Covid-19の症例の新鮮な波が世界的に上昇しているため、新しい研究では、鼻スプレー遺伝子治療を介して肺疾患に取り組むことにおいて有望な可能性が見られました。 Mass General Brighamの研究者は、肺線維症を含む肺と呼吸器を標的とするために効率的に設計された新しいウイルス送達システムを開発しました。
AAV.CPP.16は、新しいアデノ関連ウイルスバリアント（標的細胞にDNAを供給するように設計できる未開発ウイルス）であり、鼻噴霧を介して投与され、前臨床試験中に顕著な有効性を示しています。
遺伝子治療自体は、体内の特定の組織に治療遺伝子を送達することにより、癌を含むさまざまな治療におけるその有望な役割を証明しています。
AAVベクターは、中枢神経系に浸透するように設計されているため、肺を効果的に標的とするのに苦労しましたが、肺細胞に入るための新しいウイルスバリアントの最近の発達は、研究者にとって予想外の転換でした。
「私たちは最初にCNSに入るように設計しましたが、後にAAV。Cpp。16が肺細胞を効率的に標的とすることに気付きました」と、ブリガムと女性病院の脳神経外科局のフェンフェン・ベイ博士は述べました。
さらなる研究により、科学者は、呼吸器気道への鼻腔内遺伝子送達のためのウイルス変異体を調査しました。
研究者によると、新しい遺伝子治療は肺線維症の標的に役立つだけでなく、Covid-19治療にも効果的である可能性があります。
「遺伝子治療は2つの重要な疾患モデルで投与されました。第一に、瘢痕組織形成を特徴とする慢性肺症状である肺線維症を標的としました。第二に、瘢痕を防ぐ遺伝子を送達することにより、Covid-19のモデルです。」と研究者は言いました。
「さらなる研究が必要ですが、我々の調査結果は、鼻腔内AAV.CPP.16が気道と肺を標的とするための有望な送達ツールとして強力な翻訳の可能性を持っていることを示唆しています」とBEIは言いました。
1748391096
#Covid19の新鮮な波の中で鼻スプレー遺伝子治療は肺疾患の有望な治療法ですか
2025-05-27 12:51:00