米国食品医薬品局は、フィトゥシランを出血する予防のために承認しました 血友病a および阻害剤の有無にかかわらずB。
Fitusiranはクラス初の小さな干渉RNA治療薬であり、アンチトロンビン遺伝子発現を格下げすることにより、肝臓の抗マンバン産生を減少させます。アンチトロンビンは、凝固の形成を阻害するタンパク質です。
エージェントは、「全体的な治療負担の有無にかかわらず、阻害剤の有無にかかわらず、血友病AまたはBの有無にかかわらず生きている世界中の人々に予防を可能にする可能性があります。 プレスリリース。
承認は、同社のATLAS開発プログラムのいくつかの試験に基づいていました。
ある試行では、 アトラスイン、阻害剤を伴う重度の血友病AまたはBの57人の男性を、毎月1回1〜80 mgのフィトウシランを無作為化するか、9か月間オンデマンドのバイパス剤を継続しました。フィトゥシランによる平均年間出血率は91％減少し、オンデマンドグループの18.1イベントから1.7イベントまで。フィトウシランの特許の3分の2で治療を受けた出血イベントは、オンデマンドグループの患者のわずか5％でした。
同様の試験、 Atlas-A/b、重度の血友病AまたはBを持つ120人の男性被験者を含むが、阻害剤は含まれていません。それらは2：1を毎月80 mgにフィトゥーラン80 mgにランダム化するか、9か月間、オンデマンド凝固因子濃縮物を継続しました。平均年間出血率は、Fitusiranと31のイベントを伴う3.1のイベントであり、継続的な凝固因子を備えています。フィトゥシラン被験者の半分には、オンデマンドグループの患者のわずか5％に治療された出血イベントはありませんでした。
アラニンアミノトランスフェラーゼの増加は、Fitusiranの最も一般的な有害事象であり、被験者の最大32％で発生しました。あまり一般的ではない副作用が含まれています コレリチア症、 胆嚢炎、および血栓性イベント。
このようなリスクを最小限に抑えるために、投与量は、試験で使用されている80 mgレジメンの代わりに、アンチトロンビンレベルに基づいています。目標は、アンチトロンビン活性レベルを正常の15％〜30％の間で維持することです。
M.アレクサンダーオットーは、医学の修士号とニューハウスのジャーナリズムの学位を持つ医師の助手です。彼は受賞歴のある医療ジャーナリストであり、Medscapeに参加する前にいくつかの主要な報道機関で働いていました。アレックスは、MITナイトサイエンスジャーナリズムフェローでもあります。メール： [email protected]