「私たちはそれぞれ幽霊物語を書きます」とバイロン卿は言いました。 そして彼の提案は受け入れられた。 1816 年の夏と思われる寒い雨の夜、ドイツの怪談に触発された 4 人の友人が集まり、怪談を書きました。 その中で、若いメアリー・シェリーは、読者の「血を凍らせる」ような物語を書くという考えに夢中になり、最終的に次のタイトルの小説を書き上げました。 フランケンシュタイン。
と フランケンシュタイン 200年前には、そのような生命が創造される可能性が現実になっています。 初の遺伝子編集技術が鎌状赤血球貧血とベータサラセミアの治療薬としての承認を確保したことで、私たちは新たな革命の段階に突入しました。 可能性は無限大。
鎌状赤血球貧血とベータサラセミアの治療のために食品医薬品局（FDA）によって承認された2つの細胞ベースの遺伝子治療であるカスゲビーとリフゲニアは、ノーベル賞を受賞したCRISPR/Cas 9ゲノム編集技術を利用しています。
細菌免疫システムの特徴であるクラスター化規則的に散在する短い回文反復 (CRISPR) が、この技術の基礎を形成します。 簡単に言うと、細菌のシステムは、ウイルスの遺伝物質の一部を保存し、それを自身の遺伝物質に組み込むことにより、過去の感染の倉庫として機能するため、次回攻撃されたときに細菌はウイルスを認識して破壊することができます。 。 つまり、CRISPR システムを使用すると、細菌は免疫化されます。 CRISPR-Cas システムは効果的であり、操作も簡単です。 研究者らは、これを正確な位置の DNA 配列を切断、削除、または追加するためのツールとして応用し、遺伝的疾患の治療、干ばつ耐性植物の開発、食用作物の改変、またはケナガマンモスとケナガマンモスを含む絶滅危惧種の絶滅プロジェクトの実験などにさまざまなウィンドウを開きます。ドードー。
鎌状赤血球貧血 (SCA) は、ヘモグロビンの欠損により赤血球が鎌状または三日月状に曲がり、酸素を運ぶ能力が制限される遺伝性疾患です。 に掲載された記事によると、 インド医学研究ジャーナル インドでは2,000万人以上の人がSCAに罹患しており、主に経済的に遅れている指定部族（ST）と指定カースト（SC）の人口に見られます。
カスゲビーは鎌状赤血球貧血の治療に患者1人当たり220万米ドルの費用がかかる。 インドの研究者は、コストを削減するためにCRISPRゲノム編集を含む先住民の治療に取り組んでいます。 「インドにとって、価格設定の問題は公平な分配に影響を与えるため、非常に重要な検討事項です。 生産コストを削減できるかどうか、あるいは代替の価格設定モデルがあるかどうか、あるいはヘルスケア、保険、製薬業界との交渉、持続可能で手頃な価格のソリューションの商業化に関する政策による補償が可能かどうかを判断するのは、現時点では時期尚早です」と責任者のロリ・マートゥール氏は説明した。 、生命倫理ユニット、インド医学研究評議会 (ICMR) 郵送による。
インドでは、この病気を抱えて生きる多くの人々にとって、SCDの第一選択治療として使用されるヒドロキシウレアさえも入手することが困難である。 研究者たちは費用対効果の高い治療法を見つけるために最善を尽くしていますが、ほとんどの研究者にとってはまだ手の届かない治療法である可能性があります。 CSIRゲノミクス・統合生物学研究所の主任研究員であるデボジョティ・チャクラボルティ氏は、「このような大ヒット療法がある場合、それをどのように利用しやすくするかについても考える必要があり、私たちを含む世界中の多くの人々がその方針に沿って取り組んでいます」と述べた。 (IGIB)。
最も影響を受けている部族住民は、さまざまな理由で医療へのアクセスが限られています。その 1 つは、医療専門家が不足している遠隔地に住んでいることです。 「地域社会が苦しんでいるこの衰弱性の病気に対処するためのプライマリケアを提供する必要があります。 一次医療を行わないなら、どうやって三次医療を行うつもりですか？」 医師、独立研究者、生命倫理と公衆衛生の教師でもあるアマール・ジェサニ氏はこう尋ねた。
鎌状赤血球貧血撲滅ミッションが1日にインドで発足セント 2023 年 7 月は、既存の医療システムを強化し、一次、二次、三次医療チームを改善することを目指しています。 「公平性は、ローカルレベルでもグローバルレベルでもアクセスする必要がある要素です。 政府には大きな権限があり、ワクチンの場合のように政府がどのようにして実際に誰もがアクセスできるようにするのかを見てきました。 科学者、政府、産業界のパートナーを集めて、この種の治療法をどのように実現できるかを検討する同様の手法を導入する必要がある」とチャクラボルティ博士は述べた。
インドの規制
