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FDAは、嚢胞性線維症の新規治療のBIOMXの第IIB相試験で臨床的ホールドを配置します

画像クレジット：Adobe Stock Images/Insightトップラインの調査結果FDA Clinical Hold： 嚢胞性線維症に関するBX004のBIOMXの第IIB試験は、サードパーティのネブライザーデバイスに関する質問のために一時的に一時停止されますが、薬物自体は調査のためにクリアされたままです。トライアルとエンドポイント： ランダム化された二重盲検プラセボ対照研究は、肺機能、緑膿菌の負担、および8週間の治療期間にわたる安全性を評価するために63人のCF患者を登録しています。グローバルステータスとコンテキスト： 米国の裁判は保留中ですが、欧州の裁判はCEマークされたデバイスで計画されているとおりに継続され、バイオテクノロジーセクターでの規制の精査は、最近のサレプタ臨床ホールドによって強調されています。FDAは、嚢胞性線維症（CF）のBX004のBIOMXの第IIB試験（NCT06998043）に臨床的ホールドを置いています。機関の懸念に対処するために、BiOMXはNebulizerのメーカーから追加の独立したデータを提出してFDAの質問に対処し、情報がホールドを解除できると期待しています。米国での臨床保持にもかかわらず、ヨーロッパの裁判は影響を受けません。ネブライザーデバイスのすべての部分がCEマークされており、規制基準を満たしており、登録と投与が計画どおりに進むことを許可します。「私たちはFDAと積極的に携わって、サードパーティのネブライザーに関する質問に迅速に対処しています」と、BiOMXのCEOであるJonathan Solomonはプレスリリースで述べています。 「重要なことに、FDAの通知はネブライザーのみに関連しており、ホールドに対応して、Nebulizerの使用を十分にサポートできるデータをFDAに提供し、これを迅速に解決できるように、米国の嚢胞性線維症の患者の治療を再開できるようにすることができると確信しています。」トライアルデザインとエンドポイントランダム化された二重盲検プラセボ対照多施設試験は、現在、慢性緑膿菌（PSA）を有する約63人のCF患者でBX004を評価しています。患者は、2：1の比率でランダムに割り当てられ、BX004またはプラセボのいずれかを1日2回8週間吸入します。試験の主なエンドポイントは、8週間でのSputum PSAの負担の変化です。主要なセカンダリエンドポイントには、8日目、29、43、57、85、投与後3か月、および投与後6日目の肺機能の変化が含まれますが、これらに限定されません。 Sputum PSAの負担の変化。 PSAの負のsput培養を達成する際のBX004の有効性。治療に発生する有害事象の発生率2,3BX004背景と規制状況BiOMXは、BX004を固定マルチフェージ療法として説明しています。以前の相IB/IIAの試験では、治療が安全で、忍容性が高く、生物学的に活性であることが示されており、ベースラインが低い患者の肺機能の改善と細菌負荷の減少を1秒で強制的に強制的な体積を減らしました。治療はFDA高速トラックと孤児の薬物の指定も受けています。嚢胞性線維症の概要アメリカ肺協会によると、米国の約40,000人が現在CFと一緒に暮らしています。米国の30人ごとに推定1つは、CFのキャリアです。CFの世界的な有病率は約100,000人です。白人で最も一般的ですが、CFはあらゆる人種や民族の人々に影響を与える可能性があります。嚢胞性線維症財団は、CFの約1,000件の新しい症例が毎年診断されていると推定しています。すべての症例の75％近くは、患者が2歳に達したまでに診断されます。CF患者の60％は18歳以上です。「BiOMXは、状況が発展するにつれて、患者、医師、投資家にタイムリーな更新と完全な透明性を提供することに引き続き取り組んでいます」とプレスリリースでソロモンは結論付けました。参照BIOMXは、嚢胞性線維症患者の治療のためのBX004フェーズ2B試験の更新を提供します。 GlobEnewswire。 2025年8月19日。2025年8月20日アクセス。 https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/19/3135672/0/en/biomx-provides-update-on-bx004-phase-2b-trial-for-the-the-treatment-of-patients-with-cystic-fibrosis.htmlPseudomonas肺感染症のCF被験者のファージを使用して研究します。 ClinicalTrials.gov。 2025年8月20日アクセス。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06998043BIOMXは、嚢胞性線維症患者のBX004プログラムで最初の患者を投与した最初の患者による第2B試験の開始の成功を発表します。 GlobEnewswire。 2025年7月14日。2025年8月20日アクセス。 https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/14/3114776/0/en/biomx-Announces-successful-initiation-2b-trial-with-first-patient-dosed-in-bx004-in-patients-fatients-with-chtictic-fiudisis.htmlVinay PrasadのFDA出発は、薬物拒絶に関する論争に続きます。 Pharmexec。 2025年7月30日。2025年8月20日アクセス。https：//www.pharmexec.com/view/vinay-prasad-fda-departure-controversy-drug-Rejections嚢胞性線維症について学びます。 アメリカ肺協会。 2025年8月20日アクセス。 https://www.lung.org/lung-health-diseases/lung-disease-lookup/cystic-fibrosis/learn-about-cystic-fibrosis#:~:~:text = there%20are%2040%2c000%20people、cfです。嚢胞性線維症について。 嚢胞性線維症財団。 2025年8月20日アクセス。 https://www.cff.org/intro-cf/about-cystic-fibrosis #:~:~：text = according%20to%20the%20cystic%20fibrosis、fibrosis%20population%20is%20over%2018。 #FDAは嚢胞性線維症の新規治療のBIOMXの第IIB相試験で臨床的ホールドを配置します

