『バイオスペクテーター』イ・ジュヨン記者
2025 年版の WHO 必須医薬品リスト (EML) および小児用必須医薬品リスト (EMLc) に掲載されています。
JWファーマは20日、血友病A治療薬ヘムライブラ（エミシズマブ）が世界保健機関（WHO）の必須医薬品リスト（EML）および小児用必須医薬品リスト（EMLc）の2025年改訂版に新たに収載されたと発表した。明らかにした。
ヘムライブラは、ロシュの子会社である日本の中外製薬が開発した大ヒット血友病A治療薬です。 JWファーマは2017年にヘムライブラの国内開発・販売権を確保し、2019年に食品医薬品安全省の承認を取得した。
ヘムライブラは、血液凝固第 VIII 因子の機能を模倣するように設計された二重特異性抗体で、第 VIII 因子薬剤に耐性のある抗体を持つ血友病 A 患者と抗体を持たない患者の両方に使用できる唯一の予防治療です。また、週1回の皮下注射（SC）だけで出血予防効果が最長4週間持続するため、従来の静脈注射（IV）に比べ投与の利便性が向上します。
WHO 必須医薬品リストは、各国の公共調達および健康保険適用ポリシーを確立するための標準文書として使用されます。世界血友病連盟（WFH）はWHOにヘムライブラの登録を正式に要請し、多施設共同および長期の臨床成績と費用対効果のデータを提出し、そのデータはWHOの評価プロセスに反映された。
同社は、今回の収載は、さまざまな国際臨床試験で一貫して証明されているヘムライブラの予防効果、安全性、投与利便性の高さを総合的に考慮したものと説明している。これまでに実施された国際臨床試験において、ヘムライブラは年齢や抗体の有無に関わらず、一貫して低い年間出血率（ABR）を維持しており、関節出血の軽減や関節機能の維持にも効果を示しています。
安全性の点では、ほとんどの副作用は予測可能であり、管理可能であることがわかりました。最も一般的な副作用は注射部位の痛みで、一般に軽度から中程度の重症度でした。高用量の活性化プロトロンビン複合体（aPCC）と併用すると、まれに血栓症が発生することがありますが、推奨ガイドラインに従うことでリスクを最小限に抑えられることが確認されました。
また、ヘムライブラは単なるSC製剤ではなく、患者の状態や希望に応じて投与サイクルを1週間、2週間、4週間間隔で選択できるため、入院の負担軽減や治療コンプライアンスの向上に貢献し、出血予防や日々の回復といった予防治療の中核目標を実現することができます。
JWファーマ関係者は「WHOの必須医薬品への登録は、ヘムライブラの臨床価値と安全性が国際的に認められた結果だ」とし、「今回の登録により、国内の血友病A患者がヘムライブラを通じてより安定的かつ継続的な予防治療の恩恵を享受できるよう努める」と述べた。
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