治療後 5 年が経過しましたが、HOPE-B 研究の患者は依然として血友病 B の遺伝子治療から得た恩恵、つまり因子の補充をほとんどまたはまったく必要とせずに出血を軽減する恩恵を享受しています。
この研究に参加したほとんどの患者では、その通りでした。
HOPE-B では、ベースライン第 IX 因子活性が 2 IU/dL 以下で、研究に参加する前に定期的な予防を受けていた 54 人の成人男性を登録しました。ベースラインの出血率を確立するための少なくとも 6 か月の導入期間の後、参加者は 1 キログラムあたり 2 × 10¹3 ゲノム コピーの用量でアデノ随伴ウイルス血清型 5 (AAV5) ベースの遺伝子治療を 1 回 IV 注入され、出血、因子レベル、因子の使用、および安全性について追跡調査されました。
HOPE-B 試験には、AAV5 に対する既存の中和抗体を有する患者も含まれており、抗体陽性患者の転帰は、ベースライン時に抗体が検出できなかった患者の転帰と概ね同等でした。 2人の参加者は持続的な因子発現を達成できず、1人はこの研究で最も高いベースライン中和抗体力価を示し、もう1人は意図したより大幅に低い用量を投与されました。
今のところ、HOPE-B は、遺伝子治療によって血友病 B を一度に何年も点滴サイクルから外すことができるという議論に重みを加えています。それが何十年も続くかどうかは、まだ答えられていない問題です。
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2026-01-02 21:46:00