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2026-01-21 10:00:00
セレニティ・コールさんは昨年12月の休暇を、セントルイスの自宅近くで家族とリラックスしたり、手芸をしたり、友人を訪ねたりして過ごした。
彼女が入院した2024年のクリスマスシーズンとは大きく異なっていたが、鎌状赤血球貧血は、酸素の輸送を担う赤血球を損傷する遺伝性疾患であり、彼女の腕と脚に長年にわたって生活に支障をきたすほどの痛みを引き起こしていたためによくあることだった。危機により、彼女は計画をキャンセルしたり、授業を欠席したりすることを余儀なくされることがよくありました。
「鎌状赤血球貧血になると、毎日体が痛くなります」と彼は言いました。 「それがもっと許容される日もありますが、それは常に存在します。」
5月に、コールは 遺伝子治療治療 これは数か月続き、体の幹細胞を再プログラムして健康な赤血球を生成します。
彼は、国全体でメディケイドの恩恵を受けた最初のメディケイド登録者の一人でした。 新しい支払いモデル この制度では、連邦政府が州のメディケイドプログラムに代わって製薬会社と細胞または遺伝子治療の費用を交渉し、治療の成功に対する責任を製薬会社に負わせる。
メディケア・メディケイド・サービスセンター（CMS）によると、治療が約束通りに効果がなかった場合、参加国はメーカーから「リベートとリベート」を受け取ることになる。
これは、メディケイドやその他の医療制度における薬や治療に対する通常の支払い方法からの大きな変化を表している。通常、治療が患者に利益をもたらすかどうかに関係なく、請求額は支払われる。
しかしCMSは、治療法が効果がなかった場合に製薬会社が返還しなければならない金額など、契約の全条件を明らかにしていない。
コールさんが受けた治療は、平均余命を20年以上縮めると推定されている鎌状赤血球貧血を抱える米国の10万人（主に非ヒスパニック系黒人）の多くに治癒の可能性をもたらすものである。
しかし、その高額な費用は、低所得者や障害者に健康保険を提供する州および連邦政府が運営するプログラムであるメディケイドにとって、大きな財政的課題となっている。メディケイドは、国内でこの病気とともに生きる人の約半数をカバーしています。
現在、食品医薬品局（FDA）によって承認されている遺伝子治療は2つあり、必要な長期入院の費用は含まず、1件では患者1人当たり220万ドル、もう1件では310万ドルの費用がかかる。
この CMS プログラムは、ジョー バイデン大統領の政権中に始まり、ドナルド トランプ大統領の政権下でも継続された数少ない健康への取り組みの 1 つです。バイデン政権 協定に署名した 2024 年 12 月に Vertex Pharmaceuticals と Bluebird Bio の 2 つの製造業者と提携し、各州が自発的に参加する扉が開かれました。
「このモデルはゲームのルールを変える」と CMS 管理者のメフメット・オズ氏は述べています。 声明 7月に発行され、33の州、ワシントンD.C.、プエルトリコがこのイニシアチブに参加したと発表した。
契約に関する詳細を求められたCMSの広報担当キャサリン・ハウデン氏は声明で、契約条件は「機密であり、州のメディケイド機関とのみ共有されている」と述べた。
「米国の医薬品価格の高騰に対処することは現政権の優先事項だ」と同氏は付け加えた。
その機密保持のため、2人の州メディケイド理事と製薬会社は両方とも、契約の金銭的条件の開示を拒否した。
新しい治療法
遺伝子治療が承認されました 2023年12月に 鎌状赤血球貧血のある 12 歳以上の人々にとって、痛みや脳卒中や臓器損傷などの合併症を起こさず、入院や救急外来の受診、その他の高額な治療を必要とせずに生活できるチャンスが得られます。バイデン政権は、この病気の医療にはすでに医療システムに年間約30億ドルの費用がかかっていると見積もっている。
他にも多くの高価な遺伝子治療が計画されており、鎌状赤血球治療の費用はメディケイドが直面する財政的課題を予期している。臨床試験中の細胞療法や遺伝子療法は数百件あり、数十件が今後数年以内に連邦政府の承認を得る可能性がある。
新しい治療法を評価する独立研究機関である臨床経済レビュー研究所（ICER）の社長兼最高経営責任者（CEO）サラ・エモンド氏は、鎌状赤血球貧血に対するこの支払いモデルが機能すれば、他の高価な治療法、特に希少疾患を対象とした治療法にも同様の取り決めが採用される可能性が高いと述べた。 「これは貴重な実験です」と彼は述べた。
