バイオシミラー医薬品を促進するFDAの計画が特許庁で行き詰まる可能性

関節炎やがん、その他の疾患で何百万人もの人々が服用している高価な薬の模倣版に対する規制をFDAが合理化している一方で、米国特許庁は安価な薬が市場に出るのを困難にしている、と業界関係者らは言う。

10月29日、FDA長官マーティ・マカリーが、いわゆる「バイオシミラー」薬を市場に出すのに必要な時間と資金を半減するというFDAの計画を発表したとき、これらの当局者らは興奮した。バイオシミラーは本質的に、ヒュミラ、キイトルーダ、ゾレアなどの生物製剤のジェネリック版であり、生物から作られています。バイオシミラーのコストは最大 90% 削減できます。

FDAが提案した指針に基づき、FDAはジェネリック医薬品（通常は錠剤）のコピーであるジェネリック医薬品を規制するのと同様の方法でバイオシミラーの監督を開始することになる。このアプローチの変更により、企業は開発する医薬品ごとに最大1億ドルを節約でき、十分な治療を受けていない患者のためにより多くの製品を製造できるようになる可能性があると、ドイツに本拠を置くバイオシミラーメーカー、フォーマイコンAGの最高経営責任者（CEO）ステファン・グロンビッツァ氏は述べた。

しかし、ドナルド・トランプ大統領の特許庁は、自社製品を競争から守るためにブランド製薬会社が申請する大量の特許に挑戦しようとする企業の機会を狭めることで、FDAと多目的に連携しているとバイオシミラーメーカーは主張している。

これまでバイオシミラーメーカーは、「当事者間審査」（IPR）と呼ばれる迅速なプロセスを通じて、これらの特許の一部を無効にすることができた。しかし、新政権はほとんどの知的財産権の要求を拒否し、 提案されたルール 10月になるとIPRの取得が難しくなります。

価格設定の重み

バイオシミラーは、米国の主要な医療費を食いつぶすか、さらには食いつぶす可能性を秘めています。生物学的製剤の処方はわずか 5% ですが、処方箋の半分以上を占めています。 6,000億ドル 国民は毎年医薬品に支出しています。

UCLAの医薬品政策研究員ウィリアム・フェルドマン氏は、「ジェネリック医薬品とバイオシミラーの競争は、処方薬の価格を下げるための重要な方法だ」と述べた。

FDAの発表は「障壁を緩和する可能性がある良いことだ」と同氏は付け加え、「しかし、注意すべき点も数多くある」と述べた。

実際、バイオシミラー業界関係者らは、FDAの規制は、製品をマーケティングする際に直面する3つの主要なハードルの中で最も低いことが多いと述べている。

市場シェアを守るために、ブランド生物製剤メーカーは数十件、場合によっては数百もの特許を申請し、自社の医薬品が市場に出た後も長期間申請し続けます。バイオシミラーメーカーが競合薬を発売しようとするときに起こる「特許ダンス」は、何年にもわたって長引く可能性があります。

たとえば、FDA は 2016 年に関節リウマチ治療薬ヒュミラの最初のバイオシミラーを承認しましたが、法廷闘争により競合他社の市場参入が遅れ、9 つの FDA 承認製品が承認されるまで続きました。 2023年に発売。彼のところで 10月29日の記者会見マカリー氏は遅延の原因はFDAの「お役所仕事」だと非難したが、業界関係者らによると、主に不可解な特許機構が原因だったという。

来年発効する可能性のある新規則は、バイオシミラーの承認を迅速化することを目的とした最近のFDAの慣行を正式なものにすることになる。たとえば、FDA は最近、2009 年の法律に基づいて検討されていた高価な臨床検査を製薬会社に免除することを許可しました。同庁は現在、バイオシミラーがブランド薬と臨床的に意味のある違いがないことを証明できれば、企業がより安価な分析検査を利用できるようにしている。

「切り替え」の負担

生物製剤は生きた細胞から生成される大きな分子であるため、それらのコピーは化学的に同一であることはできません。そのため、FDAはバイオシミラーに対しても、オリジナルの医薬品に必要な臨床研究と同様の臨床研究を行うよう求めていた。しかし 研究が示した 分析技術は、多数の患者を対象にバイオシミラーを試験する必要性を代替できる可能性がある。

新しい規則はまた、患者が最初にブランド薬を服用してからバイオシミラーを服用する、またはその逆の反応が同じかどうかを確認する、いわゆる「切り替え」検査の要求からFDAが移行することを裏付けるものとなる。バイオシミラーが「互換性」ステータスを取得するには、多くの州でこのような試験が必要であり、これにより薬剤師は、処方されたブランド薬をより安価なバージョンに置き換えることができるようになります。

アラバマ大学の法学教授ショーン・トゥー氏は、要するに、新規則はバイオシミラーメーカーが医薬品を市場に出すのに費やす資金が減るということを意味すると述べた。 「それではうまくいかないのは、より早く市場に投入することです」と彼は付け加えた。

