RNAの配列決定という野心的な目標は米国経済を押し上げる可能性がある

シンシナティ大学の研究室を率いる化学者は、RNA の秘密を解明する科学的取り組みで役割を果たしています。

米国科学・工学・医学アカデミーは、細胞間の遺伝情報の共有に重要な役割を果たす分子の配列を決定する野心的な計画をまとめた報告書を発表した。

この報告書は、今後 15 年間で技術を開発し、成功するために必要な科学リソースを収集するための手順を概説しています。

このプロジェクトは、2003 年に世界中の科学者によってヒト DNA の配列を決定するために完了した 13 年間にわたる大規模な取り組みであるヒトゲノム計画になぞらえられています。 しかし、カリフォルニア大学の研究担当副学長であるパトリック・リンバック氏は、重要な違いが 1 つある、それは RNA の配列決定がはるかに難しいことであると述べました。

「これは挑戦的な取り組みだ」とリンバッハ氏は語った。

リンバッハ氏は、プロジェクトの範囲を概説した米国科学アカデミーの研究委員会の委員を務めています。

「ヒトゲノム計画は、人間としての私たちが何者なのかを理解するために、多くの人々の想像力を掻き立てた」とリンバック氏は語った。 「しかし、DNAはそれほど変化しません。それに比べてRNAは動的です。絶えず生成され、分解されます。そして細胞は同じRNAを異なる方法で修飾することができ、それが生物学的システムの複雑さを増大させます。」

リンバック氏は、DNAを研究することは、写真のあらゆる細部を綿密に精査することに似ていると語った。 しかし RNA の研究は、「映画の再生中にそのすべてのフレームを調べようとするようなものです。それには異なる一連のテクノロジーが必要です。」

リンバックはオハイオ州の著名な学者であり、カリフォルニア大学芸術科学部の化学教授です。 彼の研究室では、質量分析などのツールを使用して RNA を研究しています。 彼は RNA 分析の研究に関連して 2 つの特許を取得しています。 彼の研究室の研究は、最近の全米アカデミーの報告書で 30 回引用されました。

「現在、私の研究室は、RNA修飾を研究するための最良の動作原理のいくつかを見つけようとしている多国籍共同プロジェクトの一部です」と彼は述べた。

さまざまな形態の RNA をシーケンスすることは、公衆衛生に多大な利益をもたらす可能性があります。

「RNA とその修飾の配列決定の未来を描く」と題されたこの報告書では、RNA がどのように「編集」され改訂され、場合によっては遺伝子ごとに数千の異なる RNA 分子が生成されるかについて説明しています。 この複雑なシステムは、細胞の成長と維持に不可欠です。 しかし、RNA の分解は、がんや心臓病から神経疾患や自己免疫疾患に至るまで、幅広いヒトの病気を引き起こす可能性もあります。

「分子生物学の基本的な教義は、DNA が RNA を生成し、RNA が細胞に必要なタンパク質を生成するということです」とリンバッハ氏は述べた。 「したがって、RNAにエラーがあったり、読み間違いがあったり、適切に修飾されていなかったりすると、間違ったタンパク質が作られ、人間の健康にあらゆる種類の病気を引き起こす可能性があります。」

報告書では、このプロジェクトが病気の診断と治療を改善し、有害な病原体を制御するためのより効果的な手段を特定するのにどのように役立つかを概説しています。

科学者が RNA の力を医療にどのように活用しているかという一例は、ほとんどの人がすでによく知っています。 ファイザーとモデルナのワクチンはどちらも、mRNAと呼ばれる一種のRNAを使用して、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対する抗体を作成する。 カリフォルニア大学は2020年にモデルナワクチンの臨床試験を主導した。

ペンシルベニア大学の研究者カタリン・カリコ氏とドリュー・ワイスマン氏は、ワクチンにつながるRNA修飾の画期的な研究でノーベル賞を受賞した。

「もし彼らがRNA修飾に関する研究をまだ行っていなかったら、私たちはそれほど効果のない新型コロナウイルスワクチンに行き詰っていたかもしれない」とリンバッハ氏は語った。 「ワクチンのおかげで、科学者がなぜこのプロジェクトに興味を持っているかを一般の人が理解できるようになり、私たちのプロジェクトがより利用しやすくなりました。」

カリフォルニア大学がんセンターでは、科学者らが同様の技術を利用して、米国で毎年6万6000人以上を苦しめる致命的な病気である膵臓がんを治療するワクチンを開発している。 この技術は、95% の症例で致死性となる病気と闘う患者に新たな希望を与えています。

しかし、RNA の謎には、作物の収量の向上からより効率的な再生可能エネルギーの創出に至るまで、他にも計り知れない可能性が秘められています。 そしてそれは国家安全保障に重大な影響を与えるとリンバッハ氏は述べた。

この報告書は、RNA修飾に対する理解が深まることで経済が年間4兆ドル押し上げられる可能性があると推定している。

「私たちがまだ持っていないのは、この報告書が推進している技術、つまりRNAの単一分子を取り出して、その配列とすべての修飾を端から端まで解析する能力だ」とリンバッハ氏は語った。

それには、インフラストラクチャと専門知識の両方に多額の先行投資が必要になります。 この報告書は、イノベーションを加速するために、ツールやテクノロジー、官民の投資におけるギャップを埋める方法を推奨しています。

「人材のパイプラインが必要だ。これらの問題を解決するのは将来の世代だ」と同氏は語った。

この比較的新しい科学分野では、再現可能な結果とデータへのアクセスを確保するために、サンプルの調製、配列決定、マッピング、および分析に関するより厳格な一連の基準も必要です。

「ロードマップに従えば、15年以内には実現可能だと思う」とリンバッハ氏は語った。