ミシガン大学の薬理学および内科の教授であるリチャード・アウコス医学博士は、これらの患者が直面する代謝リスクを強調しました。 「CAHの子どもたちは、CAHの成人と同様に、肥満の有病率が高く、心血管疾患のリスクが高くなります」と彼は説明しました。 「副腎危機に続発する成人では、CAHの2番目に一般的な死因は心血管疾患です。彼らは有意な代謝リスクを抱えており、これは、適切に適切に管理するために伝統的に必要なグルココルチコイドの高用量に長時間さらされるため、小児期に発達し始めます。」
試験の背後にある意図は、CRF1受容体拮抗薬であるCrineCerfontを追加することが副腎アンドロゲンを低くし、より低い生理学的グルココルチコイドの用量を可能にするかどうかを判断することでした。 28週間の二重盲検期間に、アンドロステンジオンはCrinecerfontグループで約50％減少し、18％のグルココルチコイドの用量減少を可能にしましたが、プラセボ群では投与量が増加しました。
「Crinercerfontグループでは、BMIはこの期間後に減少しましたが、BMIはプラセボ群でわずかに増加しました」とAuchus氏は述べています。 「28週間で、プラセボアームがCrinercerfontに交差し、提示された追加データがこの遷移により、アンドロステンジオンと17-ヒドロキシプロゲステロンレベルの減少が生じることが示されました。
Neurocrine Biosciencesのプレスリリースによると、Crinecerfontの小児患者は28週目にBMI標準偏差スコア（SDS）の削減を達成し、これらの改善は52週目まで維持されました。
アウカスは、プラセボグループがクリンカーフォントに渡った後、BMIとホルモンレベルの減少を経験した後、「12か月で、BMIの改善は、最初からCrinercerfontを受けた人の方が大きかった」と彼は述べた。 「グルココルチコイドの控えめな過剰でさえ、長期的には有害に見えます」と早期介入の価値を強調しました。
Crinecerfontは、2024年12月にFDAによって、グルココルチコイドの投与量と血清アンドロゲンレベルの有意義な削減を示すデータに基づいて、古典的なCAHで4歳以上の成人と子供での使用について承認されました。そのメカニズムは、副腎アンドロゲンの過剰生産を直接標的とし、高用量ステロイドへの依存を減らすのに役立ちます。
続きを読む： Kyriakie Sarafoglou、MDは、先天性副腎過形成のCrinecerfont FDAの承認について議論します
参照：
- Neurocrine Biosciencesは、2025年の内分泌学会の年次総会でのグルココルチコイド治療の体重関連効果の改善を示す第3相カタリー研究の1年間のデータを提示しました。ニューロクリン生物科学。プレスリリース。 2025年7月14日。2025年7月31日アクセス。
- Ebert M. FDAは、古典的な先天性副腎過形成の治療のためにCrenessityを承認しています。現代の小児科。 2024年12月13日。2025年7月31日アクセス。
#CAHの子供におけるCrinecerfontの肯定的な体重関連の結果