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2026-01-27 17:59:00
ミラノ（ITALPRESS） – イタリア医薬品庁（AIFA）は、すでに少なくとも6ヶ月間三剤併用療法で治療を受けている成人患者の肺動脈性肺高血圧症（PAH）の治療に対して、他の治療法と併用したソタターセプトの償還を承認した。この発表は、この薬を開発したバイオ医薬品多国籍企業であるMSDによって本日ミラノで記者会見中に行われた。
ソタターセプトはまた、欧州医薬品庁 (EMA) から優先医療 (PRIME) の資格を取得し、PAH に対する希少疾病用医薬品の指定も取得しています。また、AIFA によって認められた償還適応症の革新的な地位に加えて、既存の治療法と比較した医薬品の付加価値を証明します。
肺動脈性肺高血圧症は、肺高血圧症 (PH) と呼ばれる広範な疾患のまれな進行性の形態であり、急速な細胞増殖を引き起こし、肺動脈の肥厚と狭窄を引き起こす肺血管壁の異常を特徴とします。動脈の狭窄が進行すると、血流に対する抵抗が増大し、最終的には右心室不全につながります。 PAH は平均寿命の短縮をもたらし、PAH に苦しむ人の平均生存期間は診断後 5 ～ 7 年であり、世界中で約 40 万人、イタリアでは 3,500 人が罹患しています。男性よりも女性（特に出産適齢期）に多く、その比率は4対1です。
会議には、MSDイタリアのCEO兼社長であるニコレッタ・ルッピ氏と、パヴィアのサン・マッテオ総合病院IRCCSのSS心筋症・移植学および肺高血圧症の責任者でイタリア肺高血圧症ネットワーク(IPHNET)の会長であるステファノ・ギオ博士が出席した。
「MSDとして、当社は研究開発に多大な投資を行っています。当社は、研究とイノベーションに関わるあらゆるものに多大な投資を行う世界初のバイオ医薬品会社です」とMSDイタリアの社長兼最高経営責任者（CEO）のニコレッタ・ルッピ氏は述べた。 「私たちにとって重要なのは、依然として健康への重要なニーズが存在する治療分野に目を向けることです。したがって、これは、世界中に広く分布している病状だけでなく、希少疾患にも投資することを意味します。なぜなら、私たちにとっては個々の患者も重要であり、私たちが答えを与える必要がある個々の患者も重要だからです」とルッピ氏は強調した。 「今回のように肺動脈性肺高血圧症について話すとき、私たちは今日、食品医薬品局によって認定された革新的なソタターセプトを紹介します。また、その革新性だけでなくその有効性を証明する4つの第3相試験によりEMAとAIFAによっても革新的であると認定されています。これは、病気そのものやその状態を退行させる可能性を持って病気の原因に作用するため、新しいクラスの最初の薬剤となるでしょう。」進歩している」と彼は付け加えた。
MSDの取り組みは「この病態においても継続する。私が強調したいのは、最も一般的な疾患ではなく希少疾患の両方について、フェーズ2のパイプラインに50以上の革新的な新薬があり、フェーズ3のパイプラインに30以上の革新的な薬があるということである。私たちは薬について話し、ワクチンについて話し、したがって予防ではなく治療について話している。私たちのコミットメントは、表に出ていない健康上のニーズにこれまで以上の答えを提供するために最大限の努力を続ける」とMSDの社長兼最高経営責任者（CEO）は締めくくった。
「肺動脈性肺高血圧症は、予後不良のまれな疾患です。肺血管床の原発疾患であり、肺血管壁が厚くなり、内腔が減少し、血管内圧が上昇し、右心室がこれらの血管を通って血液に酸素を供給する必要がある肺まで血液を送り出すことが非常に困難になります。」とイタリア肺高血圧ネットワーク会長のステファノ・ギオ博士は説明しました。 IPHNET およびパヴィアの IRCCS ポリクリニック S. マテオ心臓病科の心不全、心筋症、肺高血圧症部門の責任者。 「イタリアには約3,500人の患者がいると推定されており、この病気はまれであり、知るのが難しく、少なくとも初期段階では認識するのが難しく、専門の参照センター以外では治療が難しい疾患である」とギオ医師は強調した。この病理に罹患した人々は、「洗濯、外出、子供の学校への付き添い、在宅勤務など、最も平凡なことから始めて、日常生活のあらゆる活動に大きな問題を経験しているため、患者の範囲は非常に限られている。彼らは介護者を必要とし、家族のサポートも必要であるため、この病気は非常に困難な病気である」と同氏は付け加えた。
「ソタターセプトは革新的な作用機序を持っています。これは原因機序であるこの作用機序を備えた最初の薬です。細胞増殖を阻害することによって作用しますが、これはまさに病気自体の生物学的な主要な動きです。したがって、患者の臨床改善に大きな期待が持てます。」と同氏は結論づけた。
革新的なカテゴリーの医薬品であるアクチビンシグナル阻害剤のファーストインクラスの生物学的医薬品であるソタターセプトは、病気の根底にある生物学的メカニズムに直接介入し、その経過を変える最初の治療法です。 AIFAの決定は、2025年12月15日に理事会によって承認され、この決定を有効にする公式ジャーナルへの償還決定の公表が待たれており、第3相STELLAR試験によって支持された2024年8月の欧州委員会の承認に続くものである。この研究では、ソタターセプトは、標準治療と比較して、41メートル6分間歩行テスト（6MWD）の改善や臨床症状の悪化の84％減少など、複数の評価項目にわたって臨床上の利点を実証しました。
ソタターセプトは、その革新的な作用機序により、肺動脈の病理学的リモデリングの原因となる増殖促進シグナルと抗増殖シグナルの不均衡に介入します。この治療は3週間ごとに皮下投与され、適切な訓練の後、患者または介護者が自宅で管理することもできます。 「ソタターセプトは、肺動脈性肺高血圧症の治療におけるパラダイムシフトを表しています。内皮機能の制御に関与する代謝経路（一酸化窒素、エンドセリン、プロスタサイクリン経路）を調節する現在利用可能な薬剤とは異なり、この新薬は、血管抵抗の増加の原因となる閉塞性血管リモデリングの基礎となる細胞増殖プロセスに直接干渉し、心臓病学の正教授であり、ボローニャのサン・オルソラ総合病院の心臓病科部長であるナッツァレノ・ガリエ氏は、こう宣言した。 「その革新的なメカニズムのおかげで、この薬は肺動脈抵抗を大幅に低下させ、肺動脈高血圧症患者の運動能力と死亡率を大幅に改善することができました。」 STELLAR に加えて、他の研究でもソタターセプトの安全性と有効性が実証されています。 ZENITH試験では、高リスク成人患者において、ソタターセプトは、死亡、肺移植、またはPAH悪化による入院という複合評価項目において、標準治療と比較して76%の減少をもたらしました。従来の治療法と比較して過剰な臨床効果があったため、研究は早期に中止されました。他の研究では、他の患者の表現型と比較したソタテルセプトの有効性と安全性も実証されています。
– 写真XP9/イタルプレス –
（イタルプレス）。
#肺動脈性高血圧症AIFAが新薬にゴーサインを出す