の FDA承認のボラシデニブ （Voranigo）は、感受性のあるグレード2の星細胞腫または乏突起膠腫を有する12歳以上の患者を対象としています。 IDH1 または ＩＤＨ２ 突然変異。
この薬剤（IDH1およびIDH2阻害剤）は、この患者集団に対して承認された初の全身療法であり、手術（生検、部分切除、または全切除）後に投与することができる。
承認は、 フェーズIII INDIGO試験ボラシデニブで治療した患者はプラセボを投与された患者と比較して無増悪生存期間（PFS）が16か月以上改善したことが示された（27.7か月対11.1か月、HR 0.39、95% CI 0.27-0.56、 ポ
さらに、次回介入までの中央値はボラシデニブ群では未到達であったが、プラセボ群では17.8か月であった（HR 0.26、95% CI 0.15-0.43、 ポ
ボラシデニブは「この病気の状況を変える可能性を秘めている」と、ニューヨーク市のメモリアル・スローン・ケタリングがんセンターの研究員インゴ・メリングホフ医師は、今年初めにアメリカ臨床腫瘍学会年次総会でINDIGOの研究結果が発表された際に述べた。
ノースカロライナ州ウィンストン・セーラムのウェイクフォレスト・バプティスト・ヘルスのグレン・レッサー医学博士（この研究には関わっていない）は当時、IDH1/IDH2阻害剤による治療は、毒性のある化学療法や放射線療法の使用を何年も遅らせる可能性があり、「その結果、通常は長期生存している患者群において、これらの治療法の長期毒性を遅らせることができる」と述べた。
INDIGOには、感受性のあるグレード2の星細胞腫または乏突起膠腫の患者331人が参加しました。 IDH1 または ＩＤＨ２ 変異を有する患者を、28日周期で1日1回経口投与のボラシデニブ40 mgまたはプラセボのいずれかに無作為に割り付けた。
IDH1 または ＩＤＨ２ 変異の状態は、ライフテクノロジーズ社のオンコマインDxターゲットテストによって前向きに決定され、プラセボにランダム化された患者は、放射線学的に病気の進行が確認された後、ボラシデニブに切り替えることができました。
化学療法や放射線療法を含む抗がん治療を受けたことがある患者は試験から除外された。
最も一般的な副作用は、疲労、頭痛、COVID-19感染、筋骨格痛、下痢、吐き気、発作などでした。最も一般的なグレード3または4の臨床検査値異常は、アラニンアミノトランスフェラーゼの上昇、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの上昇、ガンマグルタミルトランスペプチダーゼの上昇、および好中球の減少でした。
成人患者に対するボラシデニブの推奨用量は、疾患進行または許容できない毒性が認められるまで、1日1回40mg経口投与である。小児患者に対する推奨用量は体重に基づいており、体重40kg以上の患者には1日1回40mg経口投与、体重100kg未満の患者には1日1回20mg経口投与である。