タベレクルーセルが承認されれば、米国でこの適応症に対して利用可能な初の同種異系T細胞療法となる。
局所分節性糸球体硬化症に対するスパルセンタン
PDUFA の日付: 2026 年 1 月 23 日
FDA は、局所分節性糸球体硬化症 (FSGS) の治療のためのスパルセンタンの追加 NDA を検討しています。スパルセンタンは、経口エンドセリンおよびアンジオテンシン II 受容体拮抗薬です。
FDAの承認により、スパルセンタンは末期腎疾患の主な原因であるこの稀な腎臓病の最初の治療法となる。
PDUFA の日付: 2026 年 1 月 23 日
FDA は、fam-trastuzumab deruxtecan-nxki の補足 BLA に優先審査を認めました (エンハート®）ペルツズマブとの併用（ライフタイム®）切除不能または転移性の HER2 陽性乳がんの成人患者の第一選択治療に使用されます。
トラスツズマブ デルクステカンは、HER2 特異的抗体とトポイソメラーゼ阻害剤の複合体で、現在 HER2 陽性転移性乳がんの二次療法として承認されています。第一選択治療の申請は、第 3 相 DESTINY-Breast09 試験の結果に基づいています (ClinicalTrials.gov 識別子: NCT04784715）。
調査結果では、トラスツズマブ デルクステカンとペルツズマブの併用により、標準治療レジメン（タキサン、トラスツズマブ、ペルツズマブ）と比較して無増悪生存期間（PFS）が有意に改善されることが示されました。 PFS中央値は、トラスツズマブ デルクステカン＋ペルツズマブ群では40.7カ月であったのに対し、対照群では26.9カ月でした。確認された客観的応答率は、それぞれ 85.1% 対 78.6% でした。
老眼用カルバコール/ブリモニジン点眼薬
PDUFA の日付: 2026 年 1 月 28 日
FDAは、老眼治療のためのカルバコール（コリン作動薬）と酒石酸ブリモニジン（α2作動薬）の防腐剤を含まない固定用量の組み合わせであるブリモコールPFのNDAを審査している。
この申請は、フェーズ 3 BRIO-I の結果によって裏付けられています (ClinicalTrials.gov 識別子: NCT05270863) および BRIO-II (ClinicalTrials.gov 識別子: NCT05135286）臨床試験では、45～80歳の正視性有水晶体および/または仮性有水晶体老視患者を対象にブリモコールPFの安全性と有効性を評価しました。
調査結果は、カルバコールとブリモニジンの単独療法と比較して、併用療法が近方および遠方の両眼視力を大幅に改善することを示しました。ブリモコール PF を使用すると、目の充血、読書速度、生活の質の改善に加えて、瞳孔サイズの大幅な減少が最大 10 時間見られました。
重度のアレルギー反応に対するエピネフリン舌下フィルム
PDUFA 日付: 2026 年 1 月 31 日
エピネフリンの舌下フィルム製剤であるアナフィラムに対するNDAは、アナフィラキシーを含む1型アレルギー反応の治療に関して審査中です。
アナフィルムは、急速に溶解してエピネフリンを全身に送達するように設計されたポリマーマトリックスベースのフィルムです。承認されれば、重篤なアレルギー反応の治療のための最初で唯一の経口投与型エピネフリン製品となり、針を使わない代替品となる。
NDA 申請は、健康な成人を対象とした薬物動態 (PK) 研究、小児 PK 研究、および医療機関からの裏付けデータを含む包括的な臨床データ パッケージによってサポートされています。 温度の研究、 自己管理研究、そして アレルゲンの研究。口腔アレルギー症候群チャレンジ研究では、アナフィルムによる治療により、投与後 2 分から症状が急速に消失し始めました。
#FDAの医薬品承認決定は2026年1月に予想される