ニューヨーク大学アブダビ校とデンバー大学の研究チームは、パーキンソン病などの重篤な脳疾患の進行を遅らせたり、止めたりするのに役立つ可能性のある有望な小分子を特定し、症状の管理を超えた治療法に新たな希望をもたらした。
レビー小体型認知症や多系統萎縮症も含むこれらの疾患は、神経タンパク質の凝集と拡散によって引き起こされ、時間の経過とともに脳細胞に損傷を与えます。現在、このプロセスを止めたり遅らせたりできる承認された治療法はありません。
で発表された新しい研究では、 科学トランスレーショナル医療ニューヨーク大学アブダビ校のマグズーブ研究室とデンバー大学のクマール研究室は、国際協力者とともに、この有害な蓄積をブロックするように設計された特別なタイプの小分子を開発しました。 SK-129として知られるこの分子は、タンパク質が凝集して脳内に広がるのを防ぐことで機能する。
研究チームは、ヒト細胞、患者由来の組織、生体を含む幅広い疾患モデルでSK-129をテストした。すべての場合において、この分子は病気に関連する有害な影響を軽減しました。
「これは、これらの病気の根本原因を標的とする治療法の開発に向けた重要な一歩です」とニューヨーク大学アブダビ准教授で生物学の共同主著者であるマジン・マグゾブ氏は述べた。 「症状を治療するだけでなく、病気そのものを遅らせたり止めたりすることに取り組んでいます。」
もう1つの重要な発見は、この分子がアルツハイマー病と強く関連している別の神経タンパク質との有害な相互作用もブロックできることである。この二重の作用により、複雑な神経学的症状への取り組みにおいて特に強力になる可能性があります。
臨床使用の前にはさらなる研究が必要ですが、今回の発見は、現在不治の病に対する効果的な治療法の探求において大きな前進となるものです。
ソース：
参考雑誌:
土井： 10.1126/scitranslmed.adu1050
1775092079
#小分子は神経変性疾患におけるタンパク質の蓄積をブロックする可能性がある
2026-04-02 00:54:00