この療法をより手頃な価格にする方法に関する彼のアイデアの 1 つは次のとおりです。
私には 3 人の子供がいますが、子供全員に臍帯血のサービスを提供しました。臍帯血を保存して年間 X 円を支払いますが、99% の確率でそれを使用することはありません。
それで、私が提案したのは、これらの数百万ドルの細胞治療や遺伝子治療の一部が、私たちまたは誰かを通じて家族に提供され、「ほら、子供一人当たり年間1ドルですよ」と言うということです。または、1 回限りの料金が 50 ドルまたは 100 ドルかかります。
そして、あなたはこれらすべてを蓄積し、私たちがそれをエスクローに預けます。そうすればあなたはそれを持って逃げ出すことがなくなり、あなたの治療法が効果のある病気にかかった場合でも、この家族、参加している特定の家族を保護します。
しかし、さい帯血バンクよりもわかりやすい例えは……保険です。
（マーク・キューバン氏に公平を期すために言っておきますが、実際にエピソード全体を聞いてみると、保険会社であれ雇用主であれ、支払いに追われている組織が、これらの超高額医薬品に対してどのように再保険のシステムを必要としているかについて、彼は微妙な考えを持っています。臍帯血バンクの比喩は、どちらかというと使い捨てのアイデアです。）
これらすべてを踏まえると、細胞治療や遺伝子治療の費用は非常に高額であり、現在の保険制度にまったく疑問を投げかけています。そして、現在の保険制度に加えて新しいタイプの保険を発明するのではなく、すべてを引き上げて再評価するのが良い点のように思えます。
GLP-1 が爆発的に普及してから数年が経った今でも、GLP-1 は肥満、心血管疾患、依存症、アルツハイマー病を改善できる奇跡の薬であるようです。同時に、がん治療薬は価格が高騰しながらも飛躍的に進歩しており、CAR T療法などに拡大しています。現在の医薬品革新のペースがこのまま続けば（決して保証されているわけではありませんが）、いつか私たち全員が高額な治療を受けるようになるかもしれません。
IQVIA のこのグラフは、2020 年から 2024 年の過去のデータと比較して、2025 年から 2029 年の世界の医薬品への支出予測を示しています (わかりにくいグラフです。申し訳ありませんが、私が作成したものではありません)。彼らは、がん治療薬支出は引き続き速いペースで増加し、糖尿病と免疫治療薬支出は減速し、肥満支出は減速するものの、グラフの完全に別の部分が必要になるほど十分に高いと予想している。
出典: https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports-and-publications/reports/the-global-use-of-medicines-outlook-through-2029
そしてその場合、2010年代の価値観に基づくケアのあらゆる取り組みはあまり意味がないかもしれない。
明らかに、予防と早期スクリーニングははるかに安価で副作用も少ないです。しかし、集中的なカウンセリングよりも、医師が費やす時間がはるかに少なく、実際に効果がある可能性が高い薬であれば、これらの薬を全員に処方するだけのインセンティブ構造が積み重なります。
もしそうだとしたら、保険の仕組みが変わるのではないだろうか？主要な費用が手術ではなく治療費となる場合、保険は生涯にわたる治療費、または標準的な手術費用と比較して非常に高額な一回限りの費用を負担する準備をしなければなりません。そして、もしそうなら（ここには明らかにいくつかの仮定が組み込まれています）、保険はさらに法外に高価になる可能性があります。
それで、答えは何でしょうか？
選択肢 1: これらの薬の多くは少なくとも部分的に連邦研究費で開発されているため、政府は救命薬の価格が高すぎるため値下げする必要があると宣言する可能性があります。業界関係者にとって、私がこれについてあまりにも口下手に聞こえることは承知していますが、これは実行可能な選択肢です。はい、医薬品の研究開発コストは高額であり、私たちは製薬会社がリスクの低い後続薬ではなく、大ヒット薬の開発にリスクのある賭けをし続けるよう奨励したいと考えています。同時に、それが患者を犠牲にして大ヒット商品の利益を永久に得続ける社会を私たちは望んでいるのだろうか？政府は研究資金を助成し（ただし、RFK Jr の HHS の下では顕著に少ない）、特許手続きを通じて一時的な独占ステータスを与えます。見返りをもう少し求めるのは当然だと思います。
オプション 2: 保険構造 (および PBM) を変更する必要があります。現在のシステムの仕組みでは、メーカーが医薬品を開発し、PBM が支払者に代わってフォーミュラリー、つまり対象となる医薬品のリストに何を含めるかを決定します。 PBM が特定の製剤に含まれる薬剤を変更したり、他の薬剤を除外したりすると、高価な薬剤に依存している多くの患者がアクセスできなくなります。ニューヨークタイムズ紙のように 報告されました 2023年:
スコット・マツダさんは、稀なタイプの慢性白血病である骨髄線維症を治療するための新薬を医師から処方された際に、処方箋の問題に直面した。この薬が開発されるまでの何年もの間、彼の保険では、病気の進行を遅らせる効果がほとんどなく、重度の口内炎などの困難な副作用を引き起こす化学療法薬のカクテルの代金が支払われていました。
その後、彼は病気を著しく遅らせる薬であるジャカフィの臨床試験に参加した。彼は副作用に気づきませんでした。
「すごかったです」と松田さん。 「本当に嬉しかったです。」
3か月後、治験は終了し、FDAはジャカフィを承認した。彼の命を救ってくれた毎日の薬の値段は月6,000ドルだったが、ジャカフィさんは保険会社の処方箋には載っていなかった。
「私たちは唖然としました」と松田さんは語った。彼と妻のジェニファーはシアトル近郊で写真業を営んでいますが、その値段は彼らにとってはまったくの法外なものでした。
「私たちは確固たる中産階級です」と松田氏は言う。 「私たちはすべての請求書を支払います。私たちは良い信用スコアを持っています。月に6,000では私たちは破滅してしまいます。」
オプション 3: 私たちは第一原則から保険を再発明し、さまざまな症状に利用できる幅広い治療法を考慮して、おそらく毎年かなり保険料を大幅に引き上げるシステムにすべて支払います。遺伝的疾患に対するこうした治療法の多くは、子供が非常に幼い時期に行われなければならず、まだ制度にあまりお金を払っていないため、この制度はおそらく第一原則から事前承認を生み出すことになるだろう。
オプション 4: 私たちは GoFundMe に依存していますが、人々は危機に陥り、予防可能な原因で死亡します。
この新時代の治療法は、医療に関する長年の思い込みに疑問を投げかけています（ただし、これが実際に状況をどの程度変えるかはまだ分かりません）。つまり、予防には治療よりも多くの時間とお金を費やす価値がある、保険制度は価値観に基づいたケアを通じて有意義な予防を奨励する能力さえある、保険制度はそもそも機能する、というものです。
私が楽観的であれば、おそらくこれが最終的にある種の医療改革を強制することになるでしょう。実際のところ、おそらく今のところ保険料が上がるだけでしょう。
#高価な細胞治療や遺伝子治療により異なる保険構造が強制されるのでしょうか