執筆 nipponese
FDAは、嚢胞性線維症の新規治療のBIOMXの第IIB相試験で臨床的ホールドを配置します

画像クレジット：Adobe Stock Images/Insight

トップラインの調査結果

  • FDA Clinical Hold： 嚢胞性線維症に関するBX004のBIOMXの第IIB試験は、サードパーティのネブライザーデバイスに関する質問のために一時的に一時停止されますが、薬物自体は調査のためにクリアされたままです。
  • トライアルとエンドポイント： ランダム化された二重盲検プラセボ対照研究は、肺機能、緑膿菌の負担、および8週間の治療期間にわたる安全性を評価するために63人のCF患者を登録しています。
  • グローバルステータスとコンテキスト： 米国の裁判は保留中ですが、欧州の裁判はCEマークされたデバイスで計画されているとおりに継続され、バイオテクノロジーセクターでの規制の精査は、最近のサレプタ臨床ホールドによって強調されています。

FDAは、嚢胞性線維症（CF）のBX004のBIOMXの第IIB試験（NCT06998043）に臨床的ホールドを置いています。

機関の懸念に対処するために、BiOMXはNebulizerのメーカーから追加の独立したデータを提出してFDAの質問に対処し、情報がホールドを解除できると期待しています。

米国での臨床保持にもかかわらず、ヨーロッパの裁判は影響を受けません。ネブライザーデバイスのすべての部分がCEマークされており、規制基準を満たしており、登録と投与が計画どおりに進むことを許可します。

「私たちはFDAと積極的に携わって、サードパーティのネブライザーに関する質問に迅速に対処しています」と、BiOMXのCEOであるJonathan Solomonはプレスリリースで述べています。 「重要なことに、FDAの通知はネブライザーのみに関連しており、ホールドに対応して、Nebulizerの使用を十分にサポートできるデータをFDAに提供し、これを迅速に解決できるように、米国の嚢胞性線維症の患者の治療を再開できるようにすることができると確信しています。」

トライアルデザインとエンドポイント

  • ランダム化された二重盲検プラセボ対照多施設試験は、現在、慢性緑膿菌（PSA）を有する約63人のCF患者でBX004を評価しています。
  • 患者は、2：1の比率でランダムに割り当てられ、BX004またはプラセボのいずれかを1日2回8週間吸入します。
  • 試験の主なエンドポイントは、8週間でのSputum PSAの負担の変化です。
  • 主要なセカンダリエンドポイントには、8日目、29、43、57、85、投与後3か月、および投与後6日目の肺機能の変化が含まれますが、これらに限定されません。 Sputum PSAの負担の変化。 PSAの負のsput培養を達成する際のBX004の有効性。治療に発生する有害事象の発生率2,3

BX004背景と規制状況

BiOMXは、BX004を固定マルチフェージ療法として説明しています。以前の相IB/IIAの試験では、治療が安全で、忍容性が高く、生物学的に活性であることが示されており、ベースラインが低い患者の肺機能の改善と細菌負荷の減少を1秒で強制的に強制的な体積を減らしました。治療はFDA高速トラックと孤児の薬物の指定も受けています。

嚢胞性線維症の概要

  • アメリカ肺協会によると、米国の約40,000人が現在CFと一緒に暮らしています。
  • 米国の30人ごとに推定1つは、CFのキャリアです。
  • CFの世界的な有病率は約100,000人です。
  • 白人で最も一般的ですが、CFはあらゆる人種や民族の人々に影響を与える可能性があります。
  • 嚢胞性線維症財団は、CFの約1,000件の新しい症例が毎年診断されていると推定しています。
  • すべての症例の75％近くは、患者が2歳に達したまでに診断されます。
  • CF患者の60％は18歳以上です。

「BiOMXは、状況が発展するにつれて、患者、医師、投資家にタイムリーな更新と完全な透明性を提供することに引き続き取り組んでいます」とプレスリリースでソロモンは結論付けました。

参照

  1. BIOMXは、嚢胞性線維症患者の治療のためのBX004フェーズ2B試験の更新を提供します。 GlobEnewswire。 2025年8月19日。2025年8月20日アクセス。 https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/19/3135672/0/en/biomx-provides-update-on-bx004-phase-2b-trial-for-the-the-treatment-of-patients-with-cystic-fibrosis.html
  2. Pseudomonas肺感染症のCF被験者のファージを使用して研究します。 ClinicalTrials.gov。 2025年8月20日アクセス。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06998043
  3. BIOMXは、嚢胞性線維症患者のBX004プログラムで最初の患者を投与した最初の患者による第2B試験の開始の成功を発表します。 GlobEnewswire。 2025年7月14日。2025年8月20日アクセス。 https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/14/3114776/0/en/biomx-Announces-successful-initiation-2b-trial-with-first-patient-dosed-in-bx004-in-patients-fatients-with-chtictic-fiudisis.html
  4. Vinay PrasadのFDA出発は、薬物拒絶に関する論争に続きます。 Pharmexec。 2025年7月30日。2025年8月20日アクセス。https：//www.pharmexec.com/view/vinay-prasad-fda-departure-controversy-drug-Rejections
  5. 嚢胞性線維症について学びます。 アメリカ肺協会。 2025年8月20日アクセス。 https://www.lung.org/lung-health-diseases/lung-disease-lookup/cystic-fibrosis/learn-about-cystic-fibrosis#:~:~:text = there%20are%2040%2c000%20people、cfです。
  6. 嚢胞性線維症について。 嚢胞性線維症財団。 2025年8月20日アクセス。 https://www.cff.org/intro-cf/about-cystic-fibrosis #:~:~：text = according%20to%20the%20cystic%20fibrosis、fibrosis%20population%20is%20over%2018。

#FDAは嚢胞性線維症の新規治療のBIOMXの第IIB相試験で臨床的ホールドを配置します

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