AskBio、うっ血性心不全におけるAB-1002治験遺伝子治療プログラムのFDAファストトラック指定を取得

バイエル AG と、バイエル AG の完全子会社として独立して運営されている遺伝子治療会社であるアスクレピオス バイオファーマシューティカル社 (AskBio) は、米国食品医薬品局 (FDA) が AB-1002 プログラムのファスト トラック指定を付与したと発表しました。 。 AB-1002 は、プロテイン ホスファターゼ 1 の作用をブロックするように設計された構成的活性型プロテイン インヒビター 1 (I-1c) の産生を促進する目的で心臓に投与される治験中の 1 回限りの遺伝子治療です。うっ血性心不全（CHF）に関連するこのタンパク質の機能を阻害すると、心臓に対する治療効果が得られる可能性があります。(1、2)

「AB-1002のFDAファストトラック指定は、このプログラムの臨床開発にとって重要な成果であり、進行性うっ血性心不全患者に潜在的に効果的な治療法を提供するという我々の目標を強調するものです」と最高開発責任者のCanwen Jiang医学博士は述べた。そしてAskBioの最高医療責任者。 「私たちは、現在重度心不全患者を登録している第II相GenePHIT臨床試験を完了することを楽しみにしており、この壊滅的な疾患の治療におけるAB-1002の可能性を最大限に探求することに全力で取り組んでいます。」

FDA ファスト トラック プログラムは、重篤な症状を治療し、満たされていない医療ニーズを満たすことを目的とした新しい治療法の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。(3) このプログラムの目的は、重要な新しい治療法をより早く患者に届けることです。 3) この指定を受けた治療薬は、開発計画について話し合うために FDA とより頻繁に会合する資格が得られ、関連する基準が満たされている場合には、早期承認および優先審査の資格が与えられます。

「AB-1002のファストトラック指定は、うっ血性心不全を抱えた人々に対する遺伝子治療などの新しい治療法を迅速に進める必要性を強調している」とバイエルの医薬品部門研究開発責任者のクリスチャン・ロンメル博士は述べた。 「この指定は、現在高いアンメットメディカルニーズに対処するためのAB-1002の可能性を裏付けるものであり、私たちはその開発を加速する機会に興奮しています。」

AB-1002 は治験中の遺伝子治療薬であり、販売承認を受けておらず、その有効性と安全性は確立されておらず、十分に評価されていません。 AskBio は現在、CHF 治療のための AB-1002 (NAN-101 としても知られる) の第 II 相 GenePHIT (遺伝子ホスファターゼ阻害療法) 試験に患者を登録中です。(4)

GenePHITについて

GenePHIT は、順行性冠動脈内注入による AB-1002 の 1 回投与の安全性と有効性を男性および女性を対象に評価する、第 II 相適応二重盲検プラセボ対照無作為化多施設共同試験です。 18 年間、非虚血性心筋症と NYHA ニューヨーク心臓協会 (NYHA) のクラス III 心不全症状を患っています。(4) 被験者は、1:1:1 の方法で、低用量、高用量、またはプラセボ。 主要評価項目には、心血管関連死亡およびNYHA分類のベースラインからの変化、左心室駆出率（LVEF）、ピーク酸素摂取量（pVO2）、および6分間歩行テスト（6MWT）が含まれます。(4) 詳細については、臨床試験をご覧ください。 gov (NCT#05598333) または askbio.com にアクセスしてください。

うっ血性心不全について

心不全は、心臓が臓器に十分な酸素を供給するなど、身体のニーズを満たすのに十分な効率で血液を送り出せないときに発生します。(5) うっ血性心不全では、心臓から流出する血流が遅くなり、血液が元の位置に戻ります。 (6) これにより、体の組織にうっ血が生じます。 症状としては、脚や足首の腫れが挙げられます。 場合によっては、肺に液体がたまり、呼吸が妨げられることがあります。 世界中で約 2,600 万人がうっ血性心不全を抱えています(7)。

アスクバイオについて

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) はバイエル AG の完全子会社で独立して運営されており、命を救う医薬品の開発と生活の変化に専念する完全に統合された遺伝子治療会社です。 同社は、うっ血性心不全、ハンチントン病、四肢帯型筋ジストロフィー、多系統萎縮症の治療薬を含む臨床段階のパイプラインを備え、神経筋疾患、中枢神経系、心血管疾患、代謝疾患の幅広い適応症にわたる臨床プログラムのポートフォリオを維持しています。 、パーキンソン病、ポンペ病。 AskBio の遺伝子治療プラットフォームには、業界をリードする独自の細胞株製造プロセスである Pro10™、および広範なキャプシドおよびプロモーター ライブラリが含まれています。 ノースカロライナ州リサーチ トライアングル パークに世界本社を置き、スコットランドのエディンバラに欧州本社を置く同社は、数百もの独自のカプシドとプロモーターを生成しており、そのうちのいくつかは前臨床および臨床試験に入っています。 遺伝子治療分野の初期のイノベーターである同社は、5 か国に 900 人を超える従業員を擁し、AAV 生産やキメラキャプシドなどの分野で 800 件を超える特許および特許出願を保有しています。

バイエルについて

バイエルは、ヘルスケアと栄養学のライフサイエンス分野で中核的な能力を備えた世界的企業です。 「健康をすべての人に、飢えを誰にも」という使命に沿って、同社の製品とサービスは、世界人口の増加と高齢化によってもたらされる大きな課題を克服する取り組みをサポートすることで、人々と地球の繁栄を支援するように設計されています。 バイエルは、持続可能な開発を推進し、ビジネスにプラスの影響を生み出すことに取り組んでいます。 同時に、当社グループはイノベーションと成長を通じて収益力の向上と価値の創造を目指します。 バイエル ブランドは、世界中で信頼、信頼性、品質を象徴しています。 2023年度の当グループの従業員数は約10万人、売上高は476億ユーロとなった。 特別項目を除く研究開発費は 58 億ユーロに達しました。

1. Fish KM、Ladage D、川瀬 Y 他ブタの心不全モデルに直接冠動脈注入によって送達された AAV9.I-1c は、収縮性を改善し、有害なリモデリングを軽減します。 循環心臓障害。 2013;6(2):310-317。
2. Pathak A、del Monte F、Zhao W、他。 プロテインホスファターゼの阻害による心機能の強化と心不全の進行抑制 1. Circ Res. 2005;96(7):756-766。
3. 米国 FDA – ファストトラック。 https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/fast-track で入手可能です。 2024 年 4 月にアクセス。
4. 非虚血性NYHAクラスIII心不全患者における冠動脈内遺伝子治療によるホスファターゼ阻害（GenePHIT）。 https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05598333 で入手可能です。 2024 年 4 月にアクセス。
5. CDC。 心不全。 疾病管理予防センター。 2022 年に公開。https://www.cdc.gov/heartdisease/heart_failure.htm で入手可能。 2024 年 4 月にアクセス。
6. アメリカ心臓協会: 心不全の種類。 https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/what-is-heart-failure/types-of-heart-failure から入手できます。 2024年4月
7. サバレーゼ G、ルンド LH。 心不全による世界的な公衆衛生上の負担。 Card Fail Rev. 2017;3(1):7-11。 土井:10.15420/cfr.2016:25:2。