Bochumのチームは、いわゆるCAR-T細胞療法を初めて使用して、末梢神経系のまれな疾患で2人を治療しました。治療では、身体自身の免疫細胞が遺伝的に修飾されているため、病気によって引き起こされる細胞を特異的に識別および排除します。重度の自己免疫腫瘍性を伴うCAR-T細胞療法の使用に関する世界初の臨床研究です。セントジョセフ病院の神経大学クリニックのRuhr大学Bochumの大学医療センターのチームは、雑誌のBochum Knappschaftskrankenhausでの血液学の診療所とともに結果を説明しています。ランセット神経学「、2025年6月17日にオンラインで公開されました。
この研究のために、チームは慢性炎症性デミエリンシング多発性症状、または略してCIDPを患っている2人を治療しました。このまれな疾患は、麻痺、感情、時には歩行能力の喪失とめったに生命を脅かす状態を伴う重度の障害につながります。 100,000人のうち、2〜5人が病気になります。治療の選択肢は、特に重度の治療耐性コースの場合、これまでに厳しく制限されてきました。 CAR-T細胞療法は癌医療で知られていますが、神経系の自己免疫疾患については以前に体系的に検査されていません。
免疫ゼレンは、個別に遺伝的に変更されました
CIDPは、免疫系のB細胞が独自の末梢神経系を攻撃する自己免疫疾患です。現在の研究における個々のCAR-T細胞療法は、このB細胞に対応し、制御不能でした。この目的のために、医師は白血球と分離された数百万のT免疫細胞によって患者に血液を採取しました。アメリカの企業には、病理学的に変化したB細胞を認識したウイルス遺伝子操作を介した受容体が特に含まれていました。各患者は、個別に生成されたCar-T細胞で治療されました。
「血液中のリターン注入後、セルレベルで毎日Car-T細胞の増加を確認しました。同時に、安全上の理由で循環B細胞やその他の免疫細胞パラメーターの減少を確認しました」とチームは説明します。タイヤB細胞の細胞死と炎症性物質の放出により、患者には4日目と10日目の間に中程度の副作用がありました。これは、免疫薬を試行およびテストした免疫薬によってすぐに改善されました。通常のように、個々の治癒テストでは、すべての対策は監視ステーションの確固たる監視環境で行われました。 「時々、神経炎症によって引き起こされる失敗症状の最初の改善が見られました」と医師は続けました。
治療は急速かつ持続的な効果を示しました。数日以内に、疾患を媒介するB細胞は血液から完全に消滅しました。同時に、機能的な改善がありました。患者は、何年ぶりに初めて安全に動きました。客観的な測定値 – 臨床スコアや神経生理学的研究を含む – は200％以上改善されました。 1回の治療の後、それ以上の免疫療法は必要ありませんでした。
末梢神経系の病気に可能なCAR-T細胞療法
「私たちの研究は、末梢神経系の重度の自己免疫疾患でも、印象的な臨床上の利点を持つCAR-T細胞の標的使用が可能であることを示しています」と、神経学の臨床医師の上級医師のマネージャーの最初の著者であるジェレミアス・モッテ博士は説明します。 「このブレークスルーは、診療所と研究室の素晴らしいチームワークのおかげでのみ可能でした。専門家の制限をめぐる緊密で学際的なコラボレーションです。」
細胞療法自体は、血液学クリニックのディレクターであるローランド・シュローズ博士の指示の下にありました。 「血液学的観点から、自己免疫疾患の患者におけるこの革新的な治療の安全な生産と応用は、大学医学における翻訳医学の強力な例です」とSchroers氏は言います。
この研究の最後の著者は、神経学の診療所のディレクターであるラルフ・ゴールド博士です。彼は結果の重要性を強調しています。「ボクムは、今日のヨーロッパの神経免疫学の主要なセンターの1つです。この出版物は、基礎研究、診断、患者ケアの長年の専門知識が革新的な治療法をもたらすことを示しています。
すでにさまざまな神経免疫疾患を持つ11人の人々を治療しています
CIDP、Myasthenia gravis、硬直症候群を含むさまざまな重度の神経免疫疾患の合計11人の患者は、CAR-T細胞の個々の治癒テストと臨床研究の一環として、Bochum University Clinicですでに治療されています。これらの経験は、国内外のパートナーと協力して、さらなる臨床研究の基礎を形成します。メリッサ・ゼゴジャイ博士、ラファエル・クリマス博士、民間講師カリオピ・ピタロコリ博士。
「私たちは、重度の自己免疫疾患の治療に関する新しい章の冒頭にいます」とジェレミアス・モッテは強調しています。 「私たちの結果は、精密医学も神経免疫学の現実になる可能性があることを示しています。そして、すべての従来の治療法が失敗する患者に新たな希望をもたらすことができます。」
この作業は、ノースライン州ウェストファリア、ナシュファミリー、およびキーノーナセラピューティクス社によって財政的にサポートされていました。
オリジナル出版物
エレミヤ博士のMOT教授
神経学の診療所
セントジョセフホスピタルボクム
Ruhr University Bochumの大学病院
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