英国オックスフォードおよび米国オハイオ州クリーブランドS – オックスフォード・ハリントン希少疾患センター（英国のオックスフォード大学とオハイオ州クリーブランドの大学病院のハリントン・ディスカバリー研究所とのパートナーシップ）は本日、オックスフォード・ハリントン希少疾患研究者の第一期生を発表しました。この学者賞は、小分子、核酸、ウイルス、細胞療法を使用した、神経疾患、腫瘍疾患、代謝疾患の分野にわたる希少疾患および超希少疾患の画期的な治療法を支援します。受信者は英国、米国、カナダの機関を代表しています。
OHC は、世界をリードする研究、治療薬開発の専門知識、新しい財務モデルを結集して、希少疾患における重大な課題の解決策を推進します。
各奨学生には、100,000ポンド（英国）/100,000ドル（米国およびカナダ）、新しい治療薬の市場投入を支援するための業界専門家からの個別治療薬開発サポート、およびプロジェクトのマイルストーンに基づいて最大100万ポンドの加速資金および投資資金を受け取る機会が与えられます。 。
OHC のディレクター兼最高科学責任者であるマシュー・ウッド医学博士は次のようにコメントしています。 「OHC奨学生のこの最初のグループは、英国と北米の教育機関の学者から私たちが受け取った提案の優れた質の証です。希少疾患を治療するための革新的なアプローチに関する研究の幅広さと標準により、私たちの選択プロセスは非常に困難でしたが、成功した提案は革新性、創造性、臨床効果の可能性によって定義される画期的な発見を表しています。 2024 年の OHC 奨学生にお祝いの言葉を送り、提案書を提出してくださった皆様に心より感謝申し上げます。困っている患者とそのご家族に有意義な変化をもたらすための彼らの継続的な努力は、私たち全員にとってインスピレーションです。」
ハリントン・ディスカバリー研究所所長のジョナサン・S・スタムラー医師は次のように付け加えた。 「各OHC奨学生を資金と経験豊富な治療法開発チームでサポートすることで、私たちは彼らの発見が臨床に進む可能性を最大限に高めています。私たちはハリントン発見研究所でこのアプローチの成功を確認しており、OHC でこのモデルを再現することに興奮しています。 OHCが世界的に希少疾患の課題に対処するための拡張可能なソリューションの提供に向けて取り組み続ける中、これらの革新的な取り組みの進捗状況を確認し、その進歩を共有することを楽しみにしています。」
2024 年の OHC 希少疾患学者賞の受賞者、所属組織、研究分野は次のとおりです。
ジャクリーン・バウワー博士 – ノースカロライナ大学チャペルヒル校、ノースカロライナ州、米国
致死性の稀な眼腫瘍を治療するための新しいウイルス遺伝子治療
ルイス・チェスラー医学博士 – 癌研究所、ロンドン、英国
脳腫瘍を治療するための調節可能な細胞療法
チャールズ・ガースバッハ博士 – デューク大学、米国ノースカロライナ州ダーラム
ホジキンリンパ腫治療のための免疫細胞の再プログラミング
Xianxin Hua、医学博士 – ペンシルバニア大学、フィラデルフィア、ペンシルバニア州、米国
急性骨髄性白血病を治療するための新しい細胞戦略
ミシェル・ジェイコブ博士 – タフツ大学医学部、米国マサチューセッツ州メドフォード
超希少疾患CTNNB1欠損による脳異常を治療する薬
ボーウェン・リー博士 – トロント大学、トロント、カナダ
遺伝性肺疾患である嚢胞性線維症を治療するための核酸療法
マイケル・パコールド医学博士 – ニューヨーク大学、米国ニューヨーク州ニューヨーク市
希少代謝性疾患の脳機能を回復する薬
カルロ・リナルディ、修士、医学、博士 – オックスフォード大学、オックスフォード、英国
稀なX連鎖神経筋疾患である球脊髄性筋萎縮症（SBMA）に対する核酸療法
ティモシー・ユー、医学博士、博士 – ボストン小児病院、米国マサチューセッツ州ボストン
希少遺伝性疾患 (PEX1 ゼルウィガー症候群) に対する DNA ベースのカスタム療法
周海燕、医学博士 – ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン、ロンドン、イギリス
まれな突然変異によって引き起こされる感覚喪失と麻痺を治療するための核酸療法
オックスフォード・ハリントン希少疾患学者賞への提案の提出にご興味のある方は、 次回の資金募集は 2025 年 1 月 15 日に開始されます。詳細については、以下を参照してください。 OxfordHarrington.org/funding/overview
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