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2025-12-14 21:59:00
一部の稀な病気では、特に幼い子供の場合、治療が難しい場合があります。米国における新たな規制上の決定は、重症化する可能性のある遺伝性血管浮腫の予防を促進することを目的として、この年齢層向けに特別に設計された経口オプションを対象としています。
米国食品医薬品局（FDA）は、2歳から12歳の小児における遺伝性血管浮腫の発作を予防するために、既存の治療法のペレットシステム（医薬品顆粒 – 小顆粒）の経口剤を承認しました。
米国のバイオ医薬品会社バイオクリスタル・ファーマシューティカルズのポートフォリオに加わることになる、オルラデヨの商品名で販売される薬剤ベロトラルスタットは、2020年末と2021年初めにFDAによってすでに承認されており、欧州連合でも遺伝性血管浮腫を対象に、12歳以上の患者を対象にカプセルの形で1日1回投与として承認されていた。
同社によると、この最近の決定により、この治療法は、顔、首、その他の体の部位に突然、時には生命を脅かす浮腫（腫れ）を引き起こす可能性があるこの稀な遺伝性疾患を持つ年少の子供たちに利用できる初の経口予防療法となるという。
新しい経口剤は、柔らかい食べ物に混ぜたり、直接口に入れて水や牛乳と一緒に飲み込むことができるため、カプセルを飲み込むことができない幼児への投与が容易になります。
これまで、12歳未満の子供は静脈内点滴または皮下注射による標的治療しか受けられなかったが、若い患者にとっては困難な場合がある。
米国では、この形態の薬剤は2026年4月に発売される予定であると製薬会社は述べ、利用可能なすべての用量で同じ価格政策を維持するつもりであるとも述べた。
同時に、彼女は欧州連合におけるこの形態での医薬品の販売について規制当局の承認も求めたと明記した。
10月、製薬会社は、遺伝性血管浮腫の長時間作用型注射療法として開発中のナベニバートという薬剤へのアクセスを獲得することを目的として、約7億ドル相当の取引でアストリア・セラピューティクスを買収する契約の締結を発表し、来年第1四半期に完了する予定である。
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#遺伝性血管浮腫に対する幼児に対する初の経口予防療法が米国で認可