「DNA と治療: 高度な治療の世界への窓」:
ローマでテレソン財団が若い学生に未来の医学を説明するイベントを開催
欧州遺伝子細胞治療学会 (ESGCT) の会議の枠組みの中で、テレソン財団はローマの 13 高校の 1,112 人の生徒が先進的治療の具体的な効果を体験できる特別イベントを企画しました。
- この洞察は、テレソン財団の研究センターであるポッツオーリのテレソン遺伝医学研究所ティゲムとミラノのサンラッファエレ遺伝子治療研究所ティゲットの研究者によって説明されました。
- この会議は、子どもたちと家族が関わる教育プロジェクトを通じて、学校における科学と研究、社会的包摂と連帯の価値を伝えるためにテレソン財団が実施している広範なプロジェクトの一環である。
ローマ、2024 年 10 月 22 日 – 学生を許可する 中学校の 先進的な治療の具体的な効果を発見する そして 未来の医学がもたらす展望。これらは、イベント 主催者 テレソン財団 資格のある “DNA と治療: 先進的な治療の世界への窓”。会議は今日行われました ローマで 欧州遺伝子細胞治療学会（ESGCT）の年次総会の枠組みの中で、「La Nuvola」コングレスセンターで開催 https://www.esgctcongress.com/）、10月22日から25日まで世界中から3000人の科学者をローマに迎える予定です。
観客の前で、 ローマの 13 の高校の生徒 1,112 名と教師 77 名、 洞察 彼らはいた 研究者によって描かれた テレソン財団の研究センター、ポッツオーリのテレソン遺伝医学研究所（ティゲム）、ミラノのサン・ラッファエレ・テレトン遺伝子治療研究所（SR-ティゲット）の研究センター。
この日は、免疫系の稀な遺伝病であるADA-SCIDを持って生まれた16歳の学生トーマスの証言で始まり、SR-Tigetの研究者が開発した遺伝子治療が彼の人生をどのように変えたかを語った。
次に、 最初のセッション テレソンの科学者たちは子供たちにこう語った 先進療法とは何ですか：「飼いならされた」ウイルスを使って治療用遺伝子を導入する遺伝子治療から、深刻な病気の原因となる突然変異をDNA上で直接修正できる遺伝子編集まで。今日、さまざまな遺伝性疾患や腫瘍に対して具体的な現実となっている治療法。
「」に焦点を当てた後、オルガノイド」、新しい治療法をテストしたり、重要な生物学的メカニズムを研究したりするための新しいツールを表す人間の臓器のミニチュアレプリカである科学者が学生に提供した 研究結果を治療に変えるまでの道のりの概要患者へのアクセスを効果的に制限する可能性がある経済的持続可能性のデリケートな側面を無視することなく、臨床試験から規制当局との対話に至るまでの取り組みを実施します。
このイベントは、 より大きなプロジェクト テレソン財団が取り組んでいるのは、 科学と研究の価値を伝える、 社会的包摂の そしての 連帯 学校で、あらゆるレベルの学校を対象とした教育プロジェクトを通じて（詳細については、 https://www.telethon.it/partecipa/scuole/）。
「私たちは、若い学生を巻き込み、研究の価値を教えることが重要であると強く信じています。実際、この方法でのみ、小さな一歩が人生の大きな目標の達成にどのようにつながるかを発見し、明らかにすることができます。私たちの研究者は、研究、献身、情熱によって、私たちの発見が治療法、特に希少疾患の治療における革新的な治療法にどのように変換できるかを示す具体例です。研究で具体的に何ができるかを認識することは、患者とその家族の生活を変えるための第一歩です。」 彼は宣言した アルベルト・アウリッキオ、ポッツオーリのテレソン遺伝医学研究所所長、ESGCT副会長。
ETS テレソン財団
Telethon ETS Foundation はイタリアの主要な生物医学慈善団体の 1 つで、筋ジストロフィーに苦しむ患者グループの主導で 1990 年に設立されました。その使命は、国際的に共有されるベストプラクティスに従って選択された優れた科学研究のおかげで、希少な遺伝性疾患を治療することです。イタリアのパノラマにおけるユニークな手法を通じて、プロジェクトの資金調達、選択、資金調達を扱う「研究チェーン」全体と、財団のセンターや研究所で行われる研究活動自体を追跡します。 Telethon はまた、研究結果を患者が利用できる治療法に変換するために、公衆衛生機関や製薬業界との協力関係を発展させています。設立以来、研究に6億9,800万ユーロを投資し、1,771人の研究者が関与し、637の疾患を研究した3,000以上のプロジェクトに資金を提供してきました。現在までに、テレソン財団のおかげで、製薬業界との協力のおかげで作成された世界初の幹細胞遺伝子治療が利用可能になりました。これは、体の防御を損なう重篤な免疫不全症であるADA-SCIDの治療を目的としています。誕生。 2023 年、テレソン財団は欧州連合におけるこの薬の製造と流通の責任を負いました。 Telethon の研究から得られたもう 1 つの遺伝子治療が利用可能になり、重篤な神経変性疾患である異染性白質ジストロフィーに対するものです。この治療法は、別の免疫不全症であるウィスコット・アルドリッチ症候群、ベータサラセミアおよび一部の小児代謝性疾患であるムコ多糖症6型および1型に対する臨床試験の進行段階にあります。さらに、テレソン研究所内では、臨床試験の進行段階にあります。一部の遺伝性視覚障害など、他の遺伝性疾患に対する標的治療戦略の研究または開発。同時に、未だ解明されていない病状に対する基本的なメカニズムと潜在的な治療アプローチの研究が、テレソンの資金提供を受けたすべての研究室で継続されています。
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