バレンシアのラ・フェ工科大学病院とバルセロナの病院診療所は、評価を目的とした第I/IIa相臨床試験を開始した。 GYA01、新しいタンパク質を標的としたCAR-T細胞療法 CD84、以下の患者の場合 急性骨髄性白血病（AML） y T細胞急性リンパ芽球性白血病（T-ALL） スペイン医薬品健康製品庁（AEMPS）からの認可を受けた後、再発または難治性の患者。
それは、 CD84に対して開発された最初のCAR-T、血液がんの新たな治療標的であり、この研究は、この研究を、次のような分野における先駆的な取り組みと位置づけています。 満たされていない医療ニーズが高い。現在、AML または T-ALL に対して承認された CAR-T 療法はありません。
GYA01 は、CD19 または BCMA を標的とする現在市販されている CAR-T とは異なり、CD84 を発現する白血病細胞を認識して排除するように遺伝子改変された自己 T 細胞に基づく個別化免疫療法です。治療法が示した AMLおよびT-ALLの前臨床モデルにおける有望な結果、最近雑誌に掲載されました 白血病。
エッセイは 介入主義者のフェーズを含むデザインです。 用量漸増 続いて 拡大期、その主な目的は、 安全性、忍容性および予備的な有効性 GYA01より。この研究はすでに患者の募集を開始している。
この研究は、急性白血病と先進的治療に関する2つの国際参照センターで実施される。 La Fe では、この研究の主任研究者およびコーディネーターは、Dr. パウ・モンテシノス、バルセロナ病院診療所では主な研究者は医師です ジョルディ・エステベ、先進的な細胞治療における豊富な経験を持っています。
プロジェクトの関連する側面は、 分散型製造 両病院の GYA01 の。これに関連して、ラフェ病院の高度治療部門は最近、AEMPS によって以下の基準に準拠していると認定されました。 適正製造基準 (GMP)、先進的な治療法の開発と生産のための公的システムの能力を強化します。
パウ・モンテシノス博士は、「この臨床試験は、従来の治療法が効かない急性白血病患者に新たな治療法を提供する適切な機会を意味する。治療標的としてのCD84の同定は、これまで効果的な選択肢がなかった疾患へのCAR-T療法の範囲を拡大できる革新的な道を開くものである。」と述べた。
ラ・フェの血液学者でこの治験の臨床専門家であるマヌエル・ゲレイロ氏は、「このプロジェクトは、AMLおよびT-ALLの患者、特に新たな治療戦略が必要な重篤な病状に革新的な治療法をもたらす公立病院と民間企業の協力の一例である」と強調する。
スタジオには、 370万ユーロの資金調達、プログラムを通じて科学・イノベーション・大学省から付与 CPP 2024。
この試験に含まれる急性白血病には、次のような特徴があります。 予後不良 再発または難治性の状況で。 AMLでは、患者の30～50％が一次治療後に再発しますが、T-ALLでは再発時の生存率は約25％で、治療選択肢は非常に限られており、高い毒性を伴う同種移植が必要です。これに関連して、CD84 などの新しい特異抗原を対象とした CAR-T の開発は、 治療アプローチにおける関連する変化 これらの病気の。
#ラフェとクリニックが急性白血病を対象としたCARTの先駆的な臨床試験を開始