Nevada University of Medicine（UNR MED）のネバダ大学ネバダ大学の研究のための教授およびシニアアソシエイトディーンの教授兼シニアアソシエイトディーン（UNR Med）は、National Institute of Neurological DisologicalとStroke（Ninds）からの初期翻訳努力（IGNITE）助成金（NINDS）を育てるためのイノベーション助成金を授与されました。 治す。
2025年1月1日から2027年12月31日まで、3年間の助成金は、Notterpekと彼女の共同研究者であるThomas Gould博士とNicole Procacci博士を支援し、新しい薬物がMyelinを回復するのに役立つ方法を調べます。多発性硬化症やいくつかの末梢神経系疾患などの状態で見られるように、遺伝的障害であろうと損傷によるものであろうと、ミエリンへの損傷は、進行性の痛み、筋肉の衰弱、障害につながる可能性があります。
「グリア細胞によって生成される脂質濃縮絶縁体であるミエリンは、神経シグナルが効率的に移動するために不可欠です」とノッターペックは述べました。 「ミエリンが悪化したり、遺伝的状態のために異常になったりすると、患者は重大な神経学的症状を経験しますが、現在、疾患修正治療は利用できません。」
Notterpekの研究は、ミエリン生産におけるコレステロールの役割に焦点を当てています。彼女のチームは最近、PMP22と呼ばれるタンパク質が、末梢神経系にミエリンの作成に関与する細胞であるシュワン細胞でのコレステロールへのアクセスを調節する上で重要な役割を果たすことを発見しました。コレステロール分布に影響を与えるPMP22遺伝子の変異は、遺伝性末梢神経障害の60％以上の原因です。
これに対処するために、Notterpekのチームは、有望な薬物候補CS6253を開発したバイオテクノロジー企業であるArtery Therapeutics、Inc。と協力しています。もともとアルツハイマー病のために設計されたこの薬物は、シュワン細胞のコレステロール誤局在を修正し、ミエリン産生を回復し、神経機能を改善する可能性のある初期の研究で可能性を示しています。
「私たちの予備研究は、この薬がシュワン細胞が適切なコレステロールバランスを取り戻すのに役立つことを示しています。これは、損傷したミエリンの修復に不可欠です」とNotterpekは説明しました。 「CS6253は、健康なボランティアの治験中の新薬（IND）ステータスとフェーズ1の安全性研究をクリアしたため、予備的な調査結果を確認した場合、神経障害患者の非常に必要な治療に一歩近づくことができます。」
特殊な動物モデルで厳密なテストが計画されているため、この研究の次の段階では、CS6253が安全かつ効果的に神経機能を回復できるかどうかを決定します。成功すれば、この薬は臨床試験に急速に移動する可能性があり、脱髄性神経障害に苦しむ人々に新しい希望を提供します。
「この助成金により、これらの条件を扱う方法を変えることができる画期的な仕事を前進させることができます」とNotterpek氏は述べています。 「現在、選択肢が非常に少ない患者に潜在的な影響に興奮しています。」
#Lucia #NotterpekPh.D.は末梢神経障害の前進治療に助成金を授与しました