米国食品医薬品局（FDA）は、希少血液がんである骨髄線維症の治療のためにCellenkos Inc.が開発した治験中の制御性T細胞療法であるCK0804に希少疾病用医薬品の指定を認めたと同社が発表した。この指定は、希少疾患の治療法開発を支援することを目的としており、現在利用可能な治療法が効かなかった骨髄線維症患者を対象にCK0804の評価が継続されていることから行われた。
調査結果を裏付ける主なデータ
反応について評価できた患者のうち、11 人の患者のうち 45% が 10% を超える脾臓容積の減少を経験しました。さらに、評価可能な患者 9 名のうち 78% で症状負担が 50% 以上軽減されました。輸血負荷の改善は、評価可能な患者 3 名中 3 名全員で報告されました。
研究者らは、脾臓の大きさや症状負荷などの臨床的尺度を超えて、CK0804 に反応した患者の生物学的変化を観察しました。反応者は、トランスフォーミング成長因子ベータ 1、トランスフォーミング成長因子 ベータ 2、線維芽細胞成長因子、血小板由来成長因子、可溶性 CD40 リガンドなど、いくつかの炎症および疾患関連マーカーの循環レベルの低下を示しました。病原性単球の減少は、骨髄の骨髄対赤血球の比率の正常化とともに、血漿と骨髄の両方でも見られました。
同社によれば、これらの発見は、骨髄線維症におけるCK0804の潜在的な疾患修飾効果を示唆しているという。
トライアルの詳細は何ですか?
CK0804 は、高レベルの CXCR4 受容体を発現する制御性 T 細胞で構成されており、細胞が骨髄や骨髄線維症の脾臓などの髄外造血部位で過剰発現されるリガンド CXCL12 に優先的にホーミングすることができます。
細胞が標的組織に到達すると、CK0804 制御性 T 細胞は抗原提示細胞と相互作用し、生体内で増殖します。このプロセスを通じて、細胞はサプレッサーサイトカインであるインターロイキン 10 を分泌します。このインターロイキン 10 は、非主要組織適合性複合体に限定されたメカニズムを通じて局所的および全身的な炎症を軽減することを目的としています。この治療法は、疾患リモデリングに関与する血小板由来成長因子駆動経路を調節するようにも設計されています。
CK0804 は臨床グレードの臍帯血に由来し、Cellenkos 独自の CRANE プロセスを使用して製造されています。同社によると、この治療法はヒト白血球抗原の照合を必要とせず、自然免疫監視を回避でき、生存能力とサプレッサー機能を維持したまま2年以上の保存期間で冷凍保存できるという。この製品は、外来患者の環境で必要に応じて解凍し、末梢静脈ラインを通じて注入できるように設計されています。
Cellenkosの創設者であるSimrit Parmar博士は、この指定は選択肢が限られている骨髄線維症患者に対する治療法のさらなる開発を支援すると述べた。彼女は、病原性単球の減少に加えて、レスポンダー間で観察されたインターロイキン-10の増加とトランスフォーミング成長因子ベータレベルの減少が、この疾患における独特の治療法としてのCK0804の可能性を裏付けていると指摘した。
安全性
参照
- 「FDAは、骨髄線維症治療のためのCellenkosのCK0804 Treg療法に希少疾病用医薬品の指定を付与しました。」ニュースリリース。チェレンコス。 2026 年 1 月 6 日。
がんの最新情報、研究、教育に関するニュースをさらに知りたい場合は、こちらから CURE® のニュースレターを購読することを忘れないでください。
#FDA骨髄線維症に対するCK0804に希少疾病用医薬品の指定を付与