FDA、ロイコボリンを稀な脳障害に対して承認したが、自閉症には承認していない

• 連邦規制当局は、まれな神経疾患である脳葉酸欠乏症の治療薬としてロイコボリンを承認しました。
• しかし、FDAの承認には、自閉症の治療法としてのロイコボリンの使用は含まれていなかった。
• トランプ政権はロイコボリンを自閉症の治療法として宣伝しているが、専門家らはロイコボリンがこの目的で承認されるにはさらなる研究が必要であることに同意している。

主に化学療法の副作用を軽減するために使用される薬剤に、まれな神経疾患の治療として使用する許可が与えられました。

食品医薬品局（FDA）の職員 発表された 3月10日にその薬が承認されました ロイコボリン 大人と子供の治療を助けるために 脳葉酸欠乏症。このまれな症状は、脳内のビタミン B9 レベルの低下が特徴です。

しかし、FDAの発表では、自閉症の潜在的な治療法としてのロイコボリンの使用については言及されていない。

2025年9月、ドナルド・トランプ大統領とその他の政権当局者 提案された FDAが自閉症者の症状を管理する治療法としてロイコボリンを承認する手続きを開始したことを明らかにした。ただし、そのような承認のスケジュールやプロセスについてはまだ発表されていません。

ロイコボリンは、脳葉酸欠乏症の最初に承認された治療法です。 FDAの決定は、その症状を持つ人々にとって長年待ち望まれていた救済策として称賛されている。

「今日の承認は、今日までFDAに承認された治療選択肢がなかった稀な遺伝性疾患であるFOLR1変異による脳葉酸輸送欠乏症を抱える患者にとって、重要なマイルストーンとなる」とFDA長官は述べた。 マーティ・マカリー、MDは代理店の発表で述べた。

ロイコボリン は、主に次のような化学療法剤の有毒な副作用を軽減するために使用される処方薬です。 メトトレキサート。

薬 作品 復興を助けることで 葉酸 化学療法の影響でその物質が枯渇した健康な細胞に。

ロイコボリンは 考慮された 特定の種類の化学療法を受けている人々に対する「救済剤」として効果的であることが期待されています。

• 発達の遅れ
• 発作
• 動きの異常

その 推定 世界中で100万人に1人が脳葉酸欠乏症であるとされていますが、実際の有病率は不明です。それもあった 推定 自閉症児の38～70％は脳性葉酸欠乏症である可能性がある。

しかし専門家らは、データの多くが FRAT テスト、不正確な可能性がある血液検査。

脳葉酸欠乏症の人は自閉症のリスクが高い可能性がありますが、自閉症の人が必ずしも脳葉酸欠乏症のリスクが高いわけではありません。

アリシア・ハラデイ自閉症科学財団の最高科学責任者である医学博士は、脳性葉酸欠乏症の人々がついに治療を受けられるようになってうれしいと述べた。

「これはおそらく彼らを助けるでしょう。メカニズムはそこにあります」と彼女はヘルスラインに語った。 「どんな救済でも役立つと思います。」

アントニオ・ハーダンスタンフォード大学の精神医学および行動科学の教授である医学博士は、脳葉酸欠乏症に対するロイコボリンの早期介入が鍵であると述べています。

「症例報告」 [support] 2歳になる前に治療を受ければ、臨床的および放射線学的に完全に回復します」とハーダン氏はヘルスラインに語った。

自閉症への早期介入も重要ですが、治療法としてロイコボリンを推奨するのは時期尚早です。

ハラデー氏は、ロイコボリンが自閉症の治療法として承認されなかったのは、この特定の用途に対する科学的根拠がまだないため、安堵の意を表明した。

「FDAが科学的アプローチを採用し、厳格にこの決定を下したことをうれしく思います」と彼女は語った。

ハーダン氏もこの意見に同調した。 「自閉症の治療におけるロイコボリンの使用を支持する小規模なランダム化比較試験からの証拠がいくつかあります。しかし、これらの研究には、サンプルサイズが小さいことや厳格でない包含/除外基準など、いくつかの設計上の制限があります」と彼は述べた。

9月にはトランプ大統領が 言った ロイコボリンが自閉症治療薬として承認されれば、「自閉症の子供を持つ多くの親たちに、彼らの生活を改善できるかもしれないという希望」を与えることになるだろう。

マカリー氏もその意見に同調し、ロイコボリンの承認によって「私の意見では、何十万人もの子供たちが恩恵を受けるだろう」と推定した。

その記者会見の後、保健福祉省（HHS）の当局者らは、 明確化された これらのコメントは、ロイコボリンは自閉症の「治療法ではなく」、「一部の子どもの言語関連障害の改善につながるだけかもしれない」と述べている。

の 研究 ロイコボリンと自閉症に関する研究は、参加者が 100 人未満の小規模な研究がほとんどで、その多くは同じ研究者によって繰り返し行われています。

European Journal of Pediatrics に掲載された研究の 1 つの結果は次のとおりです。 1月に撤回された 著者がデータ内のいくつかのエラーを特定した後。

ロイコボリンが一部の自閉症児、特に脳葉酸欠乏症や葉酸代謝差の証拠のある児のコミュニケーションや行動に何らかの利益をもたらす可能性があるという逸話的証拠がいくつかある。

しかし、米国小児科学会 (AAP) によると、この分野ではまださらなる研究が必要です。

「ロイコボリンと自閉症への使用に関する証拠は現時点では限られている」とAAPは声明で述べた。 FAQシート 自閉症と脳葉酸欠乏症におけるロイコボリンの使用について。

「小規模な研究では、一部の自閉症児、特にCFDや葉酸代謝の違いの証拠がある自閉症児のコミュニケーションや行動に利点があることが示されている。どの患者に効果があるかをよりよく理解するには、より大規模な独立試験が必要である。小児科医がロイコボリンを広く推奨するには、有効性と安全性に関するより多くの証拠が必要である」とAAPは述べた。

自閉症科学財団も次のように同意した。 言ってる ロイコボリンが自閉症の治療法として考慮されるまでには、さらなる研究が必要です。

ハラデー氏は、ロイコボリンが自閉症の治療法として検討される前に、安全性と有効性を調べる大規模な研究を完了する必要があると述べた。

HHS当局者も同意したようだ、 伝える 今週のNBCニュースは、自閉症の治療法としてロイコボリンの使用を裏付ける十分なデータがないと伝えた。

「より広範な自閉症に対する有効性を確立できると言えるほどの十分なデータはありません」と当局者は述べた。 「それが自分にとって正しいかどうかは、患者が医師に相談することになります。」

医師は自閉症児の適応外治療としてロイコボリンを処方することができます。明らかにそうしている人もいます。

あ 最近の報告 ランセットに掲載された論文によると、9月のトランプ大統領の発表後の2か月間で、子供に対するロイコボリンの処方が71％増加したという。

ハラデー氏は、人々がオンラインにアクセスして購入できるという事実だけでなく、その増加について懸念を表明した。 葉酸酸 ロイコボリンに類似したビタミンB9を含む製品。

「こうしたことはすべて、子供を助けるために何でもする家族を食い物にする企業による誤った希望につながる可能性がある」と彼女は言う。

ハラデー氏は、自閉症児の家族に対し、メディアで読んだことよりも医療専門家の意見に耳を傾けるよう勧めた。

「医師に相談してください。医師の言うことを聞き、インターネットに耳を傾けないでください」と彼女は言いました。