HHS は医療における人工知能の期待を強化するのか、それとも阻止するのか? – ヘルスケアブログ

スティーブン・ゼコラ

人工知能戦略 (V.3) の中で、保健福祉省 (「HHS」) は次のように認めています。「あまりにも長い間、当省は官僚主義と多忙な仕事によって行き詰まっています。」 HHSは、「FDAでの医薬品および生物学的製剤の承認を加速する」など、人工知能（「AI」）のイノベーションを加速すると約束している。

歴史は、科学的な複雑さよりも、意図的ではあるが累積的な規制介入が、急速な技術進歩を阻害する主な要因であることを示しています。 AI が典型的な規制緩和のパターンにさらされると、創薬と開発を加速する可能性は大幅に減少します。このような結果を避けるために、HHS はゼロベースの規制アプローチを前提とした計画を策定する必要があります。つまり、AI などの新しいテクノロジーはそれぞれ白紙の状態から開始し、そのテクノロジーの承認プロセスでは、有効性と安全性を示すために必要と思われる最小限の要件のみが適用される必要があります。

イノベーションのペース

医療の革新は、経済の他の分野のペースに遅れをとっています。ハーバード大学医学部のスコット・ポドルスキー博士は、「1970年の医学が1920年の医学に比べて、2020年の医学は1970年の医学にはるかに近づいている」と述べています。ポドルスキー氏は、抗生物質、降圧薬、抗うつ薬、抗精神病薬、ステロイドなどの画期的な進歩は、その後の 50 年間の技術革新ほどの影響を与えていないことを指摘しています。

この現象については 2 つの説明がなされています: 1) 生物学的プロセスの固有の複雑さ。 2) 規制当局の承認プロセス。

以下の事例と比較するためのベンチマークとして、4G 通信の開発期間は 10 年未満で、2001 年頃に議論が始まり、2004 年に技術仕様がリリースされ、2009 年に最初の商用ネットワークが開始されました。

新技術への規制介入

1. ヒトゲノム (偉大な科学が規制麻痺を引き起こす)

ヒトゲノム計画 (HGP) は 1990 年から 2003 年まで実施され、世界最大の科学的成果の 1 つとして賞賛されています。このプロジェクトにより、遺伝子と DNA の特定の位置が特定され、ヒトの遺伝暗号の「ロードマップ」が作成され、疾患関連遺伝子の特定が容易になりました。

HGP は、急速な科学の進歩と倫理的保護措置のバランスをとることに焦点を当てました。監視は主に、単一の包括的な立法機関や規制機関ではなく、社内の倫理プログラムと国際的なデータ共有協定を通じて管理されました。

この体制の下で、HGP は目標日を 2 年遅らせました。つまり、問題の複雑さによって遅れが生じることはなく、標準的な医薬品承認のボトルネックによって進捗が妨げられることもなかったのです。

しかし、遺伝子ロードマップが創薬と開発のために引き渡されると、進歩は劇的に減速しました。

9 年後、科学者たちは CRISPR-Cas9 テクノロジーが DNA を編集できることを実証することができました。そこから、最初の遺伝子編集治療法が承認されるまでに 11 年かかりました。さらに 3 年が経過した後、FDA は、そのプロセスが利害関係者にとって必ずしも完全に明確ではないことを指摘し、細胞および遺伝子治療に対する規制の柔軟性を高めると発表しました。

明瞭さだけが唯一の問題ではなく、あるいは主要な問題ですらありません。 CRISPR テクノロジーは現在、基礎的な分子研究から高度な臨床、農業、産業上の用途に至るまで、無数の用途に使用されています。 2025 年初頭の時点で FDA に正式に承認された CRISPR 療法 (カスゲビー) は 1 つだけでしたが、数百もの活発な研究プログラム、がんなどの疾患の臨床試験、創薬のための 1,000 件を超える CRISPR スクリーニングが行われています。このすべての活動を処理するための規制リソースが不足しています。さらなる遅れは避けられない。

