- 48週目のデータは、AMX0035による治療により、膵臓機能、血糖コントロール、視力、および全体的な症状の負担など、疾患の進行に関連する複数の結果の持続的な安定化または改善がもたらされることを実証しました。
- AMX0035は、すべての参加者で一般的に十分に忍容性が高いことを引き続き忍容性がありました
- 48週目のデータとFDAとの議論は、Wolfram症候群のAMX0035のフェーズ3試験の設計を通知します
- Amylyxは2026年の終わりまでに現金滑走路を期待し続けています
マサチューセッツ州ケンブリッジ – （ビジネスワイヤー） – Amylyx Pharmaceuticals、Inc。（NASDAQ：AMLX）（「Amylyx」または「Company」）は本日、AMX0035（フェニルブチル酸ナトリウムのフェーズ2オープンラベルヘリオス臨床試験からの肯定的な48データを発表しました。 [PB] およびタウルルソジオール [TURSO, also known as ursodoxicoltaurine]）Wolfram症候群とともに住んでいる成人。これらの結果は、デンマークのコペンハーゲンにある欧州小児内分泌学会（ESPE）と欧州内分泌学会（ESE）の合同会議で発表され、「」で入手できます。プレゼンテーション」AmylyxのWebサイトのページ。
「これらの長期的な結果は、24週目の肯定的なデータと、AMX0035が容赦なく進行性障害であるWolfram症候群の重要な症状を安定させ、改善する可能性に対する信念の両方を強化します」 「これらの調査結果により、FDAと緊密に協力してフェーズ3トライアルの設計を通知することに焦点を当てています。私たちの究極の目的は、この壊滅的な障害を抱えている人々にとってまだ現実の満たされていないニーズに対処することです。
ヘリオス（NCT05676034）は、AMX0035の安全性と忍容性を評価するために設計されたシングルサイト、シングルアーム、オープンラベル、フェーズ2試験、およびWolfram症候群に住んでいる成人の参加者における内分泌学、神経学的、および眼科機能のさまざまな尺度への影響です。米国食品医薬品局（FDA）と欧州委員会は、それぞれ2020年11月と2024年8月にWolfram症候群の治療のためにAMX0035にOrphan Drug Reginationを認めました。
プロトコルあたり24週（n = 11）
プロトコルごとの48週（n = 10）
週24 itt （n = 12）
48週（n = 11）
C-ペプチド応答（min*ng/ml）
曲線下の面積のベースラインからの平均変化
（0〜120分間隔）
+20.2
（SE：11.2）
+34.5
（SE：13.0）
+3.8
（SE：19.3）
+14.2
（SE：23.4）
ヘモグロビンA1c（％） ベースラインからの平均変化
-0.16
（SE：0.13％）
-0.40
（SE：0.22％）
-0.09
（SE：0.14）
-0.25
（SE：0.25）
ターゲットグルコース範囲の時間（％）
ベースラインからの平均変化
+5.7％
（SE：3.9％）
+9.6％
（SE：5.8％）
+5.2
（SE：3.6）
+7.9
（SE：5.6）
最良の矯正視力
（logmar）
ベースラインからの平均変化
-0.04
（SE：0.06）
-0.08
（SE：0.08）
-0.04
（SE：0.06）
-0.09
（SE：0.07）
臨床医は、変化のグローバルな印象（CGI-C）を報告する
％疾患の進歩的な性質を考慮して、変化や改善のないレスポンダー基準を満たす
100％
100％
100％
100％
患者は変化の世界的な印象を報告した（PGI-C）
％疾患の進歩的な性質を考慮して、変化や改善のないレスポンダー基準を満たす
100％
100％
100％
100％
AMX0035について
AMX0035は、フェニルブチル酸ナトリウム（PB）とタウルルルスジオール（Turso;ウルソドキシコルタウリンとしても知られている米国外）の経口、固定用量の組み合わせです。 AMX0035は、小胞体（ER）ストレスとミトコンドリア機能障害を標的とすることにより、細胞死と神経変性につながる2つの接続された中心経路を標的とすることにより、神経変性を遅くまたは軽減するように設計されています。 Amylyxは、PBとTursoの独自の組み合わせとその補完的な作用メカニズムにより、どちらの作用メカニズムだけではない治療よりも神経変性をよりよく防ぐために異常な細胞死を相乗的に標的にすることができると考えています。 AMX0035は、2つの神経変性疾患であるWolfram症候群および進行性核麻痺の潜在的な治療法として研究されています。
Wolfram症候群について
Wolfram症候群は、複数の臓器やシステムに徐々に影響を与えるまれで、単因性の進行性神経変性障害です。 Wolfram症候群は、小児期発症糖尿病、視神経萎縮、および神経変性によって特徴付けられます。 Wolfram症候群の一般的な症状には、糖尿病および糖尿病症が含まれ、失明につながる漸進的な視力喪失、難聴、神経原性膀胱、バランスと協調の困難、呼吸不全につながる可能性のある呼吸困難が含まれます。 Wolfram症候群は、Wolfram症候群1型遺伝子の病原性変異体によって引き起こされます（WFS1）それは早期死亡につながります。間の明確なリンクのため WFS1 突然変異と小胞体（ER）ストレス、ウルフラム症候群は、典型的なERストレス障害と見なされます。 Wolfram症候群は、米国に住む約3,000人に影響を与えており、現在、承認された治療オプションはありません。
ヘリオス裁判について
Amylyx Pharmaceuticalsについて
Amylyxでは、私たちの使命は、満たされていないニーズを持つ病気を治療する新しい時代を案内することです。他の人が課題を見ている場合、私たちは緊急性、厳格な科学、そして私たちが奉仕するコミュニティへの揺るぎないコミットメントで追求する機会を見ています。現在、いくつかの神経変性および内分泌疾患にわたる3つの治療療法に焦点を当てており、それらが最大の影響を与えることができると考えています。詳細については、amylyx.comにアクセスして、フォローしてください LinkedIn そして x。投資家については、訪問してください Investors.Amylyx.com。
将来の見通しに関する記述
出典：Amylyx Pharmaceuticals、Inc。
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