世界初の遺伝子治療により、これまで治療不可能だった血液がん患者は無病になった |科学、気候、技術ニュース

アリッサ・タプリーさん（16）は、2022年に実験的治療を受けた初の進行性白血病患者となった。彼女は緩和ケアの選択肢を検討していたが、現在は健康だ。 ロンドンのグレート・オーモンド・ストリート病院（GOSH）とキングス・カレッジ病院でさらに8人の子供と2人の大人を対象とした臨床試験の新たな結果が発表された。3 分の 2 は最長 3 年間無病です。キングス病院のコンサルタント血液学者であるデボラ・ヤロップ博士は、「不治と思われた白血病の治癒に素晴らしい効果が見られました。これは非常に強力なアプローチです。」と述べた。 研究の対象となった患者は、免疫系のT細胞が制御不能に増殖することで生じる稀な血液がんであるT細胞急性リンパ芽球性白血病を患っていた。彼らは全員、既存の治療法に反応しませんでした。そこで医療チームは、ドナーから採取したT細胞をがんを倒す戦闘マシンに変える実験技術を試みた。 BE-CAR7と呼ばれるこの技術は、体内のすべての細胞の取扱説明書である遺伝暗号の個々の文字を変更するための非常に正確なツールです。 科学者が DNA の「塩基」と呼ぶ文字を 1 つ変更するだけで、テキスト メッセージ内の 1 つの重要な文字を置き換えることでその意味が変わるのと同じように、遺伝子の機能が変更される可能性があります。科学者らはドナーT細胞に対して3つの個別の「塩基編集」を行った。DNAの微調整により、細胞は他の移植のように患者に適合する必要のない「既製の」治療法になった。そして彼らはまた、ドナーのT細胞に対し、がん性であるかどうかにかかわらず、患者自身のT細胞をすべて破壊するよう指示した。治療後 4 週間以内にすべての T 細胞が除去されれば、患者は健康な免疫システムを再構築するために骨髄移植を受け続けることができます。 アリッサ「よくやってるよ」New England Journal of Medicineに掲載された結果によると、治験に参加した患者の82％が治療後に「非常に深い寛解」状態にあり、移植を受けることができたという。そして 64% は無病のままです。アリッサさんは今は「とても元気」だと語った。「私はセーリングに出かけたり、エディンバラ公爵賞の受賞のために家を離れて時間を過ごしたりしましたが、ただ学校に通うだけでも、病気のときに夢見ていたことです」と彼女は語った。「私は何も当たり前のこととは思っていません。「私のリストの次は運転を学ぶことですが、私の最終的な目標は研究者になって、私のような人々を助けることができる次の大きな発見に参加することです。」 病院慈善団体がさらに10人の患者の治療を支援することに同意グレート オーモンド ストリート病院慈善団体は、さらに 10 人の患者の治療を支援することに同意しました。GOSHの研究調査員で骨髄移植コンサルタントのロブ・キエーザ博士は、「T細胞白血病の小児のほとんどは標準治療によく反応するが、約20％は反応しない可能性がある」と述べた。「より良い選択肢を切実に必要としているのはこれらの患者たちであり、この研究は、この稀ではあるが進行性の血液がんと診断されたすべての人に、より良い予後をもたらす希望を与えるものである。」 結果は「希望をもたらす」英国の幹細胞慈善団体アンソニー・ノーラン氏は研究チームと協力してT細胞ドナーを提供した。慈善団体の上級医療責任者であるタニア・デクスター博士は、「試験前はこれらの患者の生存率が低かったことを考えると、今回の結果は、このような治療法が今後も進歩し、より多くの患者が利用できるようになるという希望をもたらすものである」と述べた。「他の新しい細胞療法と同様、この第 1 相試験は治療の有効性と安全性を示す最初の指標にすぎず、より広範な臨床応用を決定するにはさらなる研究が必要です。「それでも、この結果は心強いものであり、血液がんや血液疾患の治療において私たちがさらに大きな課題に挑戦できるようになった最近の技術の飛躍を証明しています。」 1765230104 #世界初の遺伝子治療によりこれまで治療不可能だった血液がん患者は無病になった…