バイオシミラーは発売後、足場を築くまでに何年もかかることがあります。 2023年、ヒュミラのバイオシミラーは市場にほとんど影響を与えず、2024年には売上高の約4分の1しか占めなかったが、その価格はブランド薬の月額約6,500ドルのわずか10％だった。

それは、ブランド製薬会社が、どの薬が保険の対象になるかを医師や薬局に知らせる段階的なリストであるフォーミュラリーを設計する仲介会社に、自社の医薬品の販売に対して有利なリベートを提供しているからだ。これらの仲介業者、薬局給付管理者は、そのお金の一部を医療保険制度に渡します。

パシフィック研究所のエコノミスト、ウェイン・ワインガーデン氏は、基本的に、保険制度は「全国民に補助金を与える手段として、高価な薬を必要とする人々に高額の費用を請求している」と述べた。

特許の茂みが厚くなる

バイオシミラーメーカーは、トランプ政権下で米国特許商標庁がとった方向性を特に懸念している。

フォーミコンのグロンビッツァ氏は、米国ではすでに特許異議申し立ての費用が欧州の10～20倍となっており、当事者間の審査を制限することで事態はさらに悪化していると述べた。

FDAは最近、彼の会社に対して、大ヒット抗がん剤であるキイトルーダのバイオシミラー代替品の高額な臨床試験の実施を免除した。しかしメルク社は、第3四半期の売上高170億ドルの約半分をキイトルーダから得ており、この薬に関する多くの特許を守るために全力で戦うことが予想されている。トランプ政権が彼らに挑戦する新たな障害は「権利放棄を打ち消すものである」とグロンビッツァ氏は述べた。

メルク社は自社のイノベーションを保護していると広報担当のジュリー・マリー・カニンガム氏は語った。しかし、メルク社が新しい注射可能なキイトルーダ製剤を宣伝していることを指摘し、同社はそれが古い静脈内製剤のバイオシミラーの「潜在的なマーケティング」に影響を与えるとは予想していない、と同氏は述べた。

ほとんどの大手ブランド企業を代表する業界団体である米国製薬研究製造協会（PhRMA）は、「バイオシミラーのアクセスと手頃な価格の増加に政権が注力していることを歓迎する」と広報担当者のアレックス・シュライバー氏は述べた。

しかし、知的財産訴訟に携わる弁護士らによると、大手製薬会社は、出願された特許の保護強化に向けた特許庁の動きを支持しているという。

「トランプ政権がここで一貫した計画を持っているとは思えない」とスタンフォード大学法科学技術プログラムのディレクター、マーク・レムリー氏は言う。トランプ政権当局者らは医薬品コストを削減したいと考えているが、「知的財産権を事実上排除することで、特許が有効かどうかを判断するコストをより高くしたいとも考えている」と同氏は述べた。

特許庁は再三の電話や電子メールに応じなかった。

UCLAのフェルドマン氏は、特許と特許訴訟がバイオシミラーを市場に出す最大の障害となっていると述べた。

例えば、FDAは2016年に自己免疫疾患の治療薬として人気のあるサンド社のエンブレルのバイオシミラーを認可したが、サンド社は特許上の課題のため、早くても2029年まで競合製品を米国で販売できないだろう。保険なしの場合、Enbrel の月額料金は約 7,000 ドルから 9,000 ドルです。

患者の視点

メイン州ポートランドの元看護師で、乾癬性関節炎の治療に2007年からエンブレルを服用しているジュディ・エイケンさんは、費用が安くなるなら模倣品を試すことに興味があるだろう。 2019年に退職し、メディケアに加入した後、彼女は毎年薬に数千ドルを費やしてきた。

バイデン政権時代のインフレ抑制法により、今年の医薬品代の自己負担額は2000ドルに制限され、エイケンさんと夫はその貯蓄を屋根と炉の交換に充てた。しかし、医療の変化が目前に迫っているため、「もう片方の靴が落ちてしまうのではないかと心配になっています」と彼女は語った。

今後10年間に特許が切れる予定の118種類の生物製剤のうち、開発中のバイオシミラーはわずか約10％であり、これはバイオシミラーメーカーや患者擁護者らによると、システム内のインセンティブが劣悪であることを反映している。

しかし、コストの削減により、フォーマイコンのような企業は現在、がんや自己免疫疾患に重点を置いている製品ラインを、あまり一般的ではない、あるいは稀な疾患にも拡大できる可能性があるとCEOのグロンビッツァ氏は述べた。

「バイオシミラーが自己負担額を削減し、消費者にとってより多くの選択肢をもたらす可能性について人々は話してきましたが、私たちはまだ待っているように感じます」と、研究と治療を推進する関節炎財団の権利擁護とアクセスの責任者であるアンナ・ハイドは述べた。

バイオシミラーは誰でもお金を節約できる可能性があるが、患者は一般的にバイオシミラーを入手できるかどうかを気にしていないとハイド氏は指摘する。自己免疫疾患に苦しむ人にとって探索は大変な作業となるため、自分に効果のあるブランド薬を見つけても、切り替えたくない人もいると同氏は語った。

「一般に、いずれにせよ、それらにアクセスすることはできません」と彼女は言いました、「それらは公式集に載っていないからです。」