振り返ってみると、HGP の「ロードマップ」が創薬と開発に渡されると、規制当局の審査プロセスの下でコストと開発期間が膨れ上がったことがわかります。この遅れは、科学的問題の複雑さよりも、FDA が独自の規制を管理するためのリソースが不足していることに起因しているようです。

• 幹細胞 (規制遵守は財政的制約を無視)

Geron は 1990 年代後半にヒト ES 細胞研究プログラムを開始し、この分野の先駆者となり、研究を実施して画期的な治療法を追求するために 1 億ドルを集めました。 FDAの指示を受けて、ジェロン社はマウスとラットを対象に2000件以上の実験を実施し、資金のかなりの部分を前臨床研究に使い果たした。 Geron の治験新薬申請書は 22,000 ページからなり、費用は 4,500 万ドルでした。同社は 2009 年に第 1 相臨床試験を進める承認を得ました。最初の試験参加者には安全性の問題はありませんでしたが、Geron は財政上の理由から 2011 年にプログラムを終了しました。

幹細胞の研究は、パーキンソン病や損傷した視神経などのさまざまな用途に向けて、今日まで続けられています。一方、ジェロン社は残った資金で腫瘍学に目を向け、34年間の研究を経て2024年にテロメラーゼ阻害剤の承認をFDAから得た。

Geron のケースは、規制が市場投入までに必要な時間やコストを考慮していない場合に何が起こるかを示す一例です。言い換えれば、研究に対する財政的制約を考慮すると、規制の遅れは間接的にイノベーションを遅らせることがよくあります。この場合、規制介入も研究イニシアチブの方向性を完全に変えました。

• 個人遺伝学 (規制の行き過ぎにより革新的な医療情報が否定される)

消費者直販の遺伝学は、情報自体が規制対象製品となった例を示しています。 23andme は 2006 年に設立され、消費者による遺伝的洞察へのアクセスの先駆けとなりました。 2013年にFDAは、個人遺伝情報の提供は「病気やその他の状態の診断、または病気の治療、軽減、治療、予防に使用することを目的とした」「装置」であり、特定の状況では「予防手術、化学予防、集中スクリーニング、またはその他の疾病誘発行為を受ける患者につながる可能性がある」と認定した。したがって、FDAは、23andMeによるそのような情報の提供は、FDAからの事前承認なしに自社製品を販売することにより、連邦食品・医薬品・化粧品法に違反すると認定した。

同庁は、23andMeが254の疾患や症状に関する個別の報告書を提供しており、FDAは23andMeがこれらの報告書それぞれについて事前の承認を得ることが期待されていると指摘した。 23andMe CEOのAnne Wojcicki氏がこれに応じて説明したように、FDAシステムでは100万件を超える検査が必要となり、どちらの当事者もこれに対応するのは事実上不可能である。

FDAは2015年に23andmeに最初の承認を与え、その後数年間にわたって消費者への直接マーケティングのためのさまざまな報告書の承認を続けた。しかし、規制により同社の方向性は変わり、23andmeは2025年3月に破産を宣告された。

この場合、規制当局はパターナリスティックな理由から情報サービスにまで手を伸ばした。つまり、FDA はユーザーが自分のデータを持っていることを信頼していませんでした。これは、イノベーションのペースを遅らせ、情報の価値を削減するという影響を及ぼしました。

これら 3 つの事例は、何年にもわたる科学研究が、どのようにして数十年にわたる規制審査と遅延につながる可能性があるかを示しています。未公開株式市場と公開株式市場は、AI 由来のソリューションの最初のラウンドにどれだけの遅れが生じるかを判断するために、医療分野における AI の規制を非常に注意深く監視しています。

現在の FDA の AI 規制 – 歴史は繰り返すのでしょうか?

