パーキンソン病は、時間の経過とともに徐々に悪化する長期にわたる神経学的症状です。米国では100万人以上がこの障害を抱えて暮らしており、毎年約9万人が新たに診断されている。現在の薬物療法や治療法は症状を軽減することはできますが、病気自体を止めたり遅らせたりする治療法は証明されていません。
この状態は、脳内のドーパミンレベルの低下と密接に関係しています。ドーパミンは、記憶、気分、その他の重要な機能をサポートするだけでなく、運動の制御において重要な役割を果たす化学メッセンジャーです。ドーパミンを生成する脳細胞が徐々に死滅するにつれて、脳は運動を適切に調節する能力を失います。この故障は、震え、筋肉の硬直、動作の緩慢などのパーキンソン病の特徴的な症状を引き起こします。
USC の Keck Medicine の研究者は現在、このドーパミン喪失に直接対処することを目的とした新しいアプローチをテストしています。初期段階では 臨床試験医師たちは特別に操作された幹細胞を脳に移植しています。これらの細胞は、損傷したニューロンを置換し、ドーパミンを生成するように設計されています。
「脳が再び正常レベルのドーパミンを生成できるようになれば、パーキンソン病の進行が遅くなり、運動機能が回復する可能性がある」とケック・メディシンの神経外科医であり、この研究の主任研究者であるブライアン・リー医学博士は述べた。
ドーパミンを生成するように設計された再プログラムされた幹細胞
この治療には、人工多能性幹細胞（iPSC）として知られる、研究室で作成された新しいタイプの幹細胞が使用されます。 ES細胞とは異なり、iPSCは皮膚や血液などの成体細胞を採取し、それらを汎用性の高い状態に再プログラムすることによって作られます。この形態では、体内でさまざまな種類の細胞に成長することができます。
「これらのiPS細胞は、ドーパミンを産生する脳細胞に確実に成熟することができ、脳のドーパミン産生を活性化させる最良のチャンスを提供すると信じています」と、ケック・メディシン社でパーキンソン病やその他の運動障害を専門とする神経内科医であり、この研究の共同主任研究者であるゼノス・メイソン医学博士は述べた。
脳移植手術と長期モニタリング
細胞を届けるために、リー博士は脳に到達するための小さな開口部を頭蓋骨に開けます。彼は、磁気共鳴画像法 (MRI) をガイダンスとして使用し、動きの調整を司る領域である大脳基底核に幹細胞を慎重に配置します。
手術後、参加者は症状の変化を追跡し、ジスキネジア（過剰な動き）や感染症などの潜在的な副作用を監視するために12～15か月間注意深く観察される。研究者らは患者の追跡と状態の監視を最長5年間継続する予定だ。
「私たちの最終目標は、患者の運動機能を修復し、より良い生活の質を提供できる技術を開拓することです」とリー氏は語った。
Keck Medicine は、この研究に参加している米国の 3 つの施設のうちの 1 つです。この多施設臨床試験には、中等度から中等度重度のパーキンソン病患者12人が参加した。
RNDP-001として知られる幹細胞療法は、神経疾患の治療法の開発に注力するバイオテクノロジー企業Kenai Therapeuticsによって製造されている。米国食品医薬品局は、開発と審査プロセスの迅速化を目的として、臨床試験フェーズ 1 REPLACE™ にファストトラック指定を付与しました。
開示情報: メイソンは過去に Kenai Therapeutics から謝礼金を受け取ったことがあります。
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#医師がパーキンソン病患者にドーパミン産生幹細胞を移植
2026-02-20 09:05:00