FDA、エーザイとバイオジェンのアルツハイマー病治療薬「レケンビ」を承認

食品医薬品局は木曜日、アルツハイマー病治療薬「レケンビ」を完全に承認したが、これは高齢のアメリカ人にとって高価な薬へのアクセスを拡大する極めて重要な決定である。

メディケア FDAの承認直後に、いくつかの条件が適用されるものの、高齢者向けの保険プログラムに登録されている患者の抗体治療を対象とすることを発表した。

Leqembi は、FDA の完全な承認を受けた最初のアルツハイマー病抗体治療薬です。 また、メディケアを通じて広範囲に適用される初めての薬剤でもある。

レケンビは治療法ではありません。 この治療法により、エーザイの臨床試験期間中、18 か月間で初期アルツハイマー病による認知機能低下が 27% 遅くなりました。 この抗体は月に2回、静脈内点滴で投与され、アルツハイマー病に関連するアミロイドと呼ばれるタンパク質を標的とする。

メディケアの適用は、初期のアルツハイマー病を患う高齢のアメリカ人が治療費を支払うのを助けるための重要なステップです。 平均収入は約3万ドルで、メディケア加入者のほとんどは、保険適用なしではエーザイが設定したレケンビの年間価格2万6500ドルを支払うことができない。

メディケアはこれまで、レケンビ治療法が1月に迅速承認を受けた後、臨床試験に参加する患者にのみ保険適用することに同意していた。 この政策により、薬物へのアクセスが厳しく制限されていました。

保険の対象となるには、患者がメディケアに加入し、軽度認知障害または軽度アルツハイマー病と診断され、治療の利点とリスクを監視するために連邦政府が確立したデータ収集システムに参加している医師がいる必要がある。

アルツハイマー病とともに生きる人々を代表して擁護するロビー団体、アルツハイマー病協会のジョアンナ・パイク会長は、レクエンビは治療法ではないが、病気の初期段階にある患者が自立を維持し、日常生活を営むのに役立つと述べた。 、家族とより多くの時間を過ごします。

「これにより、人々は自分の配偶者、子供、孫をより多くの月で認識できるようになる」とパイク氏は木曜日の声明で述べた。 「これはまた、安全に運転し、正確かつ迅速に家計を管理し、趣味や興味のあることに十分に参加できる時間が増えることを意味します。」

しかし、この治療には脳の腫れや出血という重大なリスクが伴います。 エーザイの研究に参加した患者3人が死亡した。 FDAの科学者らは、レケンビがこれらの死亡に関与したかどうかは不明だと述べた。

FDAによると、アルツハイマー病は高齢者の認知症の最も一般的な原因であり、米国の死因の第6位となっている。

ミネソタ州メイヨー・クリニックのアルツハイマー病を専門とする神経内科医のデイビッド・ノップマン博士は、レケンビはエーザイの治験で患者にとって明らかに有益であることが示されたと述べたものの、治療効果は控えめであると警告した。

ノップマン氏は、適切に診断され、十分な情報を得た患者は、治療の利点とリスク、および月に2回の点滴を受ける場所を見つけるという潜在的な物流上の課題を天秤にかけた後、レケンビを服用するかどうかを自分で決定できるべきだと述べた。

いくつかの研究では次のように推定されています 待ち時間 Leqembi のような抗体治療の場合、需要に応じて今後 10 年間で数か月から数年かかる可能性があります。

第2次ブッシュ政権時代にFDA長官およびCMS管理者に助言を行ったトーマス・フィリップソン氏は、レジストリは不必要なハードルであり、メディケアはそれを撤廃すべきだが、この要件がレケンビにアクセスする患者にとって乗り越えられない障壁となるとは考えていない、と述べた。

シカゴ大学の医療経済学の専門家フィリップソン氏は、レクエンビの需要が高ければ、医師には登録に参加する動機があり、製薬会社も支援したいと思うだろうと述べた。

レケンビに対する需要がどの程度高まるかは不透明だ、と同氏は述べた。 重篤な副作用を心配する家族は治療を受けないことを選択するかもしれないが、他の家族は利益がリスクを上回ると判断するだろうと同氏は述べた。