CRISPR 研究の意思決定プロセスは、既存の法規制の枠組みによって管理されます。 新薬および臨床試験規則 (2019 年) では、CRISPR を通じて開発されたものを含む遺伝子治療製品 (GTP) を新薬として分類し、中央医薬品標準管理機構 (CDSCO) による徹底的な承認プロセスの対象としています。 追加の要件は、GTP に関する ICMR-DBT 国内ガイドラインと、遺伝子操作に関する検討委員会 (RCGM) や遺伝子工学承認委員会 (GEAC) などの団体による監督に従って決定されます (該当する場合)。 さらに、インドにおけるすべての生物医学および健康研究は、ICMR の人間参加者を含む生物医学および健康研究に関する国家倫理ガイドライン 2017 に準拠する必要があります。
生殖細胞系列編集と CRISPR
CRISPR に関連する健康の公平性と格差とは別に、最大の論争の 1 つは生殖系列編集に関するものです。 科学界のほとんどは、単一遺伝子性疾患を治療するための CRISPR の使用を支持しています。 生殖系列編集は遺伝性があり、より複雑であり、たとえそれが衰弱性の遺伝的状態を治療するためであっても、個人を遺伝性の変化にさらすことが道徳的であるかどうかという疑問が生じます。
現時点では、ゲノム編集は体細胞に限定されており、生殖系列編集は一時停止されています。 しかし、利点が欠点を上回るとき、科学はゲノム編集とどこに線を引くのでしょうか?
中国の科学者何建奎は、女児のHIV感染の素因を最小限に抑えるために健康な胚を編集したと発表し、科学界に旋風を巻き起こした。 生殖細胞系列編集に対するガイドラインがあったにもかかわらず、これは 2018 年のことであり、研究ではそのような介入の結果に対する明確な答えがなかった時期でした。 CRISPR 編集の長期的な影響については、まだ完全には理解されていません。
「完全に100％理解されている技術ではありません。 [Germline editing] 遺伝子編集技術の長所と短所を完全に理解すれば、ゆっくりと徐々に進歩する可能性があります」とチャクラボルティ博士は説明しました。
倫理的、社会的、安全性の問題に関するガイドライン、法律、対話は、テクノロジーの進化と並行して進化する必要があります。 「インドを含むほとんどの国は、法的文書またはガイドラインを通じてヒト胚におけるゲノム編集を禁止しています。 インドでは生物医学研究に関わるすべての機関は、ICMR国家倫理ガイドラインに従うことと、研究（遺伝子編集関連を含む）を監視する倫理委員会に登録することが求められている」とマートゥール博士は述べた。
遺伝子編集技術はまた、裕福な親が治療目的だけでなく遺伝子強化のために子供の運命を改善するために利用する商品になるのではないかという懸念も引き起こしている。 「何らかのメカニズムを通じて、これらの治療法を必要とされている世界のさまざまな地域に配布する方法がなければ、世界に分断が生じる可能性があります。治療法は存在するものの、手頃な価格ではないためです。」そこにいるよ」とチャクラボルティ博士は付け加えた。
公的関与
また、CRISPR の長期的な影響に関する知識が不完全であることを考慮して、研究者や政策立案者は長期的に現実世界への影響を検討しています。 この手法は定着しており、メディアと国民は、誤った情報の拡散を防ぐためにオープンな対話に参加する必要があります。 マトゥール博士は、「最先端の研究を行っている機関は、コミュニティへの関与、教育、タイムリーで真実のコミュニケーションにおけるベストプラクティスを考案し、コミュニティに特に焦点を当ててすべての利害関係者間の信頼を構築する必要もあります」と述べています。
DNA が発見される前の時代に書かれた『フランケンシュタイン』は SF のインスピレーションとなり、自然への干渉の結果に疑問を投げかけた最初の小説の 1 つでした。 これは、科学者が慎重に作業を進め、科学革新がもたらす道徳的影響を探求するよう思い出させるものとなった。 それ以来、私たちは長い道のりを歩んできました。 小説の中の科学者とは異なり、今日の科学者は、遺伝暗号とそれによる社会的影響を変える可能性のある技術で自分たちが持つ力を認識していると同時に、2018年に見られたようにガイドライン違反に対する責任も負っている。
結局のところ、CRISPR は人間がそれをどのように活用するかによって最終的な結末が決まるツールです。 「倫理が前面に出ていない限り、たとえ科学的に成功したとしても、社会の受け入れは保証されません。 テクノロジーがプラスの影響を与えるためには、研究活動に倫理を組み込むための十分な取り組みが必要です」とマートゥール博士は説明しました。
(著者はハイデラバードを拠点とするフリーランスのコンテンツプロバイダーです。[email protected])