この研究の結果は、ピュアスプリング社の主力AAV遺伝子治療プログラムであるPS-002が、IgANを治療するための重要な新規治療法としての可能性を裏付けるものとなった。
データは第 I/II 相臨床試験への進行を裏付ける
ロンドン – 2024年10月28日 – 腎臓病治療の変革に焦点を当てた先駆的な遺伝子治療会社である Purespring Therapeutics は、米国腎臓学会 (ASN) の 2024 年腎臓週間で前臨床データを発表し、導入遺伝子を有足細胞に効果的に標的化して補体活性化を調節し、腎臓の兆候を軽減できることを示しました。自己免疫性腎臓疾患である IgA 腎症 (IgAN) の動物モデルにおける疾患。
プレゼンテーション「有足細胞遺伝子治療により、IgA 腎症 (IgAN) 治療における糸球体補体調節が可能になります」は、10月24日から27日まで米国サンディエゴで開催される米国腎臓学会（ASN）2024年腎臓週間で10月26日に発表された。
PS-002は有足細胞の治療に改変ウイルスを使用しており、研究ではIgANマウスモデルにPS-002を投与すると、腎機能障害の兆候が減少し、補体沈着が低下し、腎臓の瘢痕化やその他の腎疾患の構造的特徴が改善されることが実証された。ブタでは、PS-002 による治療により腎臓組織における遺伝子発現が上昇し、延長されましたが、安全性には問題はありませんでした。
Purespring の主任科学者、Ambra Cappelletto は次のようにコメントしています。 「私たちのデータは、有足細胞を標的にして補体活性化を調節することが効果的な治療戦略であることを示しており、PS-002はIgA腎症の治療のために開発中の最初の遺伝子治療となる道を切り開きます。 PS-002 に代表される Purespring の遺伝子治療プラットフォームは、治療用遺伝物質を有足細胞に高効率で送達できることを実証し、広範囲の腎疾患を治療する可能性を秘めた高度に差別化された新しい治療法を切り開きます。」
Purespring の CEO、Julian Hanak 氏は次のように付け加えました。 「慢性腎臓病は、世界中で約 8 億 4,000 万人が影響を受けている、満たされていない大きなニーズが存在する領域であり、私たちは国際的な腎臓学コミュニティとともに当社の新しいプラットフォーム技術の可能性を実証できることに興奮しています。 ASN Kidney Week 2024で発表されたデータは、高効率かつ特異性を持った遺伝子のワーキングコピーを有足細胞に直接送達する当社の遺伝子治療プラットフォーム技術の可能性を実証しており、PS-002の開発をさらに進める中で、これらの有望な技術が利用できることを期待しています。その結果は、患者にとって臨床的に有意義な利益につながるでしょう。」
Purespring は最近、IgAN の第 I/II 相臨床試験の開始を支援するシリーズ B 資金調達で 8,000 万ポンド (1 億 500 万ドル) を調達したと発表した。現在、IgAN に対する治療法はなく、患者の約 3 分の 1 が 5 年以内に腎機能を失い、腎移植または透析が必要になります。
Purespring は、独自のアデノ随伴ウイルス (AAV) 遺伝子治療プラットフォームを通じて、腎疾患の約 60% に関係する特殊な細胞である有足細胞を直接標的とすることにより、腎疾患モデルの治療に成功した最初の企業です。 ASNで発表されたデータは、5月の第61回欧州腎協会（ERA）会議でピュアスプリングが発表した以前の重要な前臨床データに続き、導入遺伝子を足細胞に送達して欠損遺伝子を置換したり、タンパク質産生を調節したりするAAV遺伝子治療の可能性を確立した。
詳細については、以下にお問い合わせください。
ピュアスプリング:
ジュリアン・ハナク、CEO
[email protected]
+44 (0)20 3855 6324
リンクトイン
ICRヘルスケア
アンバー・フェネル、ジェシカ・ホジソン
[email protected]
編集者へのメモ
ピュアスプリングについて
Purespring は、人類で最も治療が不十分な疾患領域の 1 つである腎臓病を阻止または予防するための遺伝子治療を開発しています。
ブリストル大学の小児腎臓医学教授であるモイン・サリーム教授の業績に基づいて設立されたピュアスプリングは、腎疾患の大部分に関与する特殊な細胞である有足細胞を標的とすることで腎疾患の治療に成功した最初の企業です。 Purespring のプラットフォーム アプローチにより、単一遺伝子性腎疾患と非単一遺伝子性腎疾患の両方に対する遺伝子治療開発の合理化が可能になり、稀な腎疾患と一般的な腎疾患の両方を停止、逆転、さらには治癒できる可能性がもたらされます。
同社は現在、IgA腎症（IgAN）やその他の補体媒介性腎疾患の治療のための主要資産を含む開発中のプログラムのパイプラインを有している。同社はまた、NPHS2 遺伝子の変異によって引き起こされる疾患やその他の単一遺伝子性糸球体腎疾患に対するプログラムも行っています。
ロンドンに本拠を置く Purespring チームは、有足細胞生物学と腎臓病における世界をリードする専門知識と、遺伝子治療における豊富な経験を組み合わせ、多様性、創造性、提供の文化に根付いています。
Purespring は、Syncona Limited、Sofinnova Partners、Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital などの大手バイオテクノロジー投資家から支援を受けており、これまでに 1 億 1,500 万ポンドを調達しています。
詳細については、purespringtx.com にアクセスし、LinkedIn でフォローしてください。
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IgA腎症マウス腎臓の断面画像。
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2024-10-28 11:02:00