高額な治療に関しては成果ベースの支払いモデルを確立することは理にかなっていますが、その長期的なメリットはまだ十分に理解されていないとエモンド氏は説明しました。
「利益は多大な努力を正当化するものでなければなりません」と彼は言いました。
これらの治療法の臨床試験には100人未満の患者が参加し、追跡期間はわずか2年間だったため、一部の州のメディケイド当局者は、十分な投資ができているという保証を求めていた。
「私たちはサービスが実際に健康を改善するかどうかを重視しています」と、州のメディケイドプログラムを管理するメリーランド州保健局の医療部長、ジンジ・リンゼイ氏は言う。メリーランド州は今月、新たなプログラムの患者受け入れを開始する予定だ。
メディケイドはすでにFDAが承認したほぼすべての医薬品や治療法を対象とすることが義務付けられているが、各州には対象者に関する基準を設定したり、広範な事前承認プロセスを要求したり、受益者に最初に他の治療法を試すよう要求したりすることで、アクセスを制限する余地がある程度ある。
遺伝子治療は全国の特定の病院でのみ利用可能だが、州当局者らは、連邦モデルにより、メディケイドに登録しているより多くの人が他の制限なしに治療を受けることが可能になると述べている。
メーカーは、治療中の化学療法の影響を受ける可能性のある生殖細胞の凍結など、生殖能力を維持するための費用も負担します。コンサルティング会社アバレレ・ヘルスの上級顧問マーガレット・スコット氏は、メディケイドでは通常その費用はカバーされないと説明した。
エモンド氏は、製薬会社が連邦協定に関心を持っているのは、各州と個別に契約を交渉するよりも、メディケイドによる治療受け入れを迅速化できる可能性があるためだと述べた。
各州が連邦プログラムに魅力を感じているのは、費用の交渉に加えて、患者のモニタリングに対する支援も提供しているからだ、と同氏は付け加えた。新しいモデルをめぐる秘密にもかかわらず、エモンド氏は、プログラムに参加した患者の数とその結果を追跡するための連邦資金による評価が行われ、治療が効果がなかった場合に州が返金を求めることができるようになることを期待している。
CMSによると、このプログラムは最大11年間延長される可能性があるという。
「この治療法は鎌状赤血球症の多くの人々に利益をもたらす可能性があります」と米国鎌状赤血球症協会のメディカルディレクター、エドワード・ドネル・アイビーは述べた。
同氏は、連邦モデルはより多くの患者が治療を受けるのに役立つと述べたが、その利用はこの複数か月にわたる治療を提供する病院の数が限られていることにも依存すると指摘した。
患者さんへの希望
遺伝子治療が行われる前は、鎌状赤血球貧血の唯一の治療法は骨髄移植であり、これは適合するドナーを見つけた人のみが利用できる選択肢であり、症例の約25％で行われるとアイビー氏は説明した。それ以外の場合には、病気の影響を軽減し、痛みをコントロールするための投薬や輸血などの生涯管理が行われます。
同州のメディケイドプログラム責任者のジョシュ・ムーア氏によると、ミズーリ州の鎌状赤血球貧血のメディケイド登録者1,000人のうち、最初の3年間で約30人が治療を受けることになるという。同州が2025年にこの治療法の提供を開始して以来、これまでにこの治療を受けた患者は10人未満であると同氏は説明した。
ムーア氏は、連邦政府のプログラムが開始されてから1年も経たないうちに、その有効性（入院を必要とする痛みを伴う危機が存在しないことと定義される）を知るのはまだ早いと指摘したが、数年後には臨床試験で観察された90％に近づくだろうと予想している。
ムーア氏は、製薬会社の新薬開発能力を危うくする可能性がある、有望な新治療法に対する支払いを減額するよりも、治療効果に基づいた連邦政府のプログラムの方が望ましいと述べた。 「私たちは納税者のお金を適切に管理したいと考えています」と彼は言いました。
同氏は、契約の機密性を理由に、州がこのモデルでどれだけ節約できるかや、治療法が効果がなかった場合に企業が返還しなければならない金額の詳細についてはコメントを避けた。
これまでのところ、良い結果が得られています
セントルイス小児病院でセラピーを受けたコールさんは最近、ビデオゲームをしたり、絵を描いたりする趣味に集中して高校を卒業できるようになった。
治療を受けてよかったと彼は言いました。最悪だったのは化学療法で、話すことも食べることもできなくなり、複数回の注射が必要だったと同氏は説明した。
同氏は、自身の状態は「かなり良く」なり、昨年の春に治療を終えて以来、入院を必要とするほどの痛みを伴う症状は一度もなかったと述べた。 「受け取ることができてとても感謝しています。」
#鎌状赤血球治療に対するメディケイドの支払いはあなたの成功次第です