Bluebirdの280万ドルの遺伝子治療は、米国の承認後、最も高価な薬になります

2020 年 8 月 29 日、米国メリーランド州ホワイト オークにある食品医薬品局 (FDA) 本部の外にある看板。REUTERS/Andrew Kelly/

8月17日（ロイター） – 米国食品医薬品局は水曜日、定期的な輸血を必要とするまれな疾患を持つ患者のためのブルーバードバイオ（BLUE.O）の遺伝子治療を承認し、製薬会社はそれを過去最高の280万ドルで価格設定した.

この承認により、同社の株価は 8% 上昇し、体内の酸素不足を引き起こし、しばしば肝臓や心臓の問題につながるベータサラセミアの治療に使用されます。

米国では最大 1,500 人にのぼると推定される最も重症の患者は、2 ～ 5 週間ごとに輸血が必要です。

Zynteglo としてブランド化される予定のこの治療法は、その高額な価格のために、保険会社からの抵抗に直面することが予想される、とアナリストは言う。

遺伝子治療は、治療効果があることが多く、保険適用のハードルに直面しているため、通常、高額な費用がかかります。

たとえば、ノバルティス (NOVN.S) は 2019 年に、保険会社が薬の価格に抵抗した後、210 万ドルの治療薬 Zolgensma の割引を提供し、「結果ベースの」分割払いを行うことを余儀なくされました。

Bluebird は、輸血の必要性をなくすことができる可能性のある 1 回限りの治療として Zynteglo を売り込み、長期的に患者の節約につながります。

生涯にわたる輸血の平均費用は640万ドルになる可能性があると、最高執行責任者のトム・クリマは承認前にロイターに語った. 「私たちが検討している価格は、依然として患者に大きな価値をもたらすと感じています。」

Bluebird は、保険会社と 1 回限りの支払いオプションについて話し合っています。

「患者が輸血の自立を達成できなかった場合、その支払いの最大 80% が払い戻される可能性があります。彼ら (保険会社) はそれについて非常に興奮しています」と Klima 氏は述べています。

FDAは、この治療法による血液がんの潜在的なリスクについて警告しましたが、研究ではそのような症例はなかったと指摘しました.

Bluebird は、第 4 四半期に患者の治療プロセスを開始する予定です。 ただし、治療サイクルは最初の細胞採取から最終的な輸血まで平均70〜90日かかるため、2022年の治療からの収益は期待されていません。

ベンガルールの Mrinalika Roy による報告。 アディティア・ソニによる編集

当社の基準: Thomson Reuters Trust Principles。