にとって、問題はそれほど明確ではありません。希少疾患には国境は関係ありません。そして、子供の命を救う治療法を探している親たちは、それが米国から来たのか中国から来たのかを気にしません。希少疾患分野におけるイノベーションは良いことです。そして、特定の疾患に関して世界に専門家が 2 […]
CNBC、3,000万人のアメリカ人の希少疾患を支援する取り組みを開始
1768134003 2026-01-11 03:45:00 3000万。それは大きな数字です。おそらく、ビジネスニュースの文脈では、私たちは通常、数十億、さらには数兆の企業評価について話します。しかし、人々のことを考えると、3,000万人という数字は非常に大きな数字です。 全米希少疾患機構が推定している米国の希少疾患を抱えている人の数は 3,000 万人です。 希少疾患の定義は難しい場合があります。 米国では、米国人の人口が20万人未満であれば、その病気はまれであると考えられています それと診断されています。アメリカ疾病予防管理センターによれば、実際には以下の値になるという。 10,000人に7人。欧州連合では、影響が以下の場合にその病気はまれであると分類されます。 10,000人に5人。中国では、それは、 10,000 分の 1。どのように定義しても、希少疾患コミュニティ内の患者数は、アルツハイマー病などのよく知られた病気と診断されている患者数よりも少なく、アルツハイマー病協会の推計では、昨年の時点で米国の患者数は 700 万人以上となっています。しかし、世界中で 10,000 を超える希少疾患が存在し、4 億人もの人々がそれらに苦しんでいることを考えると、注目し始めます。 だからこそ私たちは、希少疾患に対する意識を高め、希少疾患と共存する人々の患者の転帰を改善するための新しい取り組みである CNBC Cures を立ち上げます。主導」スコークボックス 「アンカー」 ベッキー・クイック、この取り組みのきっかけとなったのは、 彼女の家族自身の希少疾患の旅。 ケイリーの診断の旅 ベッキーが最初に何かがおかしいと疑ったとき、クイックの末娘ケイリーは生後7か月だった。 「彼女は発達のマイルストーンのいくつかを満たしていなかったので、私はそれを心配していました」とクイックさんは語った。 メリーゴーランドに乗るベッキーとケイリー。 ベッキー・クイック ケイリーは何人かの医師を訪ねましたが、最初は誰も心配していないようでした。しかし数カ月後、発達行動学の小児科医がケイリーさんを世界的発達遅滞と診断した。これは、歩くことや話すことなどの発達のマイルストーンに到達するのが著しく遅れている子どもを指す広義の用語である。しかし、診断結果は原因を指摘しませんでした。 彼女の家族は、ケイリーの 3 歳の誕生日の直前まで、答えを見つけられずにいたが、遺伝子検査によってケイリーの苦しみの根本原因が判明した。彼女は、世界で約 1,700 人しか診断されていない希少な遺伝病である SYNGAP1 を患っていました。 「私たちの神経科医はそれが何なのか分かりませんでした」とクイック氏は語った。 「彼女は私たちにこう言いました。『週末の終わりまでには、おそらく私よりあなたの方がこの件について詳しいでしょう。』そして私たちはそうしました。」 「私たちはGoogleに駆け寄り、いろいろなことを調べ始めました」とクイック氏は説明した。 「すでに研究を始めている研究者もいましたが、彼らがそうであったことを神に感謝します。だからこそ、私たちはSYNGAP1について知っているのと同じくらい多くのことを知っていました。」 SynGAP は脳の発達に不可欠なタンパク質です。それは学習と記憶を助け、また脳のシナプスにおけるコミュニケーションの調節にも役立ちます。ケイリーの SYNGAP1 遺伝子には遺伝子変異があり、そのため彼女の脳は本来得られるはずの SynGAP タンパク質の約半分しか得られません。そのため、彼女の脳内のニューロンが相互に効果的に通信することが困難になります。 SYNGAP1 の患者数は少ないにもかかわらず、以前よりもはるかに蔓延していると考えられています。 SYNGAP1 遺伝子の変異は驚くほど一般的で、すべての知的障害の 1% […]