アナスタシア・クヴォロワ博士。 Pieter Glijnis 氏、PLN 心臓財団の会長兼創設者、PLaN Therapeutics の共同創設者。とハッサン・ファキ博士
写真: PLN財団
先駆的な低分子干渉 RNA (siRNA) 化学者のアナスタシア クボロワ博士によって開発されたテクノロジー 生物医学研究におけるレモンディ・ファミリー・チェア マサチャン医科大学の RNA 治療学の教授であり、彼女の研究室のポスドクであるハッサン・ファキ博士は、PLN 財団が完全所有する非営利バイオテクノロジー会社である PLaN Therapeutics からマサチューセッツ・チャンからライセンスを受けています。
この共同研究は、PLN-R14del 遺伝性心筋症の治療のための対立遺伝子特異的 siRNA ベースの治療法をさらに開発することを目的としています。この契約に基づき、PLaN治療薬は製品に対する独占的権利を保持することになる。
「私たちは、PLN-R14del 心筋症に対する潜在的な siRNA 治療薬を開発するために PLaN Therapeutics と提携できることに興奮しています」と Fakih 博士は述べました。 「PLN-R14del心筋症に関するPlaNの専門知識は、この科学を臨床現場から患者とその家族に利益をもたらす臨床現場に移すのに役立ちます。」
PLaN Therapeutics CEOのパブリナ・コンスタンティノヴァ氏は、「この提携は、数十年にわたる画期的な科学研究をPLN-R14del心筋症患者の潜在的な治療法に転換する重要なステップとなる」と述べた。 「現在選択肢がほとんどない患者や家族に希望を与えてくれます。」
PLN-R14del 心筋症は、ホスホランバン (PLN) 遺伝子の優性遺伝変異によって引き起こされ、進行性の心不全や生命を脅かす不整脈を引き起こします。現在、この病気は一般的な心不全治療薬で治療されていますが、これは病気の進行には影響しません。症状が進行すると必ず末期心不全が発生し、唯一の治療法は心臓移植です。
siRNA は短い二本鎖 RNA 分子 (約 20 ～ 25 塩基対) で、転写後の分解のために相補的メッセンジャー RNA (mRNA) を標的にすることで特定の遺伝子をサイレンシングし、それによって翻訳を防ぎます。本質的に、siRNA は目的の遺伝子をノックダウンできるため、トランスレーショナル生物医学研究において大きな関心を集めています。しかし、心臓などの標的組織への siRNA の送達は、潜在的なオフターゲット副作用や化学的耐久性の欠如により効率と有効性が制限されるため、困難でした。
この提携契約に基づき、PLaN Therapeutics は Khvorova 博士および Fakih 博士と緊密に連携して、健康な対立遺伝子の発現を妨げずに変異した PLN 遺伝子を選択的に抑制する対立遺伝子特異的 siRNA 分子の臨床的に検証された化学修飾を開発します。
研究者らは、特定の化学基を修飾することで、耐久性、分布、標的への関与などの重要な治療特性を改善することを目指している。研究者らは、PLN-R14del 変異に対処するための最も効果的な対立遺伝子特異的 siRNA 分子の特定、最適化、さらなる開発に焦点を当てます。このアプローチは、約 2 ～ 3 か月に 1 回の皮下投与計画をサポートすることを目的としており、潜在的に患者に優しい治療プロファイルを提供します。
「私たちの技術を使えば、siRNA オリゴヌクレオチドを心臓に届く形で作ることができます」とクボロワ氏は語った。 「この研究は心臓におけるsiRNAの送達問題の解決に向けた大きな一歩であり、PLN-R14del心筋症の臨床治療にまた一歩近づきます。」
PLaN Therapeutics は、PLN-R14del 心筋症の疾患修飾療法の開発に特化した非営利バイオテクノロジー企業です。 PLN 財団を起源とする同社は、最先端の科学を、この遺伝性心疾患の根本原因に対処する治療法に変換することに重点を置いています。 PLaN Therapeutics は、PLN-R14del 患者にこの治療法を適正な価格で提供することに尽力しています。
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2026-01-22 05:13:00