FDAは、後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）の12歳以上の小児患者の治療のための注射用カブリビ（カプラシズマブ-yhdp、サノフィ）を、血漿交換および免疫抑制療法と組み合わせて使用することを承認した。この承認により、aTTPを有する成人の治療薬として2019年に初めて承認されたカプラシズマブの適応が拡大される。
後天性血栓性血小板減少性紫斑病は、小さな血管内の広範な多血小板微小血栓を特徴とする、まれで生命を脅かす血栓性微小血管症です。この状態は成人で診断されることが最も多いですが、小児の症例も発生し、かなりの罹患率を伴います。小児における aTTP の年間発生率はおよそ 1,000 万人に 1 人と推定されており、この人口におけるこの病気の希少性が強調されています。
aTTP では、ADAMTS13 活性の免疫介在性欠損により、超巨大フォン ヴィレブランド因子多量体の蓄積が生じ、その結果、血小板凝集と微小血管血栓症が引き起こされます。これらの病的な血栓は、脳、心臓、腎臓などの重要な臓器への血流を損なう可能性があります。臨床的には、患者は血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血、およびさまざまな程度の神経、腎臓、または心臓の病変を呈することがよくあります。臓器の損傷や死亡を防ぐためには、迅速な発見と治療が不可欠です。
カプラシズマブは、フォン ヴィレブランド因子の A1 ドメインを標的とするヒト化二価ナノボディで、血小板との相互作用を阻害し、それによって微小血栓の形成を減少させます。 aTTP を有する成人では、標準治療にカプラシズマブを追加すると、血小板数が正常化するまでの時間が短縮され、疾患の悪化の発生率が低下することが示されています。これまで、小児患者への使用を裏付ける証拠は限られていました。
この小児用承認は、2歳から18歳までのaTTP患者30人を対象とした遡及的カルテレビュー研究からの有効性データによって裏付けられた。この分析では、患者の 80% が臨床的寛解を達成しました。寛解は、乳酸デヒドロゲナーゼレベルが正常の上限の1.5倍未満であり、血小板数が正常化する状態が30日以上続くことと定義された。これらの所見は、カプラシズマブが小児aTTPの併用療法に組み込まれた場合、成人集団で観察された転帰と一致して、臨床的に意味のある利益をもたらす可能性があることを示唆している。
小児患者と成人患者の両方におけるカプラシズマブの使用においては、依然として安全性への考慮が中心となります。この薬剤は正常な血栓形成を妨げるため、治療には重篤で致命的な可能性のある出血を含む出血リスクの増加が伴います。このリスクは、基礎疾患のある凝固障害のある患者、または抗血小板剤や抗凝固剤を併用している患者では高くなります。臨床ガイダンスでは、臨床的に重大な出血が発生した場合には治療を中止することが推奨されています。
追加の予防措置には、出血リスクを軽減するために、待機的手術、歯科処置、またはその他の侵襲的介入の前に少なくとも 7 日間カプラシズマブを保持することが含まれます。この薬は、カプラシズマブまたはその成分のいずれかに対して重度の過敏反応が知られている患者には禁忌です。評価された小児集団において、最も一般的に報告された有害事象には鼻出血、頭痛、歯肉出血が含まれており、この薬剤の既知の安全性プロファイルと一致しています。
Cablivi は、この疾患の希少性とこの集団における満たされていない医療ニーズの両方を反映して、小児 aTTP の治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けています。この指定は、規制と開発のインセンティブを提供することにより、希少疾患の治療法の開発と利用を促進することを目的としています。
aTTPの小児および青少年のケアに携わる小児血液学者やその他の臨床医にとって、今回の承認拡大は、小児の管理を確立された成人の治療パラダイムとより緊密に連携させる追加の治療選択肢を提供することになる。 aTTP の重症度と、若年患者におけるこの状態の管理の課題を考慮すると、12 歳以上の青少年にカプラシズマブが利用可能になったことは、治療情勢における注目すべき発展を表しています。
参照
FDA。 FDAは12歳以上の小児患者を対象とした希少血液疾患の治療法を承認した。 FDA。 2026 年 1 月 5 日。2026 年 1 月 5 日にアクセス。
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#FDA小児後天性血栓性血小板減少性紫斑病に対してカプラシズマブを承認
2026-01-05 20:20:00