生命を脅かす出血を引き起こす可能性がある自己免疫疾患である原発性免疫性血小板減少症（ITP）に対して、実験用モノクローナル抗体イナルマブの限定コースを受けた第III相臨床試験の患者の半数以上が、少なくとも1年間は重篤な出血を起こすことなく安全な血小板数を維持することができた。その結果は本日、 ニューイングランド医学ジャーナル、ペンシルベニア大学ペレルマン医学部の研究者らによるもので、 第 67 回米国血液学会 (ASH) 年次総会および展示会 フロリダ州オーランド (LBA-2）。
ITP は、体の免疫細胞が誤って血小板（凝固の原因となる血液細胞）を攻撃する自己免疫疾患です。影響します 約50,000人 米国ではどの年齢でも診断できます。 ITPは、鼻血、歯ぐきの出血、過多月経などの皮膚や粘膜からの異常出血と関連しており、血小板数が特に低い場合は重篤になる可能性があります。 ITP はまた、打撲傷や疲労の原因にもなります。
ITP患者の中には治療を必要としない人もいますが、血小板数が少ない患者、または出血を繰り返す、または重篤な患者の場合は、初期治療にステロイドが使用され、一部の患者には効果があります。ただし、ステロイドの使用中または減量後も出血の問題や血小板数の減少が続く患者の場合は、別の形式の治療が必要です。現在、FDAが承認したITPの二次療法は3つありますが、それらは通常、毎日の錠剤または毎週の注射の形で生涯にわたる治療を必要とし、それぞれに副作用と費用が伴います。
「血液内科医として、ITP に効果的な治療法があることをうれしく思いますが、それらは必ずしも慢性疾患の管理や長期的な生活の質にとって理想的ではありません」と、筆頭著者で血液学のセクションチーフであり、ペン血液障害センターの臨床ディレクターでもあるアダム・キューカー医師、修士は述べた。 「この研究は、継続的な治療を必要とせずに、ITP治療に対する長期にわたる持続的な反応が可能であることを示しており、それは患者にとって大きな利点です。」
血小板が安定し、治療の開始に成功
二重盲検多施設臨床試験（と呼ばれます） VAYHIT2研究) は、ITP の成人患者 152 人を、高用量のイナルマブ (50 人の患者)、低用量のイナルマブ (51 人の患者)、またはプラセボ (51 人の患者) の 3 つの治療群に無作為に割り付けました。イアナルマブは、B 細胞活性化因子 (BAFF) 受容体を標的とすることで作用し、ITP の原因となる抗血小板抗体の原因となる自己反応性 B 細胞を枯渇させます。ステロイド投与後にすでに再発を経験している患者、またはステロイド治療にITPが反応しない患者は、研究の対象となった。イアナルマブは月に1回4か月間静脈内投与され、効果が現れるまでに時間がかかるため、すべての患者は現在二次治療として承認されている錠剤の1つであるエルトロンボパグも投与された。エルトロンボパグは通常無期限に服用されますが、この研究では徐々に減量して中止することが意図されていました。
この研究では、血小板数の低下、追加のITP療法の必要性、エルトロンボパグの減量または中止の不能、または死亡として定義される「治療失敗までの時間」を測定しました。 12か月時点での治療失敗を回避できる推定確率は、高用量群で54.2パーセント、低用量群で50.5パーセントであったのに対し、プラセボ群では患者のわずか30パーセントであった。さらに、6か月後（イナルマブの最後の投与から2か月後）に血小板数を測定したところ、高用量治療群の患者の62パーセントで血小板数が安定していたのに対し、プラセボ治療群の患者では39.2パーセントのみでした。
「希望の新時代」
他の自己免疫疾患の研究を含め、イナルマブの追加の臨床試験が進行中ですが、まだ患者に対する FDA の承認は得られていません。研究者らは、治療に対する長期的な反応を追跡するために、この研究の患者の追跡を継続する予定です。
「この研究で無治療の反応がさらに広がるかどうかを確認することを楽しみにしています」とCuker氏は語った。 「ITPを抱えて生活するという長期的な現実を改善することは、これまで私たちが考えることができたことではありません。目標は常に血小板数の改善や出血のリスクの軽減でしたが、この研究はITP患者にとって希望の新たな時代の到来をもたらします。」
この研究にはノバルティスが資金提供した。
#自己免疫性出血疾患の治療の改善