1962 年の法令に基づく場合と同様に、FDA はすべての医薬品が「安全性と有効性の合理的な保証」基準を満たすことを要求しています。 FDA の手順に基づき、AI によって発見された医薬品は、すべての医薬品候補に対する従来の第 I、II、III 相臨床試験にも準拠する必要があります。

さらに、2025 年 1 月に、FDA は AI 対応の申請のための 7 段階のフレームワークを導入しました。このフレームワークでは、スポンサーは規制上の決定に使用される前に、特定の「使用状況」を定義し、リスクレベルを評価し、AI 出力に対する信頼を確立する必要があります。

また、FDA は開発者に対し、アルゴリズムのアーキテクチャ、トレーニング データ、潜在的なバイアスに関する詳細な文書の提供を求めていますが、これは従来の医薬品開発では必要ありません。

2025 年 12 月、HHS は患者ケアにおける AI の使用に関する情報要請を発行しました。その訴訟手続きの最初のコメントが証明しているように、医療従事者らは、臨床ケアで AI テクノロジーを使用し、後に FDA が事前の承認が必要であると判明した場合の責任を懸念しています。

市場が臨床医療における AI アプリケーションを受け入れる中、HHS がどの方向に向かっているのかは明らかではありません。しかし、AI イノベーションの初期段階を考えると、HHS は臨床ケアにおける AI の導入を加速するために勝者を選ぶ必要があるでしょう。そうなると市場の勢いが鈍化し、不確実性が増すことになる。この不確実性は、追加の規制を課さなくても、それ自体でイノベーションを遅らせることになります。

ゼロベースの規制アプローチ

ゼロベースの規制アプローチにより、規制の増加に終止符が打たれ、規制当局は有効性と安全性を実証するための重要な要件に集中することができます。規制当局は前臨床研究には参加しないだろう。文書化された証拠は、安全性と有効性を実証するための特定の要件に対処することに限定されます。

このようなアプローチにおける政府の役割は、長期にわたる治験の成果を検証する監査役となるだろう。この機能には、実験による検証、メカニズムの理解、倫理的な監視が含まれます。

このようなアプローチにより、FDA のリソースが解放され、必要な監督を受けながらさらに多くの治験を実施できるようになります。経験（および AI の適用）により、申請者と規制当局は、年次のゼロベースの規制レビューの一環として要件を微調整することができます。

このアプローチは規制緩和ではありません。精度規制です。 AI プログラムにより、監査がより迅速に、より関連性があり、より正確になる可能性があります。自動化された監査と主要な変数の例外レポートを備えた FDA へのリアルタイム データ フィードが存在する可能性があります。

結論

効率的な市場では、リーダーは AI を使用して革新的なソリューションを加速し、開発を合理化し、価値の高いエクスペリエンスを提供するでしょう。医療業界におけるこの結果に対する最大の脅威は、病気の複雑さではなく、規制です。

HHS の指導者はスタッフに対し、AI に対するゼロベースの規制スキームから始め、安全性と有効性を実証するために必要な場合にのみ規制要件を課すよう求めるべきです。これには法律の承認や HHS 規則の変更は必要ありません。

FDA の役割は、規制プロセスの各段階での過度に熱心な門番から、科学の進歩とその結果として生み出される革新的な解決策をリアルタイムで監査する役割に移行するでしょう。このアプローチにより、スタッフはより多くの革新的な開発を観察し、評価できるようになります。イノベーションがさらなるイノベーションを生み、それがヘルスケア業界を軌道に戻す効果があることを私たちは知っています。

AI はヘルスケアにおいて初期段階にあります。 HHS はその文脈で規制を扱うべきです。現状では、現在の FDA 規制枠組みは医療業界における AI イノベーションを加速させるものではないため、最初のタイムラインを逃す前に調整する必要があります。

Steven Zecola は元テクノロジー企業幹部および政府職員です。彼は24年前にパーキンソン病と診断され退職した。 彼は現在、熱心な患者擁護者です。