鎌状赤血球症（SCD）のまれな臨床状況に関する質問に答えるために、20年以上の患者データに基づく国際的な後ろ向き研究が実施されました。つまり、最初の同種造血細胞移植（HCT）後に移植不全を起こし、その後2回目の移植を受けた患者の転帰はどうなるのか？
この調査の結果は、ユタ州ソルトレークシティにある米国移植細胞治療学会（ASTCT）と国際血液骨髄移植研究センター（CIBMTR）の2026年タンデム移植・細胞治療会議でオンラインで利用できるようになった。会議の現場で、研究結果は研究の筆頭著者によって発表されました。 ヘマラサ・ランガラジャン医師、 オハイオ州コロンバスのネーションワイド小児病院の小児血液学、腫瘍学、血液および骨髄移植科で博士号を取得しました。
「2回目の移植は実行可能な選択肢ですが、慎重なタイミングと患者の選択が必要です。移植失敗のリスクが25％あり、2回目の移植時の年齢が転帰に影響を及ぼし、コホートの6.8％に2回目の新生物が見られました」とランガラジャン博士はプレゼンテーション中に研究結果を要約した。
1999年から2024年までに収集された患者データにより、研究コホート全体は、最初のHCTを受けた30施設の124人の患者で構成され、最初の移植時の年齢中央値は14.6歳であった。患者67人は男性であった。最初の移植前、これらの患者の少なくとも90％はHbSS遺伝子型と少なくとも90のパフォーマンススコアを有し、53％は長期ベースで輸血を受けており、49％は脳血管疾患の既往歴があり、25％は赤血球同種抗体を保有していた。
研究コホート全体のうち、37%はそれ以上の治療を受けず、63%は2回目のHCTまたは無条件CD34+追加免疫の形で2回目の治療を受けた。特に、2回目のHCTを受けた患者では、2回目の移植時の年齢中央値は15.4歳、HCT間隔の中央値は8.8か月でした。
移植片不全から 2 年後の時点で、全研究コホートの全生存 (OS) 率は 79.2% であり、さらなる治療を受けなかった患者の OS は 81% であるのに対し、2 回目の治療を受けた患者では 77.4% でした (P=0.6)。
単変量解析により、研究者らは、2回目のHCTを受けた患者では、HCT間隔が3か月未満であるとEFSの顕著な低下と関連していることを発見した。この分析では、HCT 間隔、ドナーの種類、HCT 年、またはコンディショニング強度と OS または EFS との間に他の関連性は示されませんでした。
プレゼンテーションの質疑応答の中で、 ホス・デ・ラ・フエンテ博士、 インペリアル・カレッジ・ロンドンの研究者らは、データによれば、小児患者と比較して成人患者の転帰は悪かったと強調した。彼は、ランガラジャン医師が分析の中で、最初の移植時に患者が受けた条件付けの強度が要因であると考えたかどうかを尋ねた。
「私が推測できることは、これらのデータをどう見ても、高齢になると転帰が悪化するということです。コンディショニングの強度が影響するかどうかにかかわらず、実際に転帰に影響を与えるのは、コンディショニングの強度よりもむしろ移植間の間隔であると思います」とランガラジャン博士は答え、実際には移植コンディショニングの強度は時間の経過とともに変化していると指摘した。
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2026-02-07 00:08:00