患者は年間最大6,600ドルを支払う可能性がある 自己負担費用 JAMA Internal Medicine誌に掲載された研究によると、メディケア適用下であってもレクエンビの場合は同様であるという。 注入を受ける人の数に応じて、治療にメディケアが年間最大50億ドルかかる可能性があると研究は推定している。

上院保健委員会の委員長であるバーニー・サンダース上院議員（バーニー州、バーニー州）は、レクエンビの価格は「良心的ではない」と述べ、 手紙 先月、ザビエル・ベセラ保健福祉長官にコスト削減のための措置を講じるよう要請した。

サンダース氏は、レクエンビの患者の自己負担額は多くの高齢者の総年収の6分の1に達すると述べ、高額な治療費によりメディケア加入者全員の保険料が上昇する可能性があると指摘した。

エーザイは、レケンビの年間定価2万6500ドルは、各患者の治療費総額として同社が見積もる3万7600ドルよりも低いとしている。 医療費を分析する非営利団体「クリニカル・アンド・エコノミック・レビュー研究所」は4月、医療費の価格は年間8900ドルから2万1500ドルになるはずだと試算した。

レクエンビはメディケアにとって高額になる可能性があるが、自宅で管理できる軽度のアルツハイマー病患者が高額な老人ホームでのケアを必要とするより重篤な疾患に進行するため、治療の適用が遅れれば医療費の大幅な増加につながるだろうとフィリップソン氏は述べた。

シカゴ大学のフィリップソン氏らは、メディケアによるアルツハイマー病抗体治療の適用が1年遅れると、支出が68億ドル増加すると試算した。 2040 年までに医療支出は 2,480 億ドル増加すると予想されます。

などの一部の非営利団体 公民消費者擁護団体は、FDAによるレクエンビの承認に強く反対した。 パブリック・シチズンの代表者は諮問委員会に対し、この薬の利点を示す証拠は脳の腫れや出血という重大なリスクを上回るものではないと述べた。

また、同じく非営利団体である国立健康研究センターとドクターズ・フォー・アメリカの代表者らは、エーザイの臨床試験にはアルツハイマー病のリスクが高い黒人患者が十分に含まれていなかったと委員会に述べた。

レケンビは、FDAが加速経路に基づく治療を認可した1月以来、米国市場で技術的に承認されている。 FDA は時間を節約し、重篤な病気に苦しむ患者により早く薬を届けるために迅速承認を利用しています。

しかし、メディケア 拒否した 当時のレクエンビを取材し、高額な治療法が患者にとってリスクを上回る真の臨床的利益をもたらしたというさらなる証拠を求めた。

このプログラムの慎重な適用方針は、同じくエーザイとバイオジェンが製造したアデュヘルムと呼ばれる別のアルツハイマー病抗体治療薬をFDAが2021年に承認し、物議を醸したことに端を発している。

FDAの諮問委員会は、データが患者への臨床的利益を裏付けるものではなかったため、アデュヘルムの支持を拒否した。 いずれにせよ治療を承認するという政府機関の決定の後、3人の顧問が辞任した。

ノップマン氏は、アデュヘルムに対するFDAの決定をめぐって辞任した顧問の1人である。 同氏は、レクエンビのデータは異なると述べた。 ノップマン氏によると、エーザイはクリーンな試験を実施し、抗体が患者にとってさほど臨床上の利益をもたらすことが示されたと述べた。

その後の議会の調査で、FDAによるアデュヘルムの承認には「不正が多かった」ことが判明した。

サンダース氏はベセラ氏への書簡の中で、FDAには「先行アルツハイマー病治療薬アデュヘルムの審査中にバイオジェンと不適切な関係があったことを受け、国民の信頼を回復する特別な責任がある」と述べた。